Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Forsøg med Cannabidiol (CBD; GWP42003-P) for infantile spasmer (GWPCARE7)

31. august 2022 opdateret af: Jazz Pharmaceuticals

Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret forsøg for at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​cannabidiol (CBD; GWP42003-P) hos spædbørn med infantile spasmer efter en indledende åben-label pilotundersøgelse

Dette forsøg består af 3 dele: en pilotsikkerhedsfase, en pivotal randomiseret kontrolleret fase og en åben-label forlængelsesfase. Kun pilotfasen vil blive beskrevet i denne post. 2 kohorter af 5 deltagere vil blive tilmeldt sekventielt. Alle deltagere modtager GWP42003-P.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

9

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78207
        • The Childrens Hospital of San Antonio
    • Virginia
      • Winchester, Virginia, Forenede Stater, 22601
        • Valley Health Clinical Research
  • Polen
      • Gdańsk, Polen
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Łódź, Polen
        • Centrum Medyczne POMOC

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 måned til 2 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Deltageren er i alderen 6-24 måneder (inklusive) i den første kohorte eller i alderen 1-24 måneder (inklusive) i den anden kohorte, på tidspunktet for samtykke.
  • Deltageren er diagnosticeret med IS og har ikke reageret tilstrækkeligt efter behandling med 1 eller flere godkendte IS-terapier.
  • For at blive betragtet som hypsarrhytmi, som defineret til brug i undersøgelsen, skal elektroencefalografi (EEG) baggrunden være langsommere og have multifokale spidser. Derudover skal det enten være højspænding (over 300 µV) eller have elektrodekrement/diskontinuitet.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Deltageren tager i øjeblikket eller har taget clobazam eller ethvert pattedyrsmål for rapamycin (mTOR)-hæmmer inden for de 2 uger forud for screeningsbesøget.
  • Deltageren har et QT-interval, korrigeret for hjertefrekvens med Bazetts formel (QTcB), på 460 msek eller mere på EKG.
  • Deltagerens pårørende giver eller har givet rekreativt eller medicinsk cannabis eller syntetisk cannabinoid-baseret medicin inden for 1 måned forud for screeningsbesøget.
  • Deltagerens pårørende er uvillig til at afholde sig fra at give deltageren (herunder deltagerens mor, der afholder sig selv, hvis den ammer) rekreativt eller medicinsk cannabis eller syntetisk cannabinoid-baseret medicin (andre end undersøgelsesstoffet) under forsøget.
  • Deltageren har enhver kendt eller mistænkt overfølsomhed over for cannabinoider eller ethvert af hjælpestofferne i undersøgelseslægemidlet, såsom sesamolie.
  • Deltageren har betydeligt nedsat leverfunktion ved screeningsbesøget.
  • Deltageren har modtaget et forsøgslægemiddel som en del af et klinisk forsøg inden for minimum 5 halveringstider forud for screeningsbesøget.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: GWP42003-P
Indgivet oralt, titrering til en måldosis på 40 mg/kg/dag. Deltagerne fortsætter med måldosis, eller den højeste tolererede dosis op til måldosis, i resten af ​​den 2-ugers behandlingsperiode.
Medicin: GWP42003-P
Klar, farveløs til gul opløsning indeholdende cannabidiol opløst i hjælpestofferne sesamolie og vandfri ethanol tilsat sødemiddel (sucralose) og jordbæraroma.
Andre navne:
  • Cannabidiol
  • CBD

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med alvorlige behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Fra underskrivelse af informeret samtykke op til dag 15
TEAE'er defineres som alle bivirkninger, der ikke er til stede før det første forsøgslægemiddel (IMP) eller placeboadministration eller enhver hændelse, der allerede er til stede, og som forværredes i sværhedsgrad eller hyppighed efter IMP.
Fra underskrivelse af informeret samtykke op til dag 15
Antal deltagere med en hvilken som helst lav eller høj hæmatologisk laboratorieparameterværdi
Tidsramme: Dag 4 og dag 15
Dag 4 og dag 15
Antal deltagere med en hvilken som helst lav eller høj biokemisk laboratorieparameterværdi
Tidsramme: Dag 4 og dag 15
Dag 4 og dag 15
Antal deltagere med en hvilken som helst klinisk relevant urinanalyseparameterværdi
Tidsramme: Dag 4 og dag 15
Klinisk relevans blev bestemt af investigator.
Dag 4 og dag 15
Antal deltagere med klinisk signifikante elektrokardiogramfund
Tidsramme: Fra underskrivelse af informeret samtykke op til dag 15
Klinisk signifikans blev bestemt af investigator.
Fra underskrivelse af informeret samtykke op til dag 15
Antal deltagere med klinisk signifikante fysiske undersøgelsesresultater
Tidsramme: Fra underskrivelse af informeret samtykke op til dag 15
Klinisk signifikans blev bestemt af investigator.
Fra underskrivelse af informeret samtykke op til dag 15
Antal deltagere med klinisk signifikante vitale tegn
Tidsramme: Fra underskrivelse af informeret samtykke op til dag 15
Klinisk signifikans blev bestemt af investigator.
Fra underskrivelse af informeret samtykke op til dag 15

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere fri for kliniske spasmer
Tidsramme: Dag 15
Kliniske spasmer blev bestemt ved video-elektroencefalografi (VEEG) i mindst 8 timer og op til 24 timer.
Dag 15
Procentdel af deltagere fri for kliniske spasmer
Tidsramme: Dag 15
Kliniske spasmer blev bestemt ved VEEG i mindst 8 timer og op til 24 timer.
Dag 15
Antal deltagere med opløsning af hypsarrhythmia
Tidsramme: Dag 15
Opløsning af hypsarytmi blev bestemt ved VEEG i mindst 8 timer og op til 24 timer.
Dag 15
Procentdel af deltagere med opløsning af hypsarrhythmia
Tidsramme: Dag 15
Opløsning af hypsarytmi blev bestemt ved VEEG i mindst 8 timer og op til 24 timer.
Dag 15
Antal deltagere, der oplever spasmer og anfald efter undertype
Tidsramme: Dag 4 og dag 15
Omsorgspersoner registrerede deltagerens spasmer og anfald efter kategori i en daglig dagbog. Undertyper af spasmer og anfald inkluderede: klonisk, tonisk-klonisk, myoklonisk, fokal og fravær.
Dag 4 og dag 15
Gennemsnitlig tid til ophør af spasmer
Tidsramme: Dag 1 til starten af ​​Open-label Extension (OLE) fase
Analyse kunne ikke udføres for dette resultatmål, fordi undersøgelsen opfyldte No Go-kriterierne. Pilotfasen sluttede efter at 9 deltagere havde afsluttet behandlingen og demonstreret fortsat hypsarrhytmi og spasmer på opfølgende VEEG. Pivotalfasen blev ikke påbegyndt; dog kunne deltagere, der gennemfører pilotfasen, rulle ind i Open Label Extension Phase (NCT02954887) i op til 1 år.
Dag 1 til starten af ​​Open-label Extension (OLE) fase
Caregiver Clinical Global Impression of Change (CGIC)
Tidsramme: Dag 15
CGIC er en enkeltspørgsmålsvurdering, der udfyldes af omsorgspersonen. Spørgsmålet vurderede status for deltagerens tilstand siden behandlingsstart. Plejeren gav en vurdering på en 7-trins skala fra 1 (meget forbedret) til 7 (meget meget dårligere).
Dag 15
Læge Global Impression of Change (PGIC)
Tidsramme: Dag 15
PGIC er en enkeltspørgsmålsvurdering, der er afsluttet af investigator. Spørgsmålet vurderer status for deltagerens tilstand siden behandlingsstart. Investigatoren gav en vurdering på en 7-punkts skala fra 1 (meget forbedret) til 7 (meget meget dårligere).
Dag 15
Antal respondenter
Tidsramme: Baseline til dag 15
En responder er defineret som en deltager, der oplever en opløsning af hypsarrhytmi og fri for spasmer. Testning for respondere blev udført af VEEG i mindst 8 timer og op til 24 timer.
Baseline til dag 15
Procentdel af respondenter
Tidsramme: Baseline til dag 15
En responder er defineret som en deltager, der oplever en opløsning af hypsarrhytmi og fri for spasmer. Testning for respondere blev udført af VEEG i mindst 8 timer og op til 24 timer.
Baseline til dag 15

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

24. april 2017

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

7. maj 2018

Studieafslutning (FAKTISKE)

7. maj 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. november 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. november 2016

Først opslået (SKØN)

2. november 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

2. september 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

31. august 2022

Sidst verificeret

1. august 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GWEP15100 Pilot Phase
  • 2015-004904-50 (EUDRACT_NUMBER)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Infantile spasmer

Kliniske forsøg med GWP42003-P

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner