Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

L'étude sur le plasma de la maladie de Parkinson de Stanford (SPDP)

3 décembre 2020 mis à jour par: Helen M. Bronte-Stewart, Stanford University

Étude sur le plasma de la maladie de Parkinson de Stanford (SPDP) : plasma administré par voie intraveineuse provenant de jeunes donneurs pour le traitement de la maladie de Parkinson modérée

Le but de cette étude est de démontrer que les jeunes perfusions de plasma peuvent être effectuées en toute sécurité chez les patients atteints de la maladie de Parkinson (MP). Les critères de jugement secondaires comprendront des données comportementales et de laboratoire qui soutiendront la prochaine étude qui déterminera si les jeunes perfusions de plasma améliorent ou ralentissent la progression des troubles cognitifs, de l'humeur et/ou moteurs et des marqueurs de taux de la maladie.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La maladie de Parkinson (MP) est une maladie neurodégénérative qui touche plus de 1,6 million de personnes aux États-Unis et dont l'incidence augmente avec l'âge, touchant plus de 1 % des personnes de plus de 65 ans. Les processus neuropathologiques impliqués dans la MP sont répandus dans tout le cerveau et se reflètent dans une constellation de symptômes moteurs, cognitifs, de l'humeur et autres symptômes non moteurs. Les traitements à ce jour se sont largement concentrés sur les stratégies de remplacement de la dopamine ou la stimulation cérébrale profonde, deux traitements symptomatiques.

Au fur et à mesure que les maladies neurodégénératives progressent, il y a des changements majeurs dans tout le corps et le cerveau. Ces changements sont transmis dans le corps via le système circulatoire entre les organes, les tissus et les cellules. Des découvertes récentes de plusieurs laboratoires ont montré que des infusions de plasma jeune chez des rongeurs vieillissants peuvent avoir des effets bénéfiques sur les fonctions cognitives. Cela suggère que les composants circulants du plasma peuvent améliorer les symptômes cognitifs et liés à la maladie. Cela a motivé le domaine à traiter de multiples troubles avec des produits sanguins et leurs composants actifs constitutifs.

La sécurité établie des transfusions sanguines permet aux chercheurs de tester si les perfusions de plasma jeune peuvent soulager les symptômes neurologiques chez les sujets humains atteints de maladies neurodégénératives. Une étude connexe sur les perfusions de plasma a déjà été réalisée à Stanford chez des patients atteints de la maladie d'Alzheimer (ClinicalTrials.gov identifiant NCT02256306).

L'investigateur propose de tester l'innocuité et l'efficacité de la transfusion de plasma jeune à des participants parkinsoniens, afin d'établir ses effets sur les fonctions motrices et cognitives chez les participants à une étude de phase 1. La réussite de cette étude éclairera la conception d'études futures, plus vastes et multicentriques dans le but de déterminer si les perfusions de plasma jeune peuvent améliorer les symptômes neurodégénératifs et la physiopathologie sous-jacente de la maladie de Parkinson.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

16

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Stanford, California, États-Unis, 94304
        • Stanford Movement Disorders Clinic

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

50 ans à 80 ans (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Un diagnostic de maladie de Parkinson cliniquement probable ou établie (critères MDS)
  • Le sujet doit recevoir une dose stable de médicaments dopaminergiques et/ou des paramètres de stimulation cérébrale profonde (DBS) pendant au moins 4 semaines avant le dépistage et pendant la durée de l'étude
  • Le sujet doit être compétent pour signer le consentement
  • Le sujet doit être prêt à s'engager à être disponible pour les tests et les perfusions pendant 6 semaines consécutives (2 semaines consécutives de test, 4 semaines consécutives de perfusion) suivies de deux visites un mois après la dernière perfusion.
  • La disponibilité d'un partenaire d'étude qui connaît bien le patient et est prêt à accompagner le sujet à tous les essais (facultatif si le participant est en mesure de consentir et de voyager seul)

Critère d'exclusion:

  • La participation à tout autre essai clinique interventionnel
  • L'impossibilité de se rendre à Stanford
  • Incapacité à marcher sans assistance en état de prise ou de prise de médicaments
  • La présence cliniquement déterminée de démence
  • Une suspicion/diagnostic clinique d'atrophie multisystémique (MSA), de paralysie supranucléaire progressive (PSP), de démence à corps de Lewy (LBD), de tremblement essentiel (ET)
  • Grossesse du sujet ou probabilité de grossesse dans les 6 prochains mois.
  • Résultats positifs du test du sujet pour l'hépatite B, l'hépatite C ou le VIH lors du dépistage
  • Toute autre condition ou situation qui, selon l'investigateur, peut interférer avec la sécurité du sujet ou l'intention et la conduite de l'étude
  • Antécédents médicaux du sujet :

Accident vasculaire cérébral Anaphylaxie Goutte - peut provoquer une augmentation de l'acide urique Réaction indésirable antérieure à tout produit sanguin humain Antécédents de trouble de la coagulation sanguine ou d'hypercoagulabilité Insuffisance cardiaque congestive Hypertension non contrôlée Insuffisance rénale Intolérance antérieure aux liquides intraveineux Antécédents récents de fibrillation auriculaire non contrôlée Déficit en immunoglobuline A ( par l'histoire)

  • Relation du sujet avec des médicaments ou d'autres traitements :
  • Toute utilisation concomitante d'un traitement anticoagulant. Les médicaments antiplaquettaires (par exemple, l'aspirine ou le clopidogrel) sont acceptables.
  • L'utilisation d'inosine, qui peut modifier les niveaux d'urate
  • Initiation ou modification de la posologie d'un inhibiteur de la cholinestérase ou de la mémantine au cours de l'essai. Un participant déjà sous inhibiteur de la cholinestérase ou mémantine doit avoir reçu une dose stable pendant au moins un mois avant le dépistage.
  • Participation simultanée à un autre essai de traitement interventionnel pour la maladie de Parkinson. S'il y a eu une participation antérieure, la dernière dose de l'agent expérimental doit avoir eu lieu au moins 6 mois avant le dépistage.
  • Traitement avec tout produit sanguin humain, y compris l'immunoglobuline intraveineuse, au cours des 6 mois précédant le dépistage ou pendant l'essai.
  • Traitement quotidien simultané avec des benzodiazépines, des antipsychotiques typiques ou atypiques, des opioïdes à action prolongée ou d'autres médicaments qui, de l'avis de l'investigateur, interfèrent avec la cognition. Un traitement intermittent avec des benzodiazépines à courte durée d'action ou des antipsychotiques atypiques peut être autorisé, à condition qu'aucune dose ne soit administrée dans les 72 heures précédant toute évaluation cognitive.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Infusions de Plasma Jeune

Tous les participants subiront des évaluations neuropsychologiques, neuropsychiatriques et cinématiques avant de recevoir des perfusions de plasma jeune comme traitement.

Les participants recevront 1 unité de plasma jeune, deux fois par semaine sur une durée de quatre semaines.

Après les quatre semaines de perfusions de plasma, les participants subiront des réévaluations neuropsychologiques, neuropsychiatriques et cinématiques. Aucune tromperie ne sera utilisée.
Médicament: Infusions de plasma jeune
Les participants recevront quatre perfusions bihebdomadaires de 1 unité de plasma jeune (homme, âgé de 18 à 25 ans)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre d'événements indésirables liés et non liés
Délai: 8 semaines
Le principal critère de jugement est le nombre d'événements indésirables chez tous les participants qui pourraient être liés aux jeunes perfusions de plasma en tant que nouveau traitement des symptômes de la maladie de Parkinson. Les événements indésirables ont été classés comme étant probablement, possiblement ou non liés à l'intervention de l'étude.
8 semaines

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification des données quantitatives de la capacité cognitive (batterie neuropsychologique)
Délai: 8 semaines

Modification des données quantitatives de la capacité cognitive. Les scores bruts et les scores normatifs ont été calculés pour toutes les mesures selon des procédures standardisées sur les 3 points dans le temps.

La batterie de tests cognitifs comprenait :

  • Trail Making Test Partie A (0-92 ; des scores inférieurs indiquent de meilleures performances) et B (0-300 ; des scores inférieurs indiquent de meilleures performances)
  • Test des modalités des symboles numériques (oral : 0-110 et écrit : 0-110 ; des scores plus élevés indiquent de meilleures performances)
  • Test de dénomination des animaux (0-pas de maximum ; des scores plus élevés indiquent de meilleures performances)
  • Test d'association de mots oraux contrôlés (COWAT) (0-pas de maximum ; un score plus élevé indique une meilleure performance)
  • CogStateTM Groton Maze Learning Test (GML) (le score minimum est de 0 ; des scores inférieurs indiquent de meilleures performances)
  • Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence-II (WASI-II) Block Design (0-71 ; des scores plus élevés indiquent de meilleures performances) et raisonnement matriciel (0-30 ; des scores plus élevés indiquent de meilleures performances)
8 semaines
Changement de qualité de vie
Délai: 8 semaines
Les modifications de la qualité de vie (QOL) ont été suivies à l'aide du questionnaire d'auto-évaluation sur la maladie de Parkinson-39 (PDQ-39). Le PDQ-39 comprend 8 sous-échelles : Mobilité (score brut de 0 à 40), Activités de la vie quotidienne (score brut de 0 à 24), Bien-être émotionnel (score brut de 0 à 24), Stigmatisation (score brut de 0 à 16), soutien social (score brut de 0 à 12), cognition (score brut de 0 à 16), communication (score brut de 0 à 12) et inconfort corporel (score brut de 0 à 12). Les scores des sous-échelles sont totalisés puis convertis en pourcentage pour calculer le score total (0 à 100, les scores les plus élevés indiquant le plus de problèmes). Les notes sont basées sur les expériences des participants au cours du mois précédent. Les scores inférieurs représentent une meilleure qualité de vie pour tous les scores.
8 semaines
Modification des données quantitatives des mouvements moteurs jusqu'à 8 semaines
Délai: 8 semaines

La deuxième mesure de résultat est le changement dans les données quantitatives de la capacité de mouvement moteur actuelle.

Les patients ont effectué une tâche répétitive d'extension de flexion du poignet (rWFE) avec les deux mains, hors traitement lors des visites de base, immédiates et différées. Les patients ont reçu l'instruction de fléchir et d'étendre leurs mains au niveau du poignet aussi rapidement que possible après qu'une commande "Go" ait été donnée et de s'arrêter lorsqu'on leur a demandé. Ce mouvement était auto-rythmé, a duré 30 secondes et a été mesuré à l'aide de capteurs portables fixés au dos de chaque main (Motus Bioengineering, Inc.). Les variables d'intérêt comprenaient la vitesse angulaire moyenne (Vrms), la variabilité de la vitesse angulaire moyenne (CV Vrms) et la rythmicité, définie comme la régularité de l'intervalle entre frappes (CV ISI). MA = plus affecté ; LA = moins affecté.
8 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Stanford University

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 novembre 2016

Achèvement primaire (Réel)

1 décembre 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

1 décembre 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

14 novembre 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 novembre 2016

Première publication (Estimation)

18 novembre 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

30 décembre 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 décembre 2020

Dernière vérification

1 décembre 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • IRB 38417

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner