Stanford Parkinson's Disease Plasma Study (SPDP)
Stanford Parkinsons sygdom plasma (SPDP) undersøgelse: intravenøst administreret plasma fra unge donorer til behandling af moderat Parkinsons sygdom
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Parkinsons sygdom (PD) er en neurodegenerativ sygdom, der rammer over 1,6 millioner mennesker i USA, og hvis forekomst stiger med alderen, og rammer over 1% af mennesker over 65 år. De neuropatologiske processer involveret i PD er udbredt i hele hjernen og afspejles i en konstellation af motoriske, kognitive, humør og andre ikke-motoriske symptomer. Behandlinger til dato har stort set fokuseret på dopaminerstatningsstrategier eller dyb hjernestimulering, begge symptomatiske behandlinger.
Efterhånden som neurodegenerative sygdomme udvikler sig, sker der store ændringer i hele kroppen og hjernen. Disse ændringer overføres i kroppen via kredsløbssystemet mellem organer, væv og celler. Nylige resultater fra flere laboratorier har vist, at infusioner af ungt plasma i aldrende gnavere kan have gavnlige virkninger på kognitive funktioner. Dette tyder på, at de cirkulerende komponenter i plasma kan forbedre kognitive og sygdomsrelevante symptomer. Dette har motiveret feltet til at behandle flere lidelser med blodprodukter og deres aktive komponenter.
Den etablerede sikkerhed ved blodtransfusioner gør det muligt for efterforskerne at teste, om infusioner af ungt plasma kan lindre de neurologiske symptomer hos mennesker med neurodegenerative sygdomme. En relateret undersøgelse af plasmainfusioner er allerede blevet afsluttet på Stanford hos patienter med Alzheimers sygdom (ClinicalTrials.gov identifikator NCT02256306).
Forskeren foreslår at teste sikkerheden og effektiviteten af transfusion af ungt plasma til PD-deltagere for at fastslå dets virkninger på motoriske og kognitive funktioner hos deltagere i et fase 1-studie. Den vellykkede afslutning af denne undersøgelse vil informere udformningen af fremtidige, større og multicenter undersøgelser med det mål at afgøre, om infusioner af ungt plasma kan lindre de neurodegenerative symptomer og underliggende patofysiologi ved Parkinsons sygdom.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
California
-
Stanford, California, Forenede Stater, 94304
- Stanford Movement Disorders Clinic
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- En diagnose af klinisk sandsynlig eller etableret Parkinsons sygdom (MDS-kriterier)
- Forsøgspersonen skal have en stabil dosis af dopaminerg medicin og/eller Deep Brain Stimulation (DBS) parametre i mindst 4 uger før screening og i hele undersøgelsens varighed
- Emnet skal være kompetent til at underskrive samtykke
- Forsøgspersonen skal være villig til at forpligte sig til at være tilgængelig for testning og infusioner i 6 på hinanden følgende uger (2 undersøgelser i træk, 4 på hinanden følgende infusioner) efterfulgt af to besøg om måneden efter den sidste infusion.
- Tilgængeligheden af en undersøgelsespartner, der kender patienten godt og er villig til at ledsage forsøgspersonen til alle forsøg (valgfrit, hvis deltageren er i stand til at give samtykke og rejse på egen hånd)
Ekskluderingskriterier:
- Deltagelse i ethvert andet interventionelt klinisk forsøg
- Manglende evne til at rejse til Stanford
- Manglende evne til at gå uden hjælp i slukket eller på medicin tilstand
- Den klinisk bestemte tilstedeværelse af demens
- En klinisk mistanke/diagnose af multipel systematrofi (MSA), progressiv supranukleær parese (PSP), Lewy Body Demens (LBD), essentiel tremor (ET)
- Forsøgspersonens graviditet eller sandsynlighed for graviditet inden for de næste 6 måneder.
- Forsøgspersonens positive testresultater for hepatitis B, hepatitis C eller HIV ved screening
- Enhver anden tilstand eller situation, som efterforskeren mener kan forstyrre forsøgspersonens sikkerhed eller hensigten og udførelsen af undersøgelsen
- Forsøgspersonens sygehistorie med:
Slagtilfælde Anafylaksi Gigt - kan forårsage en stigning i urinsyre Tidligere uønskede reaktioner på ethvert humant blodprodukt Enhver historie med blodkoagulationsforstyrrelser eller hyperkoagulabilitet Kongestiv hjertesvigt Ukontrolleret hypertension Nyresvigt Tidligere intolerance over for intravenøse væsker Nylig historie med ukontrolleret atrieflimren immunglobulin A-mangel ( efter historie)
- Forsøgspersonens forhold til medicin eller anden behandling:
- Enhver samtidig brug af en antikoagulant terapi. Blodpladehæmmende lægemidler (f.eks. aspirin eller clopidogrel) er acceptable.
- Brugen af inosin, som kan ændre uratniveauer
- Påbegyndelse eller ændring af dosis af en kolinesterasehæmmer eller memantin under forsøget. En deltager, der allerede er på en kolinesterasehæmmer eller memantin, skal have en stabil dosis i mindst en måned før screening.
- Samtidig deltagelse i et andet interventionelt behandlingsforsøg for Parkinsons sygdom. Hvis der var forudgående deltagelse, skal den sidste dosis af forsøgsmidlet have været mindst 6 måneder før screeningen.
- Behandling med ethvert humant blodprodukt, inklusive intravenøst immunglobulin, i løbet af de 6 måneder forud for screening eller under forsøget.
- Samtidig daglig behandling med benzodiazepiner, typiske eller atypiske antipsykotika, langtidsvirkende opioider eller anden medicin, der efter efterforskerens mening forstyrrer kognitionen. Intermitterende behandling med korttidsvirkende benzodiazepiner eller atypiske antipsykotika kan tillades, forudsat at der ikke gives nogen dosis inden for de 72 timer forud for en eventuel kognitiv vurdering.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NA
- Interventionel model: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Infusioner af Young Plasma
Alle deltagere vil gennemgå neuropsykologiske, neuropsykiatriske og kinematiske vurderinger, inden de modtager infusioner af ungt plasma som behandling. Deltagerne vil modtage 1 enhed ung plasma to gange om ugen over en varighed på fire uger. Efter de fire ugers plasmainfusioner vil deltagerne gennemgå neuropsykologiske, neuropsykiatriske og kinematiske revurderinger. Der vil ikke blive brugt bedrag. |
Deltagerne vil modtage fire to gange ugentlige infusioner af 1 enhed ung plasma (mand, i alderen 18-25)
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal relaterede og ikke-relaterede uønskede hændelser
Tidsramme: 8 uger
|
Det primære resultatmål er antallet af uønskede hændelser på tværs af alle deltagere, der kan være relateret til unge plasmainfusioner som en ny behandling af symptomer på Parkinsons sygdom.
Bivirkninger blev kategoriseret som sandsynligvis, muligvis eller ikke relateret til undersøgelsens intervention.
|
8 uger
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i kvantitative data for kognitiv evne (neuropsykologisk batteri)
Tidsramme: 8 uger
|
Ændring i kvantitative data for kognitive evner. Rå score og normative score blev beregnet for alle mål i henhold til standardiserede procedurer på tværs af alle 3 tidspunkter. Det kognitive testbatteri inkluderede:
|
8 uger
|
|
Ændring i livskvalitet
Tidsramme: 8 uger
|
Ændringer i livskvalitet (QOL) blev sporet ved hjælp af selvrapporten Parkinsons Disease Questionnaire-39 (PDQ-39).
