Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

D-galaktoosin käyttö ravintolisänä synnynnäisissä glykosylaatiohäiriöissä

tiistai 5. tammikuuta 2021 päivittänyt: Tulane University
Tämän tutkimuksen tavoitteena on karakterisoida paremmin aineenvaihdunnan muutoksia ja sokerirakenteen muutoksia (glykosylaatiohäiriöitä) potilailla, joilla on diagnosoitu synnynnäiset glykosylaatiohäiriöt. Tutkijoiden tavoitteena on arvioida oraalisen galaktoosihoidon turvallisuutta ja siedettävyyttä pienessä synnynnäisten glykosylaatiohäiriöpotilaiden pilottiryhmässä. Tutkijat selvittävät myös yksinkertaisen maitosokerin saannin (galaktoosiannoksen) ja proteiinin glykosylaatiohäiriöiden veren ja virtsan merkkiaineiden välisen suhteen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimuksen ensisijainen hypoteesi on, että yksinkertaisen maitosokerin (galaktoosi) lisääminen synnynnäisten glykosylaatiohäiriöiden potilaiden ruokavalioon normalisoi aineenvaihduntahäiriöt. Toissijainen hypoteesi olettaa, että galaktoosiinterventio synnynnäisten glykosylaatiohäiriöiden potilailla normalisoi proteiinin glykosylaation spesifiset fysiologiset biomarkkerit, joita voidaan hyödyntää tulevan vaiheen II/III kokeiden kehittämisessä. Näiden kahden tavoitteen tutkimuksesta saatu tieto auttaa tutkijoita oppimaan lisää tämän taudin häiriintyneestä aineenvaihduntamekanismista ja johtaa uusien sairauden biomarkkereiden tunnistamiseen, joita voidaan käyttää kliinisen tehon arvioinnissa tulevissa terapeuttisissa tutkimuksissa.

Kahden vuoden aikana tutkijat rekisteröivät potilaita, joilla on diagnosoitu synnynnäiset glykosylaatiohäiriöt. Tutkijat ehdottavat oraalisen galaktoosilisän antamista 18 viikon ajan kasvavina annoksina sen tehokkuuden arvioimiseksi glykosylaation normalisoinnissa. Galaktoosia annetaan sarjoina annoksina normaalin galaktoosinsaannin rajoissa tiettyinä aikoina. Oraalisen galaktoosilisän vaikutusten arvioimiseksi kullekin osallistujalle, muutokset osallistujan kasvussa sekä verensokeritasot, hyytymisparametrit ja maksan toiminta (synnynnäisten glykosylaatiohäiriöiden ensisijaiset kliiniset piirteet) korreloidaan osallistujan verestä ja verestä johdettujen biomarkkerien kanssa. virtsanäytteitä, jotka on otettu keskeisinä ajankohtina, ja sitten niitä verrattiin kunkin toimenpiteen standardinormatiivisiin tietoalueisiin.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

8

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70112
        • Tulane University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 19 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Biokemiallisesti ja geneettisesti todistetut synnynnäiset glykosylaatiohäiriöt.

Poissulkemiskriteerit:

  • Jokin seuraavista ehdoista:
  • Aldolaasi B:n puutos
  • Galaktosemia (ei pysty käsittelemään galaktoosia)
  • Hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä
  • Vaikea anemia
  • Diagnoosi kehitysvamma tai kehitysviive
  • Galaktoosi-intoleranssi
  • on aiemmin kokenut jonkin seuraavista vakavista suun kautta otettavan galaktoosin sivuvaikutuksista:
  • Ripuli
  • Oksentelu
  • Ummetus
  • Galaktosuria (galaktoosi virtsassa)
  • Lisääntynyt maksan glykogeenivarastointi.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: D-galaktoosi
D-galaktoosi on suun kautta otettava jauhemainen lisäravinne. Ensimmäiset 6 viikkoa galaktoosia annetaan annoksella 0,5 g/kg, sitten viikoilla 7-12 annoksella 1,0 g/kg, viimeiseksi viikoilla 13-18 annoksella 1,5 g/kg (maksimi päiväannos 50 g).
Ravintolisä: D-galaktoosi
D-galaktoosi on suun kautta otettava jauhemainen ravintolisä.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Metabolinen toiminta
Aikaikkuna: 18 viikkoa
Arvioi, normalisoiko galaktoosin lisääminen potilaan ruokavalioon aineenvaihdunnan toimintaa. Aineenvaihdunta perustuu maksan toimintaan ja sitä käytetään lihasentsyymitesteihin, kilpirauhasen ja kasvuhormonin mittaamiseen, hyytymis- ja antikoagulaatiotekijöihin, verensokeriin ja maitohappoon sekä biokemiallisiin/aineenvaihduntaparametreihin. Nämä mittaukset arvioidaan yhdessä, jotta nähdään, kuinka monella koehenkilöllä on epänormaalit arvot tai muuttuu normaalille tasolle.
18 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Biomarkkerit proteiinien glykosylaatioon
Aikaikkuna: 18 viikkoa
Tunnista mahdolliset biomarkkerit glykosylaatiolle ja metaboliselle toimintahäiriölle. Ja opi galaktoosin lisäämisen fysiologiseen vaikutukseen proteiinin glykosylaation tunnettuihin biomarkkereihin. Spesifisiä biomarkkereita, joita tutkitaan, ovat transferriiniglyko-isoformit, antitrombiini III, hyytymistekijä IX ja XI, IGFBP3 ja TSH. Nämä mittaukset arvioidaan yhdessä, jotta nähdään, kuinka monella koehenkilöllä on epänormaalit arvot tai muuttuu normaalille tasolle.
18 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Tulane University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 1. heinäkuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. marraskuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. tammikuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 14. syyskuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 2. marraskuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 4. marraskuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 8. tammikuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 5. tammikuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. tammikuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 14-517339

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset D-galaktoosi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Kenya

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa