Kannabidiolin (CBD; GWP42003-P) kokeilu lasten kouristuksia varten (GWPCARE7)
keskiviikko 31. elokuuta 2022 päivittänyt: Jazz Pharmaceuticals
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus kannabidiolin (CBD; GWP42003-P) tehon ja turvallisuuden tutkimiseksi pikkulapsilla, joilla on infantiileja kouristuksia ensimmäisen avoimen pilottitutkimuksen jälkeen
Tämä koe koostuu 3 osasta: pilottiturvallisuusvaihe, keskeinen satunnaistettu kontrolloitu vaihe ja avoin laajennusvaihe.
Tässä tietueessa kuvataan vain pilottivaihe. 2 kohorttia 5 osallistujaa ilmoittautuu peräkkäin.
Kaikki osallistujat saavat GWP42003-P:n.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
9
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Gdańsk, Puola
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Łódź, Puola
- Centrum Medyczne POMOC
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
- Wake Forest Baptist Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38103
- Le Bonheur Children's Hospital
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78207
- The Childrens Hospital of San Antonio
-
-
Virginia
-
Winchester, Virginia, Yhdysvallat, 22601
- Valley Health Clinical Research
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 kuukausi - 2 vuotta (LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Osallistuja on suostumushetkellä 6-24 kuukautta (mukaan lukien) ensimmäisessä kohortissa tai 1-24 kuukautta (mukaan lukien) toisessa kohortissa.
- Osallistujalla on diagnosoitu IS, eikä hän ole reagoinut riittävästi hoidon jälkeen yhdellä tai useammalla hyväksytyllä IS-hoidolla.
- Jotta voidaan katsoa hypsarrytmia, sellaisena kuin se on määritelty tutkimuksessa käytettäväksi, elektroenkefalografian (EEG) taustan on oltava hidastunut ja siinä on oltava multifokaalisia piikkejä. Lisäksi sen on oltava joko korkeajännite (yli 300 µV) tai siinä on oltava sähködekrementti/katkos.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Osallistuja käyttää tai on ottanut klobatsamia tai mitä tahansa nisäkäskohdetta rapamysiinin (mTOR) estäjää seulontakäyntiä edeltäneiden 2 viikon aikana.
- Osallistujan QT-aika, joka on korjattu sykkeellä Bazettin kaavalla (QTcB), on 460 ms tai suurempi EKG:ssä.
- Osallistujan omaishoitaja antaa tai on antanut virkistys- tai lääkekannabista tai synteettisiä kannabinoidipohjaisia lääkkeitä seulontakäyntiä edeltävän kuukauden aikana.
- Osallistujan hoitaja ei halua pidättäytyä antamasta osallistujalle (mukaan lukien osallistujan pidättyvä äiti, jos imettää) virkistys- tai lääkekannabista tai synteettisiä kannabinoidipohjaisia lääkkeitä (muuta kuin tutkimuslääkettä) kokeen aikana.
- Osallistujalla on tiedossa tai epäilty yliherkkyys kannabinoideille tai jollekin tutkimuslääkkeen apuaineelle, kuten seesamiöljylle.
- Osallistujalla on seulontakäynnillä merkittävästi heikentynyt maksan toiminta.
- Osallistuja on saanut tutkimuslääkettä osana kliinistä tutkimusta vähintään 5 puoliintumisajan sisällä ennen seulontakäyntiä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: GWP42003-P
Annostetaan suun kautta, titrataan tavoiteannokseen 40 mg/kg/vrk.
Osallistujat jatkavat tavoiteannoksella tai korkeimmalla siedetyllä annoksella tavoiteannokseen asti jäljellä olevan 2 viikon hoitojakson ajan.
|
Kirkas, väritön tai keltainen liuos, joka sisältää kannabidiolia liuotettuna apuaineisiin seesamiöljyyn ja vedettömään etanoliin, johon on lisätty makeutusainetta (sukraloosi) ja mansikkaaromia.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on vakavia hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Tietoisen suostumuksen allekirjoittamisesta päivään 15 asti
|
TEAE:llä tarkoitetaan kaikkia haittatapahtumia, joita ei esiintynyt ennen ensimmäistä tutkimuslääkettä (IMP) tai lumelääkettä, tai mitä tahansa jo olemassa olevaa tapahtumaa, jonka vaikeus tai esiintymistiheys paheni IMP:n jälkeen.
|
Tietoisen suostumuksen allekirjoittamisesta päivään 15 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on alhainen tai korkea hematologisen laboratorion parametriarvo
Aikaikkuna: Päivä 4 ja päivä 15
|
Päivä 4 ja päivä 15
|
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on pieni tai korkea biokemian laboratorioparametrin arvo
Aikaikkuna: Päivä 4 ja päivä 15
|
Päivä 4 ja päivä 15
|
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkityksellinen virtsaanalyysiparametrin arvo
Aikaikkuna: Päivä 4 ja päivä 15
|
Tutkija määritti kliinisen merkityksen.
|
Päivä 4 ja päivä 15
|
|
Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä elektrokardiogrammilöydöksiä
Aikaikkuna: Tietoisen suostumuksen allekirjoittamisesta päivään 15 asti
|
Kliinisen merkityksen määritti tutkija.
|
Tietoisen suostumuksen allekirjoittamisesta päivään 15 asti
|
|
Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä fyysisiä tutkimustuloksia
Aikaikkuna: Tietoisen suostumuksen allekirjoittamisesta päivään 15 asti
|
Kliinisen merkityksen määritti tutkija.
|
Tietoisen suostumuksen allekirjoittamisesta päivään 15 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä elintoimintolöydöksiä
Aikaikkuna: Tietoisen suostumuksen allekirjoittamisesta päivään 15 asti
|
Kliinisen merkityksen määritti tutkija.
|
Tietoisen suostumuksen allekirjoittamisesta päivään 15 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kliinisistä spasmeista vapaa osallistujien määrä
Aikaikkuna: Päivä 15
|
Kliiniset kouristukset määritettiin videoelektroenkefalografialla (VEEG) vähintään 8 tunnin ja enintään 24 tunnin ajan.
|
Päivä 15
|
|
Kliinisistä spasmeista vapaan osallistujien prosenttiosuus
Aikaikkuna: Päivä 15
|
Kliiniset kouristukset määritettiin VEEG:llä vähintään 8 tunnin ja enintään 24 tunnin ajan.
|
Päivä 15
|
|
Hypsarrytmiasta selviytyneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Päivä 15
|
Hypsarrytmian ratkaisu määritettiin VEEG:llä vähintään 8 tunnin ja enintään 24 tunnin ajan.
|
Päivä 15
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka ratkaisivat rytmihäiriön
Aikaikkuna: Päivä 15
|
Hypsarrytmian ratkaisu määritettiin VEEG:llä vähintään 8 tunnin ja enintään 24 tunnin ajan.
|
Päivä 15
|
|
Kouristuksia ja kohtauksia kokeneiden osallistujien määrä alatyypeittäin
Aikaikkuna: Päivä 4 ja päivä 15
|
Omaishoitajat kirjasivat osallistujan kouristukset ja kohtaukset kategorioittain päivittäiseen päiväkirjaan.
Kouristusten ja kohtausten alatyyppejä olivat: klooninen, toonis-klooninen, myokloninen, fokaalinen ja poissaolo.
|
Päivä 4 ja päivä 15
|
|
Keskimääräinen aika kouristuksen lakkaamiseen
Aikaikkuna: Päivä 1 Open-label Extension (OLE) -vaiheen alkamiseen
|
Tämän tulosmitan analyysiä ei voitu tehdä, koska tutkimus täytti No Go -kriteerit.
Pilottivaihe päättyi sen jälkeen, kun 9 osallistujaa suoritti hoidon ja osoitti jatkuvan hypsarrytmian ja kouristuksen seurannassa VEEG:ssä.
Keskeistä vaihetta ei aloitettu; pilottivaiheen suorittaneet osallistujat voivat kuitenkin siirtyä avoimeen etiketin laajennusvaiheeseen (NCT02954887) enintään vuodeksi.
|
Päivä 1 Open-label Extension (OLE) -vaiheen alkamiseen
|
|
Caregiver Clinical Global Impression of Change (CGIC)
Aikaikkuna: Päivä 15
|
CGIC on hoitajan suorittama yhden kysymyksen arviointi.
Kysymys arvioi osallistujan kunnon tilaa hoidon aloittamisesta.
Omaishoitaja antoi arvosanan 7 pisteen asteikolla 1 (erittäin parantunut) 7 (erittäin paljon huonompi).
|
Päivä 15
|
|
Physician Global Impression of Change (PGIC)
Aikaikkuna: Päivä 15
|
PGIC on yhden kysymyksen arvio, jonka tutkija suorittaa.
Kysymys arvioi osallistujan kunnon tilaa hoidon aloittamisesta.
Tutkija antoi arvosanan 7 pisteen asteikolla 1 (erittäin parantunut) 7 (erittäin paljon huonompi).
|
Päivä 15
|
|
Vastaajien määrä
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 15
|
Vastaaja määritellään osallistujaksi, joka kokee hypsarrytmian paranemisen ja jolla ei ole kouristuksia.
VEEG suoritti vasteiden testauksen vähintään 8 tuntia ja enintään 24 tuntia.
|
Lähtötilanne päivään 15
|
|
Vastaajien prosenttiosuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 15
|
Vastaaja määritellään osallistujaksi, joka kokee hypsarrytmian paranemisen ja jolla ei ole kouristuksia.
VEEG suoritti vasteiden testauksen vähintään 8 tuntia ja enintään 24 tuntia.
|
Lähtötilanne päivään 15
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Maanantai 24. huhtikuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Maanantai 7. toukokuuta 2018
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Maanantai 7. toukokuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 1. marraskuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 1. marraskuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Keskiviikko 2. marraskuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Perjantai 2. syyskuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 31. elokuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. elokuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- GWEP15100 Pilot Phase
- 2015-004904-50 (EUDRACT_NUMBER)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .