Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Bruk av D-galaktose som et kosttilskudd ved medfødte glykosyleringssykdommer

5. januar 2021 oppdatert av: Tulane University
Målet med denne studien er å bedre karakterisere metabolske endringer og sukkerstrukturendringer (glykosyleringsavvik) hos pasienter diagnostisert med medfødte glykosyleringsforstyrrelser. Etterforskerne tar sikte på å vurdere sikkerheten og toleransen til oral galaktosebehandling i en liten pilotgruppe med medfødte lidelser hos glykosyleringspasienter. Etterforskerne vil også fastslå forholdet mellom enkelt inntak av melkesukker (galaktosedose) i kosten og blod- og urinmarkørene for proteinglykosyleringsavvik.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Den primære hypotesen i denne studien er at tilsetning av enkelt melkesukker (galaktose) til kostholdet til medfødte lidelser hos glykosyleringspasienter vil normalisere de metabolske abnormitetene. Den sekundære hypotesen antyder at galaktoseintervensjon hos medfødte lidelser hos glykosyleringspasienter vil normalisere spesifikke fysiologiske biomarkører for proteinglykosylering som kan brukes for fremtidig utvikling av fase II/III-studier. Kunnskapen oppnådd fra undersøkelsen av disse to målene vil hjelpe etterforskerne å lære mer om den forstyrrede metabolske mekanismen til denne sykdommen og bør føre til identifisering av nye sykdomsbiomarkører som kan brukes til å evaluere klinisk effekt i fremtidige terapeutiske studier.

Over en toårsperiode vil etterforskerne registrere pasienter diagnostisert med medfødte glykosyleringsforstyrrelser. Etterforskerne foreslår å administrere oralt galaktosetilskudd i en periode på 18 uker i økende dose for å vurdere effektiviteten ved normalisering av glykosylering. Galaktose vil bli gitt i en rekke doser innenfor området for normalt kostinntak av galaktose over faste tidspunkter. For å vurdere effekten av oralt galaktosetilskudd for hver deltaker, vil endringer i deltakervekst, samt blodsukkernivåer, koagulasjonsparametere og leverfunksjon (de primære kliniske trekk ved medfødte glykosyleringsforstyrrelser) bli korrelert med biomarkører avledet fra deltakerblod og urinprøver tatt på nøkkeltidspunkter og deretter sammenlignet med standard normative dataområder for hvert mål.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

8

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70112
        • Tulane University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 19 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Biokjemisk og genetisk bevist medfødte glykosyleringsforstyrrelser.

Ekskluderingskriterier:

  • En av følgende betingelser:
  • Aldolase B-mangel
  • Galaktosemi (ikke i stand til å behandle galaktose)
  • Hemolytisk uremisk syndrom
  • Alvorlig anemi
  • Diagnose av utviklingshemming eller utviklingshemning
  • Galaktoseintoleranse
  • Har tidligere opplevd noen av følgende alvorlige bivirkninger fra oral galaktose:
  • Diaré
  • Oppkast
  • Forstoppelse
  • Galaktosuri (galaktose i urinen)
  • Økt lagring av glykogen i leveren.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: D-galaktose
D-galaktose er et oralt pulverisert kosttilskudd som skal tas gjennom munnen. De første 6 ukene gis galaktose i dosen 0,5 g per kg, deretter fra uke 7-12 med 1,0 g per kg, til slutt fra uke 13 til 18 med 1,5 g per kg (med en maksimal daglig dose på 50 g).
Kosttilskudd: D-galaktose
D-Galactose er et oralt pulverisert kosttilskudd som skal tas gjennom munnen.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Metabolsk funksjon
Tidsramme: 18 uker
Vurder om introduksjon av galaktose i forsøkspersonens kosthold vil normalisere metabolsk funksjon. Metabolsk funksjon vil være basert på leverfunksjon og brukes til muskelenzymtester, thyreoidea- og veksthormonmåling, koagulasjons- og antikoagulasjonsfaktorer, blodsukker og melkesyre og biokjemiske/metabolske parametere. Disse målingene vil bli vurdert sammen for å se hvor mange forsøkspersoner som vil forbli med unormale verdier eller endres til innenfor normale nivåer.
18 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Biomarkører for proteinglykosylering
Tidsramme: 18 uker
Identifiser potensielle biomarkører for glykosylering og metabolsk dysfunksjon. Og lær den fysiologiske effekten av å tilsette galaktose til dietten på kjente biomarkører for proteinglykosylering. Spesifikke biomarkører som vil bli undersøkt inkluderer: transferrin glyko isoformer, antitrombin III, koagulasjonsfaktor IX og XI, IGFBP3 og TSH. Disse målingene vil bli vurdert sammen for å se hvor mange forsøkspersoner som vil forbli med unormale verdier eller endres til innenfor normale nivåer.
18 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Tulane University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. juli 2014

Primær fullføring (Faktiske)

1. november 2017

Studiet fullført (Faktiske)

1. januar 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. september 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. november 2016

Først lagt ut (Anslag)

4. november 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. januar 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. januar 2021

Sist bekreftet

1. januar 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 14-517339

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på D-galaktose

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Italy

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere