Stanford Parkinson's Disease Plasma Study (SPDP)
Stanford Parkinsons Disease Plasma (SPDP) Study: Intravenøst administrert plasma fra unge givere for behandling av moderat Parkinsons sykdom
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Parkinsons sykdom (PD) er en nevrodegenerativ sykdom som rammer over 1,6 millioner mennesker i USA og hvis forekomst øker med alderen, og påvirker over 1 % av personer over 65 år. De nevropatologiske prosessene involvert i PD er utbredt i hele hjernen, og gjenspeiles i en konstellasjon av motoriske, kognitive, humør og andre ikke-motoriske symptomer. Behandlinger til dags dato har i stor grad fokusert på dopaminerstatningsstrategier eller dyp hjernestimulering, begge symptomatiske behandlinger.
Etter hvert som nevrodegenerative sykdommer utvikler seg, skjer det store endringer i hele kroppen og hjernen. Disse endringene overføres i kroppen via sirkulasjonssystemet mellom organer, vev og celler. Nylige funn fra flere laboratorier har vist at infusjoner av ungt plasma til aldrende gnagere kan ha gunstige effekter på kognitive funksjoner. Dette antyder at de sirkulerende komponentene i plasma kan forbedre kognitive og sykdomsrelevante symptomer. Dette har motivert feltet til å behandle flere lidelser med blodprodukter og deres aktive komponenter.
Den etablerte sikkerheten til blodtransfusjoner lar etterforskerne teste om infusjoner av ungt plasma kan lette de nevrologiske symptomene hos mennesker med nevrodegenerative sykdommer. En relatert studie av plasmainfusjoner er allerede fullført ved Stanford hos pasienter med Alzheimers sykdom (ClinicalTrials.gov identifikator NCT02256306).
Etterforskeren foreslår å teste sikkerheten og effekten av å overføre ungt plasma til PD-deltakere, for å fastslå effekten på motoriske og kognitive funksjoner hos deltakere i en fase 1-studie. Den vellykkede gjennomføringen av denne studien vil informere utformingen av fremtidige, større og multisenterstudier med mål om å avgjøre om infusjoner av ungt plasma kan lindre de nevrodegenerative symptomene og underliggende patofysiologien ved Parkinsons sykdom.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
California
-
Stanford, California, Forente stater, 94304
- Stanford Movement Disorders Clinic
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- En diagnose av klinisk sannsynlig eller etablert Parkinsons sykdom (MDS-kriterier)
- Forsøkspersonen må være på en stabil dose dopaminerg medisin og/eller Deep Brain Stimulation (DBS) parametere i minst 4 uker før screening og i løpet av studien
- Subjektet må være kompetent til å signere samtykke
- Forsøkspersonen må være villig til å forplikte seg til å være tilgjengelig for testing og infusjoner i 6 påfølgende uker (2 påfølgende testinger, 4 påfølgende infusjonsuker) etterfulgt av to besøk i måneden etter siste infusjon.
- Tilgjengeligheten av en studiepartner som kjenner pasienten godt og som er villig til å følge forsøkspersonen til alle forsøk (valgfritt hvis deltakeren er i stand til å samtykke og reise på egenhånd)
Ekskluderingskriterier:
- Deltakelse i enhver annen intervensjonell klinisk studie
- Manglende evne til å reise til Stanford
- Manglende evne til å gå uten hjelp i av- eller på medisinering
- Den klinisk bestemte tilstedeværelsen av demens
- En klinisk mistanke/diagnose av multippel systematrofi (MSA), progressiv supranukleær parese (PSP), Lewy Body Demens (LBD), essensiell tremor (ET)
- Forsøkspersonens graviditet eller sannsynlighet for graviditet innen de neste 6 månedene.
- Forsøkspersonens positive testresultater for hepatitt B, hepatitt C eller HIV ved screening
- Enhver annen tilstand eller situasjon som etterforskeren mener kan forstyrre sikkerheten til forsøkspersonen eller intensjonen og gjennomføringen av studien
- Emnets medisinske historie med:
Hjerneslag Anafylaksi Gikt - kan forårsake en økning i urinsyre Tidligere bivirkning på ethvert humant blodprodukt Enhver historie med blodkoagulasjonsforstyrrelser eller hyperkoagulabilitet Kongestiv hjertesvikt Ukontrollert hypertensjon Nyresvikt Tidligere intoleranse mot intravenøse væsker Nylig historie med ukontrollert atrieflimmer immunglobulin A-mangel ( etter historie)
- Subjektets forhold til medisiner eller annen behandling:
- Enhver samtidig bruk av en antikoagulant terapi. Blodplatehemmende legemidler (f.eks. aspirin eller klopidogrel) er akseptable.
- Bruk av inosin, som kan endre uratnivåer
- Start eller endring i doseringen av en kolinesterasehemmer eller memantin under forsøket. En deltaker som allerede bruker en kolinesterasehemmer eller memantin må ha en stabil dose i minst én måned før screening.
- Samtidig deltakelse i en annen intervensjonsbehandlingsstudie for Parkinsons sykdom. Hvis det var tidligere deltagelse, må siste dose av undersøkelsesmidlet ha vært minst 6 måneder før screening.
- Behandling med ethvert humant blodprodukt, inkludert intravenøst immunglobulin, i løpet av 6 måneder før screening eller under forsøket.
- Samtidig daglig behandling med benzodiazepiner, typiske eller atypiske antipsykotika, langtidsvirkende opioider eller andre medikamenter som etter etterforskerens mening forstyrrer kognisjonen. Intermitterende behandling med korttidsvirkende benzodiazepiner eller atypiske antipsykotika kan tillates, forutsatt at ingen dose gis innen 72 timer før eventuell kognitiv vurdering.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NA
- Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
- Masking: INGEN
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Infusjoner av Young Plasma
Alle deltakerne vil gjennomgå nevropsykologiske, nevropsykiatriske og kinematiske vurderinger før de mottar infusjoner av ungt plasma som behandling. Deltakerne vil motta 1 enhet ung plasma, to ganger i uken over en fire ukers varighet. Etter de fire ukene med plasmainfusjoner vil deltakerne gjennomgå nevropsykologiske, nevropsykiatriske og kinematiske revurderinger. Ingen bedrag vil bli brukt. |
Deltakerne vil motta fire to ganger ukentlig infusjoner av 1 enhet ung plasma (mann, i alderen 18-25)
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall relaterte og urelaterte uønskede hendelser
Tidsramme: 8 uker
|
Det primære utfallsmålet er antall uønskede hendelser for alle deltakerne som kan være relatert til unge plasmainfusjoner som en ny behandling for symptomer på Parkinsons sykdom.
Bivirkninger ble kategorisert som sannsynlig, mulig eller ikke relatert til studieintervensjonen.
|
8 uker
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i kvantitative data for kognitiv evne (nevropsykologisk batteri)
Tidsramme: 8 uker
|
Endring i kvantitative data for kognitiv evne. Råskårer og normative skårer ble beregnet for alle målene i henhold til standardiserte prosedyrer på tvers av alle 3 tidspunktene. Det kognitive testbatteriet inkluderte:
|
8 uker
|
|
Endring i livskvalitet
Tidsramme: 8 uker
|
Endringer i livskvalitet (QOL) ble sporet ved hjelp av selvrapporten Parkinsons Disease Questionnaire-39 (PDQ-39).
PDQ-39 inkluderer 8 underskalaer: Mobilitet (råscoreområde 0-40), Activities of Daily Living (råscoreområde 0-24), Emosjonelt velvære (råscoreområde 0-24), Stigma (råscoreområde område 0-16), Sosial støtte (råscore område 0-12), Kognisjon (rå score område 0-16), Kommunikasjon (rå score område 0-12) og kroppslig ubehag (rå score område 0-12).
Underskalapoengsummen summeres og konverteres deretter til en prosentandel for å beregne totalpoengsummen (0 til 100, høyere poengsum indikerer jo flere problemer).
Vurderinger er basert på deltakeropplevelser i løpet av forrige måned.
Lavere skår representerer bedre livskvalitet for alle skårer.
|
8 uker
|
|
Endring i kvantitative data for motoriske bevegelser opp til 8 uker
Tidsramme: 8 uker
|
Det andre utfallsmålet er endringen i de kvantitative dataene for nåværende motoriske bevegelsesevne. Pasientene fullførte en repeterende Wrist Flexion Extension (rWFE) oppgave med begge hender, av terapi ved baseline, umiddelbar post og forsinket post besøk. Pasientene ble bedt om å bøye og strekke ut hendene ved håndleddet så raskt som mulig etter at en "Go"-kommando ble gitt, og å stoppe når de ble instruert. Denne bevegelsen var i eget tempo, varte i 30 sekunder, og ble målt ved hjelp av bærbare sensorer festet til ryggen på hver hånd (Motus Bioengineering, Inc.). Variabler av interesse inkluderte gjennomsnittlig vinkelhastighet (Vrms), variasjonen av gjennomsnittlig vinkelhastighet (CV Vrms) og rytmisitet, definert som regulariteten til interstrike-intervallet (CV ISI). MA = mer påvirket; LA = mindre påvirket. |
8 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Generelle publikasjoner
- Sha SJ, Deutsch GK, Tian L, Richardson K, Coburn M, Gaudioso JL, Marcal T, Solomon E, Boumis A, Bet A, Mennes M, van Oort E, Beckmann CF, Braithwaite SP, Jackson S, Nikolich K, Stephens D, Kerchner GA, Wyss-Coray T. Safety, Tolerability, and Feasibility of Young Plasma Infusion in the Plasma for Alzheimer Symptom Amelioration Study: A Randomized Clinical Trial. JAMA Neurol. 2019 Jan 1;76(1):35-40. doi: 10.1001/jamaneurol.2018.3288.
- Villeda SA, Luo J, Mosher KI, Zou B, Britschgi M, Bieri G, Stan TM, Fainberg N, Ding Z, Eggel A, Lucin KM, Czirr E, Park JS, Couillard-Despres S, Aigner L, Li G, Peskind ER, Kaye JA, Quinn JF, Galasko DR, Xie XS, Rando TA, Wyss-Coray T. The ageing systemic milieu negatively regulates neurogenesis and cognitive function. Nature. 2011 Aug 31;477(7362):90-4. doi: 10.1038/nature10357.
- Villeda SA, Plambeck KE, Middeldorp J, Castellano JM, Mosher KI, Luo J, Smith LK, Bieri G, Lin K, Berdnik D, Wabl R, Udeochu J, Wheatley EG, Zou B, Simmons DA, Xie XS, Longo FM, Wyss-Coray T. Young blood reverses age-related impairments in cognitive function and synaptic plasticity in mice. Nat Med. 2014 Jun;20(6):659-63. doi: 10.1038/nm.3569. Epub 2014 May 4.
- Parker JE, Martinez A, Deutsch GK, Prabhakar V, Lising M, Kapphahn KI, Anidi CM, Neuville R, Coburn M, Shah N, Bronte-Stewart HM. Safety of Plasma Infusions in Parkinson's Disease. Mov Disord. 2020 Nov;35(11):1905-1913. doi: 10.1002/mds.28198. Epub 2020 Jul 7.
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- IRB 38417
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .