Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

D-galactose gebruiken als voedingssupplement bij aangeboren aandoeningen van glycosylering

5 januari 2021 bijgewerkt door: Tulane University
Het doel van deze studie is om de metabole veranderingen en veranderingen in de suikerstructuur (glycosyleringsafwijkingen) beter te karakteriseren bij patiënten met de diagnose aangeboren glycosyleringsstoornissen. De onderzoekers streven ernaar de veiligheid en verdraagbaarheid van orale galactosebehandeling te beoordelen in een kleine pilotgroep van patiënten met aangeboren aandoeningen van glycosylering. De onderzoekers zullen ook de relatie bepalen tussen de inname van eenvoudige melksuiker (galactosedosis) in het dieet en de bloed- en urinemarkers van eiwitglycosyleringsafwijkingen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De primaire hypothese in deze studie is dat het toevoegen van eenvoudige melksuiker (galactose) aan het dieet van patiënten met aangeboren aandoeningen van glycosylatie de metabole afwijkingen zal normaliseren. De secundaire hypothese stelt dat galactose-interventie bij congenitale aandoeningen van glycosylatiepatiënten specifieke fysiologische biomarkers van eiwitglycosylering zal normaliseren die kunnen worden gebruikt voor toekomstige fase II/III-studieontwikkeling. De kennis die is opgedaan bij het onderzoek van deze twee doelen zal de onderzoekers helpen meer te leren over het verstoorde metabolische mechanisme van deze ziekte en zou moeten leiden tot de identificatie van nieuwe biomarkers voor de ziekte die kunnen worden gebruikt om de klinische werkzaamheid in toekomstige therapeutische onderzoeken te evalueren.

Gedurende een periode van twee jaar zullen de onderzoekers patiënten rekruteren met de diagnose aangeboren glycosyleringsstoornissen. De onderzoekers stellen voor om gedurende een periode van 18 weken orale galactose-suppletie toe te dienen in toenemende dosis om de effectiviteit ervan bij het normaliseren van de glycosylering te beoordelen. Galactose wordt gegeven in een reeks doses binnen het bereik van de normale inname van galactose via de voeding op vaste tijdstippen. Om de effecten van orale galactose-suppletie voor elke deelnemer te beoordelen, zullen veranderingen in de groei van de deelnemer, evenals bloedsuikerspiegels, stollingsparameters en leverfunctie (de primaire klinische kenmerken van congenitale aandoeningen van glycosylering) worden gecorreleerd met biomarkers die zijn afgeleid van het bloed van de deelnemer en urinemonsters verkregen op belangrijke tijdstippen en vervolgens vergeleken met standaard normatieve gegevensbereiken voor elke meting.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

8

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70112
        • Tulane University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 19 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Biochemisch en genetisch bewezen aangeboren aandoeningen van glycosylering.

Uitsluitingscriteria:

  • Een van de volgende voorwaarden:
  • Aldolase B-tekort
  • Galactosemie (niet in staat om galactose te verwerken)
  • Hemolytisch uremisch syndroom
  • Ernstige bloedarmoede
  • Diagnose van een verstandelijke beperking of ontwikkelingsachterstand
  • Galactose-intolerantie
  • Heeft eerder een van de volgende ernstige bijwerkingen van orale galactose ervaren:
  • Diarree
  • braken
  • Constipatie
  • Galactosurie (galactose in de urine)
  • Verhoogde leverglycogeenopslag.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: D-galactose
D-galactose is een oraal supplement in poedervorm dat via de mond moet worden ingenomen. Gedurende de eerste 6 weken wordt galactose gegeven in een dosis van 0,5 g per kg, daarna van week 7-12 in een dosis van 1,0 g per kg, als laatste van week 13 tot 18 in een dosis van 1,5 g per kg (met een maximale dagelijkse dosis van 50 g).
Voedingssupplement: D-galactose
D-galactose is een oraal voedingssupplement in poedervorm dat via de mond moet worden ingenomen.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Metabole functie
Tijdsspanne: 18 weken
Beoordeel of de introductie van galactose in het dieet van de proefpersoon de metabolische functie zal normaliseren. De metabolische functie is gebaseerd op de leverfunctie en wordt gebruikt voor spierenzymtesten, schildklier- en groeihormoonmetingen, stollings- en antistollingsfactoren, bloedsuiker en melkzuur en biochemische/metabolische parameters. Deze metingen zullen samen worden beoordeeld om te zien hoeveel proefpersonen met abnormale waarden blijven of binnen normale niveaus veranderen.
18 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Biomarkers voor eiwitglycosylering
Tijdsspanne: 18 weken
Identificeer potentiële biomarkers voor glycosylering en metabole disfunctie. En leer het fysiologische effect van het toevoegen van galactose aan het dieet op bekende biomarkers voor eiwitglycosylering. Specifieke biomarkers die onderzocht zullen worden zijn: transferrine glyco isovormen, antitrombine III, stollingsfactor IX en XI, IGFBP3 en TSH. Deze metingen zullen samen worden beoordeeld om te zien hoeveel proefpersonen met abnormale waarden blijven of binnen normale niveaus veranderen.
18 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Tulane University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 juli 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 november 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 september 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 november 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

4 november 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 januari 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 januari 2021

Laatst geverifieerd

1 januari 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 14-517339

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Aangeboren aandoeningen van glycosylering

Klinische onderzoeken op D-galactose

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Belgium

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren