스탠포드 파킨슨병 혈장 연구 (SPDP)
스탠포드 파킨슨병 혈장(SPDP) 연구: 중등도 파킨슨병 치료를 위한 젊은 기증자의 정맥 투여 혈장
연구 개요
상세 설명
파킨슨병(PD)은 미국에서 160만 명이 넘는 사람들에게 영향을 미치고 연령이 증가함에 따라 발병률이 증가하는 신경퇴행성 질환으로 65세 이상 인구의 1% 이상이 영향을 받습니다. PD와 관련된 신경 병리학적 과정은 뇌 전체에 널리 퍼져 있으며 운동, 인지, 기분 및 기타 비운동 증상의 별자리에 반영됩니다. 현재까지의 치료법은 주로 도파민 대체 전략 또는 심부 뇌 자극에 초점을 맞추었으며 두 가지 모두 대증 치료법입니다.
신경퇴행성 질환이 진행되면서 몸과 뇌 전반에 큰 변화가 일어난다. 이러한 변화는 기관, 조직 및 세포 사이의 순환계를 통해 체내로 전달됩니다. 여러 실험실의 최근 연구 결과에 따르면 노화된 설치류에 어린 혈장을 주입하면 인지 기능에 유익한 효과가 있을 수 있습니다. 이것은 혈장의 순환 성분이 인지 및 질병 관련 증상을 개선할 수 있음을 시사합니다. 이것은 현장에서 혈액 제제 및 그 구성 활성 성분으로 여러 장애를 치료하도록 동기를 부여했습니다.
확립된 수혈의 안전성으로 인해 조사관은 젊은 혈장 주입이 신경퇴행성 질환을 앓고 있는 인간 피험자의 신경학적 증상을 완화할 수 있는지 여부를 테스트할 수 있습니다. 알츠하이머병 환자를 대상으로 한 혈장 주입에 대한 관련 연구는 스탠포드 대학에서 이미 완료되었습니다(ClinicalTrials.gov 식별자 NCT02256306).
연구자는 1상 연구에서 참가자의 운동 및 인지 기능에 미치는 영향을 확립하기 위해 젊은 혈장을 PD 참가자에게 수혈하는 안전성과 효능을 테스트할 것을 제안합니다. 이 연구의 성공적인 완료는 젊은 혈장 주입이 파킨슨병의 신경퇴행성 증상과 근본적인 병태생리학을 개선할 수 있는지 여부를 결정하기 위한 목적으로 미래의 대규모 다기관 연구 설계에 정보를 제공할 것입니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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California
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Stanford, California, 미국, 94304
- Stanford Movement Disorders Clinic
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 임상적으로 가능성이 있거나 확정된 파킨슨병 진단(MDS 기준)
- 피험자는 스크리닝 전 최소 4주 동안 및 연구 기간 동안 도파민성 약물 및/또는 뇌심부 자극(DBS) 매개변수의 안정적인 용량을 유지해야 합니다.
- 피험자는 동의서에 서명할 자격이 있어야 합니다.
- 피험자는 연속 6주(연속 2주 시험, 연속 4주 주입)에 이어 최종 주입 후 한 달에 두 번 방문하여 시험 및 주입이 가능할 의향이 있어야 합니다.
- 환자를 잘 알고 모든 시험에 피험자와 동행할 의향이 있는 연구 파트너의 가용성(참가자가 동의하고 혼자 여행할 수 있는 경우 선택 사항)
제외 기준:
- 기타 중재적 임상시험 참여
- 스탠포드로 갈 수 없는 상황
- 오프 또는 투약 상태에서 도움 없이 걸을 수 없음
- 임상적으로 확인된 치매의 존재
- 다계통 위축증(MSA), 진행성 핵상 마비(PSP), 레비 소체 치매(LBD), 본태성 떨림(ET)의 임상적 의심/진단
- 피험자의 임신 또는 향후 6개월 이내의 임신 가능성.
- 스크리닝 시 대상의 B형 간염, C형 간염 또는 HIV에 대한 양성 테스트 결과
- 연구자가 피험자의 안전이나 연구의 의도 및 수행을 방해할 수 있다고 생각하는 기타 조건이나 상황
- 피험자의 병력:
뇌졸중 아나필락시스 통풍- 요산 증가를 유발할 수 있음 인간 혈액 제제에 대한 이전 부작용 혈액 응고 장애 또는 응고과다의 병력 울혈성 심부전 조절되지 않는 고혈압 신부전 정맥 수액에 대한 이전의 과민증 조절되지 않는 심방세동 면역글로불린 A 결핍의 최근 병력( 역사에 의해)
- 의약 또는 다른 치료에 대한 피험자의 관계:
- 항응고제 요법의 모든 동시 사용. 항혈소판제(예: 아스피린 또는 클로피도그렐)는 허용됩니다.
- 요산염 수준을 변경할 수 있는 이노신의 사용
- 시험 기간 동안 콜린에스테라제 억제제 또는 메만틴의 용량 시작 또는 변경. 이미 콜린에스테라제 억제제 또는 메만틴을 사용 중인 참가자는 스크리닝 전 최소 1개월 동안 안정적인 용량을 유지해야 합니다.
- 파킨슨병에 대한 또 다른 중재 치료 시험에 동시 참여. 사전 참여가 있었다면, 조사 물질의 마지막 용량은 스크리닝 전 적어도 6개월이어야 합니다.
- 스크리닝 전 6개월 동안 또는 시험 기간 동안 정맥 면역글로불린을 포함한 모든 인간 혈액 제품을 사용한 치료.
- 벤조디아제핀, 전형적 또는 비정형 항정신병제, 지속성 아편유사제, 또는 조사관의 의견으로는 인지를 방해하는 기타 약물로 매일 동시 치료. 속효성 벤조디아제핀 또는 비정형 항정신병약의 간헐적 치료는 인지 평가 전 72시간 이내에 투여하지 않는 한 허용될 수 있습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 젊은 플라즈마 주입
모든 참가자는 치료로 젊은 혈장을 주입받기 전에 신경심리학적, 신경정신의학적 및 운동학적 평가를 받게 됩니다. 참가자는 4주 동안 일주일에 두 번 젊은 혈장 1단위를 받게 됩니다. 4주간의 혈장 주입 후 참가자는 신경심리학적, 신경정신과적 및 운동학적 재평가를 받게 됩니다. 속임수는 사용되지 않습니다. |
참가자는 1단위 젊은 혈장(남성, 18-25세 사이)을 주 2회 4회 주입받습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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관련 및 비관련 부작용의 수
기간: 8주
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주요 결과 측정은 파킨슨병 증상에 대한 새로운 치료법으로서 젊은 혈장 주입과 관련될 수 있는 모든 참가자에 걸친 부작용의 수입니다.
이상 반응은 연구 개입과 관련이 있을 가능성이 있거나 가능하거나 관련이 없는 것으로 분류되었습니다.
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8주
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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인지능력 정량적 데이터의 변화(신경심리적 배터리)
기간: 8주
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인지 능력의 정량적 데이터 변화. 원점수와 표준점수는 세 시점 모두에 걸쳐 표준화된 절차에 따라 모든 척도에 대해 계산되었습니다. 인지 테스트 배터리에는 다음이 포함됩니다.
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8주
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삶의 질 변화
기간: 8주
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삶의 질(QOL) 변화는 자가 보고식 파킨슨병 설문지-39(PDQ-39)를 사용하여 추적되었습니다.
PDQ-39에는 이동성(원시 점수 범위 0-40), 일상 생활 활동(원시 점수 범위 0-24), 정서적 웰빙(원시 점수 범위 0-24), 낙인(원시 점수 범위)의 8개 하위 척도가 포함됩니다. 범위 0-16), 사회적 지원(원시 점수 범위 0-12), 인지(원시 점수 범위 0-16), 의사소통(원시 점수 범위 0-12) 및 신체적 불편(원시 점수 범위 0-12).
하위 척도 점수를 합산한 다음 백분율로 변환하여 총점을 계산합니다(0~100, 점수가 높을수록 문제가 많음을 나타냄).
등급은 지난 달 동안의 참가자 경험을 기반으로 합니다.
낮은 점수는 모든 점수에서 더 나은 삶의 질을 나타냅니다.
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8주
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최대 8주까지 운동 움직임의 정량적 데이터 변화
기간: 8주
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두 번째 결과 측정은 현재 운동 능력의 정량적 데이터의 변화입니다. 환자는 베이스라인, 즉시 방문 및 지연 방문에서 치료를 받지 않고 양손으로 반복적인 손목 굴곡 확장(rWFE) 작업을 완료했습니다. 환자에게 "가기" 명령이 주어진 후 가능한 한 빨리 손목에서 손을 구부리고 펴고 지시가 있을 때 멈추도록 지시했습니다. 이 움직임은 자기 속도로 30초 동안 지속되었으며 각 손등에 부착된 웨어러블 센서(Motus Bioengineering, Inc.)를 사용하여 측정되었습니다. 관심 변수에는 평균 각속도(Vrms), 평균 각속도의 변동성(CV Vrms) 및 간격의 규칙성(CV ISI)으로 정의되는 리듬성이 포함되었습니다. MA = 더 많은 영향을 받음; LA = 덜 영향을 받음. |
8주
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공동 작업자 및 조사자
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Sha SJ, Deutsch GK, Tian L, Richardson K, Coburn M, Gaudioso JL, Marcal T, Solomon E, Boumis A, Bet A, Mennes M, van Oort E, Beckmann CF, Braithwaite SP, Jackson S, Nikolich K, Stephens D, Kerchner GA, Wyss-Coray T. Safety, Tolerability, and Feasibility of Young Plasma Infusion in the Plasma for Alzheimer Symptom Amelioration Study: A Randomized Clinical Trial. JAMA Neurol. 2019 Jan 1;76(1):35-40. doi: 10.1001/jamaneurol.2018.3288.
- Villeda SA, Luo J, Mosher KI, Zou B, Britschgi M, Bieri G, Stan TM, Fainberg N, Ding Z, Eggel A, Lucin KM, Czirr E, Park JS, Couillard-Despres S, Aigner L, Li G, Peskind ER, Kaye JA, Quinn JF, Galasko DR, Xie XS, Rando TA, Wyss-Coray T. The ageing systemic milieu negatively regulates neurogenesis and cognitive function. Nature. 2011 Aug 31;477(7362):90-4. doi: 10.1038/nature10357.
- Villeda SA, Plambeck KE, Middeldorp J, Castellano JM, Mosher KI, Luo J, Smith LK, Bieri G, Lin K, Berdnik D, Wabl R, Udeochu J, Wheatley EG, Zou B, Simmons DA, Xie XS, Longo FM, Wyss-Coray T. Young blood reverses age-related impairments in cognitive function and synaptic plasticity in mice. Nat Med. 2014 Jun;20(6):659-63. doi: 10.1038/nm.3569. Epub 2014 May 4.
- Parker JE, Martinez A, Deutsch GK, Prabhakar V, Lising M, Kapphahn KI, Anidi CM, Neuville R, Coburn M, Shah N, Bronte-Stewart HM. Safety of Plasma Infusions in Parkinson's Disease. Mov Disord. 2020 Nov;35(11):1905-1913. doi: 10.1002/mds.28198. Epub 2020 Jul 7.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
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마지막으로 확인됨
추가 정보
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