PDQ-39 inkluderer 8 underskalaer: Mobilitet (råscore-interval 0-40), Activities of Daily Living (råscore-interval 0-24), Emotional Well-Being (råscore-interval 0-24), Stigma (råscore) område 0-16), Social støtte (råscore område 0-12), Kognition (rå score område 0-16), Kommunikation (rå score område 0-12) og Kropsligt ubehag (rå score område 0-12).
Underskalaresultater summeres og konverteres derefter til en procentdel for at beregne den samlede score (0 til 100, højere score angiver jo flere problemer).
Bedømmelser er baseret på deltageroplevelser i løbet af den foregående måned.
Lavere score repræsenterer bedre livskvalitet for alle scores.
|
8 uger
|
|
Ændring i kvantitative data for motoriske bevægelser op til 8 uger
Tidsramme: 8 uger
|
Det andet resultatmål er ændringen i de kvantitative data for den aktuelle motoriske bevægelsesevne. Patienterne gennemførte en gentagen Wrist Flexion Extension (rWFE) opgave med begge hænder, uden terapi ved baseline, umiddelbart efter og forsinket postbesøg. Patienterne blev instrueret i at bøje og forlænge deres hænder ved håndleddet så hurtigt som muligt efter en "Go"-kommando blev givet og at stoppe, når de blev instrueret. Denne bevægelse var i eget tempo, varede 30 sekunder og blev målt ved hjælp af bærbare sensorer fastgjort til bagsiden af hver hånd (Motus Bioengineering, Inc.). Variabler af interesse omfattede den gennemsnitlige vinkelhastighed (Vrms), variabiliteten af den gennemsnitlige vinkelhastighed (CV Vrms) og rytmicitet, defineret som regelmæssigheden af interstrike-intervallet (CV ISI). MA = mere påvirket; LA = mindre påvirket. |
8 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Publikationer og nyttige links
Generelle publikationer
- Sha SJ, Deutsch GK, Tian L, Richardson K, Coburn M, Gaudioso JL, Marcal T, Solomon E, Boumis A, Bet A, Mennes M, van Oort E, Beckmann CF, Braithwaite SP, Jackson S, Nikolich K, Stephens D, Kerchner GA, Wyss-Coray T. Safety, Tolerability, and Feasibility of Young Plasma Infusion in the Plasma for Alzheimer Symptom Amelioration Study: A Randomized Clinical Trial. JAMA Neurol. 2019 Jan 1;76(1):35-40. doi: 10.1001/jamaneurol.2018.3288.
- Villeda SA, Luo J, Mosher KI, Zou B, Britschgi M, Bieri G, Stan TM, Fainberg N, Ding Z, Eggel A, Lucin KM, Czirr E, Park JS, Couillard-Despres S, Aigner L, Li G, Peskind ER, Kaye JA, Quinn JF, Galasko DR, Xie XS, Rando TA, Wyss-Coray T. The ageing systemic milieu negatively regulates neurogenesis and cognitive function. Nature. 2011 Aug 31;477(7362):90-4. doi: 10.1038/nature10357.
- Villeda SA, Plambeck KE, Middeldorp J, Castellano JM, Mosher KI, Luo J, Smith LK, Bieri G, Lin K, Berdnik D, Wabl R, Udeochu J, Wheatley EG, Zou B, Simmons DA, Xie XS, Longo FM, Wyss-Coray T. Young blood reverses age-related impairments in cognitive function and synaptic plasticity in mice. Nat Med. 2014 Jun;20(6):659-63. doi: 10.1038/nm.3569. Epub 2014 May 4.
- Parker JE, Martinez A, Deutsch GK, Prabhakar V, Lising M, Kapphahn KI, Anidi CM, Neuville R, Coburn M, Shah N, Bronte-Stewart HM. Safety of Plasma Infusions in Parkinson's Disease. Mov Disord. 2020 Nov;35(11):1905-1913. doi: 10.1002/mds.28198. Epub 2020 Jul 7.
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- IRB 38417
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .