당화의 선천성 장애에서 식품 보충제로 D-갈락토오스 사용
연구 개요
상세 설명
이 연구의 주요 가설은 선천성 당화 장애 환자의 식단에 단순 유당(갈락토스)을 추가하면 대사 이상을 정상화한다는 것입니다. 2차 가설은 선천성 당화 장애 환자에 대한 갈락토스 개입이 향후 II/III상 시험 개발에 활용될 수 있는 단백질 당화의 특정 생리학적 바이오마커를 정상화할 것이라고 가정합니다. 이 두 가지 목표에 대한 조사에서 얻은 지식은 조사관이 이 질병의 교란된 대사 메커니즘에 대해 더 많이 배우는 데 도움이 될 것이며 향후 치료 시험에서 임상 효능을 평가하는 데 사용할 수 있는 새로운 질병 바이오마커를 식별하는 데 도움이 될 것입니다.
2년 동안 연구자들은 선천성 글리코실화 장애 진단을 받은 환자를 등록할 것입니다. 조사관은 글리코실화를 정상화하는 효과를 평가하기 위해 18주 동안 경구 갈락토오스 보충제를 증량 투여할 것을 제안합니다. 갈락토스는 정해진 시간에 갈락토스의 정상적인 식이 섭취 범위 내에서 일련의 용량으로 제공됩니다. 각 참가자에 대한 경구 갈락토스 보충의 효과를 평가하기 위해 참가자 성장의 변화, 혈당 수치, 응고 매개변수 및 간 기능(선천성 글리코실화 장애의 주요 임상 특징)은 참가자 혈액 및 주요 시점에서 채취한 소변 샘플을 각 측정에 대한 데이터의 표준 표준 범위와 비교했습니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 장소
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, 미국, 70112
- Tulane University
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 생화학적으로 그리고 유전적으로 입증된 글리코실화의 선천성 장애.
제외 기준:
- 다음 조건 중 하나:
- 알돌라제 B 결핍
- 갈락토스혈증(갈락토스를 처리할 수 없음)
- 용혈성 요독 증후군
- 심한 빈혈
- 지적 장애 또는 발달 지연 진단
- 갈락토스 불내성
- 이전에 경구용 갈락토스로 인해 다음과 같은 심각한 부작용을 경험했습니다.
- 설사
- 구토
- 변비
- 갈락토뇨증(소변 내 갈락토스)
- 간 글리코겐 저장량 증가.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: D-갈락토스
D-갈락토스는 경구용 분말 보충제입니다.
처음 6주 동안 갈락토스는 kg당 0.5g, 7-12주차에는 kg당 1.0g, 마지막으로 13-18주차에는 kg당 1.5g(최대 일일 투여량 50g)을 투여합니다.
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D-갈락토스는 경구용 분말 식이 보조제입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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대사 기능
기간: 18주
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피험자의 식단에 갈락토스를 도입하면 대사 기능이 정상화되는지 평가합니다.
대사 기능은 간 기능을 기반으로 하며 근육 효소 검사, 갑상선 및 성장 호르몬 측정, 응고 및 항응고 인자, 혈당 및 젖산 및 생화학/대사 매개변수에 사용됩니다.
이러한 측정은 함께 평가되어 얼마나 많은 피험자가 비정상적인 값을 유지하거나 정상 수준으로 변경되는지 확인합니다.
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18주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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단백질 글리코실화에 대한 바이오마커
기간: 18주
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글리코실화 및 대사 기능 장애에 대한 잠재적인 바이오마커를 식별합니다.
그리고 단백질 글리코실화에 대한 알려진 바이오마커에 대한 식단에 갈락토스를 추가하는 생리학적 효과를 배웁니다.
검사할 특정 바이오마커에는 트랜스페린 글리코 동형, 안티트롬빈 III, 응고 인자 IX 및 XI, IGFBP3 및 TSH가 포함됩니다.
이러한 측정은 함께 평가되어 얼마나 많은 피험자가 비정상적인 값을 유지하거나 정상 수준으로 변경되는지 확인합니다.
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18주
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공동 작업자 및 조사자
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 14-517339
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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