Stanfordowskie badanie osocza choroby Parkinsona (SPDP)
Badanie Stanforda dotyczące osocza choroby Parkinsona (SPDP): osocze podawane dożylnie od młodych dawców w leczeniu umiarkowanej choroby Parkinsona
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Choroba Parkinsona (PD) to choroba neurodegeneracyjna, która dotyka ponad 1,6 miliona osób w Stanach Zjednoczonych i której częstość występowania wzrasta wraz z wiekiem, dotykając ponad 1% osób w wieku powyżej 65 lat. Procesy neuropatologiczne zaangażowane w PD są szeroko rozpowszechnione w całym mózgu i znajdują odzwierciedlenie w konstelacji objawów motorycznych, poznawczych, nastroju i innych niemotorycznych. Dotychczasowe terapie w dużej mierze koncentrowały się na strategiach zastępowania dopaminy lub głębokiej stymulacji mózgu, w obu przypadkach leczenie objawowe.
Wraz z postępem chorób neurodegeneracyjnych zachodzą poważne zmiany w ciele i mózgu. Zmiany te są przenoszone w organizmie przez układ krwionośny pomiędzy narządami, tkankami i komórkami. Niedawne odkrycia z wielu laboratoriów wykazały, że infuzje młodego osocza starzejącym się gryzoniom mogą mieć korzystny wpływ na funkcje poznawcze. Sugeruje to, że krążące składniki osocza mogą poprawiać objawy poznawcze i związane z chorobą. To zmotywowało dziedzinę do leczenia wielu zaburzeń za pomocą produktów krwiopochodnych i ich składowych aktywnych składników.
Ustalone bezpieczeństwo transfuzji krwi pozwala badaczom sprawdzić, czy infuzje młodego osocza mogą złagodzić objawy neurologiczne u ludzi z chorobami neurodegeneracyjnymi. Powiązane badanie infuzji osocza zostało już zakończone w Stanford u pacjentów z chorobą Alzheimera (ClinicalTrials.gov identyfikator NCT02256306).
Badacz proponuje przetestowanie bezpieczeństwa i skuteczności transfuzji młodego osocza uczestnikom PD w celu ustalenia jego wpływu na funkcje motoryczne i poznawcze uczestników badania fazy 1. Pomyślne zakończenie tego badania będzie stanowić podstawę do zaprojektowania przyszłych, większych i wieloośrodkowych badań, których celem będzie ustalenie, czy infuzje młodego osocza mogą złagodzić objawy neurodegeneracyjne i patofizjologię leżącą u podstaw choroby Parkinsona.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94304
- Stanford Movement Disorders Clinic
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Rozpoznanie klinicznie prawdopodobnej lub ustalonej choroby Parkinsona (kryteria MDS)
- Uczestnik musi przyjmować stabilną dawkę leków dopaminergicznych i/lub parametry głębokiej stymulacji mózgu (DBS) przez co najmniej 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym i przez cały czas trwania badania
- Podmiot musi być kompetentny do podpisania zgody
- Pacjent musi być gotów zobowiązać się do bycia dostępnym na testy i infuzje przez 6 kolejnych tygodni (2 kolejne tygodnie testowania, 4 kolejne tygodnie infuzji), a następnie dwie wizyty w miesiącu po ostatniej infuzji.
- Dostępność partnera badania, który dobrze zna pacjenta i jest chętny towarzyszyć uczestnikowi we wszystkich badaniach (opcjonalnie, jeśli uczestnik jest w stanie wyrazić zgodę i podróżować samodzielnie)
Kryteria wyłączenia:
- Udział w jakimkolwiek innym interwencyjnym badaniu klinicznym
- Niemożność podróży do Stanford
- Niezdolność do chodzenia bez pomocy w stanie wyłączenia lub przyjmowania leku
- Klinicznie stwierdzona obecność otępienia
- Kliniczne podejrzenie/diagnoza zaniku wieloukładowego (MSA), postępującego porażenia nadjądrowego (PSP), otępienia z ciałami Lewy'ego (LBD), drżenia samoistnego (ET)
- Ciąża pacjentki lub prawdopodobieństwo zajścia w ciążę w ciągu najbliższych 6 miesięcy.
- Pozytywne wyniki testu podmiotu na zapalenie wątroby typu B, wirusowe zapalenie wątroby typu C lub HIV podczas badania przesiewowego
- Wszelkie inne warunki lub sytuacje, które według badacza mogą zakłócać bezpieczeństwo uczestnika lub intencje i przebieg badania
- Historia medyczna podmiotu:
Udar Anafilaksja Dna moczanowa – może powodować zwiększenie stężenia kwasu moczowego Wcześniejsza reakcja niepożądana na jakikolwiek produkt krwi ludzkiej Jakiekolwiek zaburzenie krzepnięcia krwi lub nadkrzepliwość w wywiadzie Zastoinowa niewydolność serca Niekontrolowane nadciśnienie Niewydolność nerek Wcześniejsza nietolerancja płynów dożylnych Niedawna historia niekontrolowanego migotania przedsionków Niedobór immunoglobuliny A ( przez historię)
- Stosunek podmiotu do leków lub innych metod leczenia:
- Jakiekolwiek jednoczesne stosowanie terapii przeciwzakrzepowej. Dopuszczalne są leki przeciwpłytkowe (np. aspiryna lub klopidogrel).
- Stosowanie inozyny, która może zmieniać poziom moczanów
- Rozpoczęcie lub zmiana dawki inhibitora cholinoesterazy lub memantyny w trakcie badania. Uczestnik już przyjmujący inhibitor cholinoesterazy lub memantynę musi przyjmować stabilną dawkę przez co najmniej jeden miesiąc przed badaniem przesiewowym.
- Jednoczesny udział w innym badaniu dotyczącym leczenia interwencyjnego choroby Parkinsona. W przypadku wcześniejszego udziału ostatnia dawka badanego czynnika musiała mieć miejsce co najmniej 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
- Leczenie jakimkolwiek produktem krwi ludzkiej, w tym dożylną immunoglobuliną, w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub w trakcie badania.
- Jednoczesne codzienne leczenie benzodiazepinami, typowymi lub atypowymi lekami przeciwpsychotycznymi, długo działającymi opioidami lub innymi lekami, które w opinii badacza zaburzają funkcje poznawcze. Przerywane leczenie krótko działającymi benzodiazepinami lub atypowymi lekami przeciwpsychotycznymi może być dozwolone, pod warunkiem, że żadna dawka nie zostanie podana w ciągu 72 godzin poprzedzających jakąkolwiek ocenę funkcji poznawczych.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: NA
- Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
- Maskowanie: NIC
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Napary Młodego Osocza
Wszyscy uczestnicy zostaną poddani ocenie neuropsychologicznej, neuropsychiatrycznej i kinematycznej przed otrzymaniem infuzji młodego osocza jako leczenia. Uczestnicy będą otrzymywać 1 jednostkę młodego osocza dwa razy w tygodniu przez okres czterech tygodni. Po czterech tygodniach infuzji osocza uczestnicy zostaną poddani ponownej ocenie neuropsychologicznej, neuropsychiatrycznej i kinematycznej. Żadne oszustwo nie zostanie użyte. |
Uczestnicy otrzymają cztery infuzje dwa razy w tygodniu zawierające 1 jednostkę młodego osocza (mężczyzna w wieku od 18 do 25 lat)
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba powiązanych i niepowiązanych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 8 tygodni
|
Podstawową miarą wyniku jest liczba zdarzeń niepożądanych u wszystkich uczestników, które mogą być związane z infuzjami młodego osocza jako nowym sposobem leczenia objawów choroby Parkinsona.
Zdarzenia niepożądane sklasyfikowano jako prawdopodobnie, prawdopodobnie lub niezwiązane z badaną interwencją.
|
8 tygodni
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana danych ilościowych dotyczących zdolności poznawczych (bateria neuropsychologiczna)
Ramy czasowe: 8 tygodni
|
Zmiana danych ilościowych zdolności poznawczych. Wyniki surowe i wyniki normatywne obliczono dla wszystkich pomiarów zgodnie ze standardowymi procedurami we wszystkich 3 punktach czasowych. Bateria testów poznawczych obejmowała:
|
8 tygodni
|
|
Zmiana jakości życia
Ramy czasowe: 8 tygodni
|
Zmiany jakości życia (QOL) śledzono za pomocą samoopisowego Kwestionariusza choroby Parkinsona-39 (PDQ-39).
Kwestionariusz PDQ-39 obejmuje 8 podskal: Mobilność (zakres surowych wyników 0-40), Czynności życia codziennego (zakres surowych wyników 0-24), Dobrostan emocjonalny (zakres surowych wyników 0-24), Stygmat (surowy wynik zakres 0-16), Wsparcie społeczne (surowy zakres wyników 0-12), Poznanie (surowy zakres wyników 0-16), Komunikacja (surowy zakres wyników 0-12) i Dyskomfort cielesny (surowy zakres wyników 0-12).
Wyniki podskal są sumowane, a następnie przeliczane na procent w celu obliczenia wyniku całkowitego (od 0 do 100, wyższe wyniki oznaczają więcej problemów).
Oceny oparte są na doświadczeniach uczestników w ciągu poprzedniego miesiąca.
Niższe wyniki oznaczają lepszą jakość życia dla wszystkich wyników.
|
8 tygodni
|
|
Zmiana danych ilościowych ruchów motorycznych do 8 tygodni
Ramy czasowe: 8 tygodni
|
Drugą miarą wyniku jest zmiana danych ilościowych dotyczących aktualnej zdolności ruchowej. Pacjenci wykonywali powtarzalne ćwiczenie wyprostu zgięcia nadgarstka (rWFE) obiema rękami, poza terapią na początku badania, bezpośrednio po wizycie i po wizycie z opóźnieniem. Pacjenci zostali poinstruowani, aby zginać i wyciągać ręce w nadgarstku tak szybko, jak to możliwe po wydaniu polecenia „Go” i zatrzymywać się, gdy zostanie to poinstruowane. Ruch ten odbywał się we własnym tempie, trwał 30 sekund i był mierzony za pomocą czujników przymocowanych do grzbietu każdej dłoni (Motus Bioengineering, Inc.). Interesujące zmienne obejmowały średnią prędkość kątową (Vrms), zmienność średniej prędkości kątowej (CV Vrms) i rytmiczność, zdefiniowaną jako regularność odstępu między uderzeniami (CV ISI). MA = bardziej dotknięty; LA = mniej dotknięty. |
8 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Publikacje ogólne
- Sha SJ, Deutsch GK, Tian L, Richardson K, Coburn M, Gaudioso JL, Marcal T, Solomon E, Boumis A, Bet A, Mennes M, van Oort E, Beckmann CF, Braithwaite SP, Jackson S, Nikolich K, Stephens D, Kerchner GA, Wyss-Coray T. Safety, Tolerability, and Feasibility of Young Plasma Infusion in the Plasma for Alzheimer Symptom Amelioration Study: A Randomized Clinical Trial. JAMA Neurol. 2019 Jan 1;76(1):35-40. doi: 10.1001/jamaneurol.2018.3288.
- Villeda SA, Luo J, Mosher KI, Zou B, Britschgi M, Bieri G, Stan TM, Fainberg N, Ding Z, Eggel A, Lucin KM, Czirr E, Park JS, Couillard-Despres S, Aigner L, Li G, Peskind ER, Kaye JA, Quinn JF, Galasko DR, Xie XS, Rando TA, Wyss-Coray T. The ageing systemic milieu negatively regulates neurogenesis and cognitive function. Nature. 2011 Aug 31;477(7362):90-4. doi: 10.1038/nature10357.
- Villeda SA, Plambeck KE, Middeldorp J, Castellano JM, Mosher KI, Luo J, Smith LK, Bieri G, Lin K, Berdnik D, Wabl R, Udeochu J, Wheatley EG, Zou B, Simmons DA, Xie XS, Longo FM, Wyss-Coray T. Young blood reverses age-related impairments in cognitive function and synaptic plasticity in mice. Nat Med. 2014 Jun;20(6):659-63. doi: 10.1038/nm.3569. Epub 2014 May 4.
- Parker JE, Martinez A, Deutsch GK, Prabhakar V, Lising M, Kapphahn KI, Anidi CM, Neuville R, Coburn M, Shah N, Bronte-Stewart HM. Safety of Plasma Infusions in Parkinson's Disease. Mov Disord. 2020 Nov;35(11):1905-1913. doi: 10.1002/mds.28198. Epub 2020 Jul 7.
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- IRB 38417
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .