Lo studio sul plasma della malattia di Parkinson di Stanford (SPDP)
Lo studio Stanford Parkinson's Disease Plasma (SPDP): plasma somministrato per via endovenosa da giovani donatori per il trattamento della malattia di Parkinson moderata
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La malattia di Parkinson (PD) è una malattia neurodegenerativa che colpisce oltre 1,6 milioni di persone negli Stati Uniti e la cui incidenza aumenta con l'età, colpendo oltre l'1% delle persone di età superiore ai 65 anni. I processi neuropatologici coinvolti nel morbo di Parkinson sono diffusi in tutto il cervello e si riflettono in una costellazione di sintomi motori, cognitivi, dell'umore e altri sintomi non motori. I trattamenti fino ad oggi si sono concentrati in gran parte sulle strategie di sostituzione della dopamina o sulla stimolazione cerebrale profonda, entrambi trattamenti sintomatici.
Con il progredire delle malattie neurodegenerative, ci sono grandi cambiamenti in tutto il corpo e nel cervello. Questi cambiamenti vengono trasmessi nel corpo attraverso il sistema circolatorio tra organi, tessuti e cellule. Recenti scoperte di più laboratori hanno dimostrato che le infusioni di plasma giovane nei roditori che invecchiano possono avere effetti benefici sulle funzioni cognitive. Ciò suggerisce che i componenti circolanti del plasma possono migliorare i sintomi cognitivi e rilevanti per la malattia. Ciò ha motivato il campo a trattare molteplici disturbi con emoderivati e i loro componenti attivi costituenti.
La comprovata sicurezza delle trasfusioni di sangue consente agli investigatori di verificare se le infusioni di plasma giovane possono alleviare i sintomi neurologici nei soggetti umani con malattie neurodegenerative. Uno studio correlato sulle infusioni di plasma è già stato completato a Stanford in pazienti con malattia di Alzheimer (ClinicalTrials.gov identificativo NCT02256306).
Il ricercatore propone di testare la sicurezza e l'efficacia della trasfusione di plasma giovane nei partecipanti PD, al fine di stabilire i suoi effetti sulle funzioni motorie e cognitive nei partecipanti a uno studio di Fase 1. Il completamento con successo di questo studio informerà la progettazione di studi futuri, più ampi e multicentrici con l'obiettivo di determinare se le infusioni di plasma giovane possono migliorare i sintomi neurodegenerativi e la fisiopatologia sottostante nella malattia di Parkinson.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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California
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Stanford, California, Stati Uniti, 94304
- Stanford Movement Disorders Clinic
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Una diagnosi di malattia di Parkinson clinicamente probabile o accertata (criteri MDS)
- Il soggetto deve assumere una dose stabile di farmaci dopaminergici e/o parametri di stimolazione cerebrale profonda (DBS) per almeno 4 settimane prima dello screening e per la durata dello studio
- Il soggetto deve essere competente per firmare il consenso
- Il soggetto deve essere disposto a impegnarsi a essere disponibile per test e infusioni per 6 settimane consecutive (2 settimane consecutive di test, 4 settimane consecutive di infusione) seguite da due visite al mese dopo l'infusione finale.
- La disponibilità di un partner dello studio che conosca bene il paziente e sia disposto ad accompagnare il soggetto a tutta la sperimentazione (facoltativo se il partecipante è in grado di acconsentire e viaggiare da solo)
Criteri di esclusione:
- La partecipazione a qualsiasi altra sperimentazione clinica interventistica
- L'impossibilità di recarsi a Stanford
- Incapacità di camminare senza assistenza nello stato di assenza o assunzione di farmaci
- La presenza clinicamente determinata di demenza
- Un sospetto clinico/diagnosi di atrofia multisistemica (MSA), paralisi sopranucleare progressiva (PSP), demenza a corpi di Lewy (LBD), tremore essenziale (ET)
- Gravidanza del soggetto o probabilità di gravidanza entro i prossimi 6 mesi.
- Risultati positivi del test del soggetto per l'epatite B, l'epatite C o l'HIV allo screening
- Qualsiasi altra condizione o situazione che lo sperimentatore ritiene possa interferire con la sicurezza del soggetto o l'intento e la conduzione dello studio
- Anamnesi del soggetto di:
Ictus Anafilassi Gotta - può causare un aumento dell'acido urico Precedenti reazioni avverse a qualsiasi emoderivato umano Qualsiasi anamnesi di disturbi della coagulazione del sangue o ipercoagulabilità Insufficienza cardiaca congestizia Ipertensione non controllata Insufficienza renale Precedenti intolleranze ai fluidi per via endovenosa Storia recente di fibrillazione atriale incontrollata Deficit di immunoglobuline A ( per storia)
- Relazione del soggetto con farmaci o altri trattamenti:
- Qualsiasi uso concomitante di una terapia anticoagulante. I farmaci antipiastrinici (per es., aspirina o clopidogrel) sono accettabili.
- L'uso di Inosina, che può alterare i livelli di urato
- Inizio o modifica del dosaggio di un inibitore della colinesterasi o della memantina durante lo studio. Un partecipante che già assume un inibitore della colinesterasi o memantina deve assumere una dose stabile per almeno un mese prima dello screening.
- Partecipazione concomitante a un altro studio di trattamento interventistico per il morbo di Parkinson. Se c'è stata una precedente partecipazione, l'ultima dose dell'agente sperimentale deve essere stata almeno 6 mesi prima dello Screening.
- Trattamento con qualsiasi emoderivato umano, inclusa l'immunoglobulina per via endovenosa, durante i 6 mesi precedenti lo screening o durante la sperimentazione.
- Trattamento quotidiano concomitante con benzodiazepine, antipsicotici tipici o atipici, oppioidi a lunga durata d'azione o altri farmaci che, secondo l'opinione dello sperimentatore, interferiscono con la cognizione. Il trattamento intermittente con benzodiazepine a breve durata d'azione o antipsicotici atipici può essere consentito, a condizione che non venga somministrata alcuna dose nelle 72 ore precedenti qualsiasi valutazione cognitiva.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Infusioni di plasma giovane
Tutti i partecipanti saranno sottoposti a valutazioni neuropsicologiche, neuropsichiatriche e cinematiche prima di ricevere infusioni di plasma giovane come trattamento. I partecipanti riceveranno 1 unità di plasma giovane, due volte a settimana per una durata di quattro settimane. Dopo le quattro settimane di infusioni di plasma, i partecipanti saranno sottoposti a rivalutazioni neuropsicologiche, neuropsichiatriche e cinematiche. Non verrà utilizzato alcun inganno. |
I partecipanti riceveranno quattro infusioni bisettimanali di 1 unità di plasma giovane (maschi, età compresa tra 18 e 25 anni)
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di eventi avversi correlati e non correlati
Lasso di tempo: 8 settimane
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La misura dell'esito primario è il numero di eventi avversi in tutti i partecipanti che potrebbero essere correlati alle infusioni di plasma di giovani come nuovo trattamento per i sintomi della malattia di Parkinson.
Gli eventi avversi sono stati classificati come probabilmente, possibilmente o non correlati all'intervento dello studio.
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8 settimane
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Variazione dei dati quantitativi dell'abilità cognitiva (batteria neuropsicologica)
Lasso di tempo: 8 settimane
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Variazione dei dati quantitativi della capacità cognitiva. I punteggi grezzi e i punteggi normativi sono stati calcolati per tutte le misure secondo procedure standardizzate in tutti e 3 i punti temporali. La batteria del test cognitivo comprendeva:
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8 settimane
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Cambiamento nella qualità della vita
Lasso di tempo: 8 settimane
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I cambiamenti della qualità della vita (QOL) sono stati monitorati utilizzando il questionario sulla malattia di Parkinson-39 (PDQ-39) di autovalutazione.
Il PDQ-39 comprende 8 sottoscale: Mobilità (intervallo di punteggio grezzo 0-40), Attività della vita quotidiana (intervallo di punteggio grezzo 0-24), Benessere emotivo (intervallo di punteggio grezzo 0-24), Stigma (intervallo di punteggio grezzo intervallo 0-16), supporto sociale (intervallo di punteggio grezzo 0-12), cognizione (intervallo di punteggio grezzo 0-16), comunicazione (intervallo di punteggio grezzo 0-12) e disagio fisico (intervallo di punteggio grezzo 0-12).
I punteggi delle sottoscale vengono sommati e poi convertiti in percentuale per calcolare il punteggio totale (da 0 a 100, i punteggi più alti indicano più problemi).
Le valutazioni si basano sulle esperienze dei partecipanti nel corso del mese precedente.
I punteggi più bassi rappresentano una migliore qualità della vita per tutti i punteggi.
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8 settimane
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Modifica dei dati quantitativi dei movimenti motori fino a 8 settimane
Lasso di tempo: 8 settimane
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La seconda misura dell'esito è il cambiamento nei dati quantitativi dell'attuale capacità di movimento motorio. I pazienti hanno completato un'attività ripetitiva di estensione della flessione del polso (rWFE) con entrambe le mani, fuori terapia al basale, post-immediato e visite post-ritardo. I pazienti sono stati istruiti a flettere ed estendere le mani al polso il più rapidamente possibile dopo che è stato dato un comando "Vai" e a fermarsi quando richiesto. Questo movimento è stato personalizzato, è durato 30 secondi ed è stato misurato utilizzando sensori indossabili attaccati al dorso di ciascuna mano (Motus Bioengineering, Inc.). Le variabili di interesse includevano la velocità angolare media (Vrms), la variabilità della velocità angolare media (CV Vrms) e la ritmicità, definita come la regolarità dell'intervallo di interstrike (CV ISI). MA = più colpito; LA = meno colpita. |
8 settimane
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Sha SJ, Deutsch GK, Tian L, Richardson K, Coburn M, Gaudioso JL, Marcal T, Solomon E, Boumis A, Bet A, Mennes M, van Oort E, Beckmann CF, Braithwaite SP, Jackson S, Nikolich K, Stephens D, Kerchner GA, Wyss-Coray T. Safety, Tolerability, and Feasibility of Young Plasma Infusion in the Plasma for Alzheimer Symptom Amelioration Study: A Randomized Clinical Trial. JAMA Neurol. 2019 Jan 1;76(1):35-40. doi: 10.1001/jamaneurol.2018.3288.
- Villeda SA, Luo J, Mosher KI, Zou B, Britschgi M, Bieri G, Stan TM, Fainberg N, Ding Z, Eggel A, Lucin KM, Czirr E, Park JS, Couillard-Despres S, Aigner L, Li G, Peskind ER, Kaye JA, Quinn JF, Galasko DR, Xie XS, Rando TA, Wyss-Coray T. The ageing systemic milieu negatively regulates neurogenesis and cognitive function. Nature. 2011 Aug 31;477(7362):90-4. doi: 10.1038/nature10357.
- Villeda SA, Plambeck KE, Middeldorp J, Castellano JM, Mosher KI, Luo J, Smith LK, Bieri G, Lin K, Berdnik D, Wabl R, Udeochu J, Wheatley EG, Zou B, Simmons DA, Xie XS, Longo FM, Wyss-Coray T. Young blood reverses age-related impairments in cognitive function and synaptic plasticity in mice. Nat Med. 2014 Jun;20(6):659-63. doi: 10.1038/nm.3569. Epub 2014 May 4.
- Parker JE, Martinez A, Deutsch GK, Prabhakar V, Lising M, Kapphahn KI, Anidi CM, Neuville R, Coburn M, Shah N, Bronte-Stewart HM. Safety of Plasma Infusions in Parkinson's Disease. Mov Disord. 2020 Nov;35(11):1905-1913. doi: 10.1002/mds.28198. Epub 2020 Jul 7.
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Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- IRB 38417
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