Stanfordin Parkinsonin taudin plasmatutkimus (SPDP)
Stanfordin Parkinsonin taudin plasma (SPDP) -tutkimus: Nuorten luovuttajien suonensisäisesti annosteltu plasma keskivaikean Parkinsonin taudin hoitoon
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Parkinsonin tauti (PD) on hermostoa rappeuttava sairaus, jota sairastaa yli 1,6 miljoonaa ihmistä Yhdysvalloissa ja jonka ilmaantuvuus lisääntyy iän myötä. Se vaikuttaa yli 1 prosenttiin yli 65-vuotiaista. PD:hen liittyvät neuropatologiset prosessit ovat laajalle levinneitä kaikkialla aivoissa ja heijastuvat motoristen, kognitiivisten, mielialan ja muiden ei-motoristen oireiden yhdistelmänä. Hoidot ovat tähän mennessä keskittyneet suurelta osin dopamiinin korvausstrategioihin tai syvään aivojen stimulaatioon, molemmat oireenmukaisiin hoitoihin.
Hermoston rappeumasairauksien edetessä tapahtuu suuria muutoksia koko kehossa ja aivoissa. Nämä muutokset välittyvät kehossa elinten, kudosten ja solujen välisen verenkiertojärjestelmän kautta. Viimeaikaiset havainnot useista laboratorioista ovat osoittaneet, että nuoren plasman infuusio ikääntyviin jyrsijöihin voi vaikuttaa suotuisasti kognitiivisiin toimintoihin. Tämä viittaa siihen, että plasman kiertävät komponentit voivat parantaa kognitiivisia ja sairauteen liittyviä oireita. Tämä on motivoinut alaa hoitamaan useita sairauksia verivalmisteilla ja niitä sisältävillä aktiivisilla komponenteilla.
Verensiirtojen todettu turvallisuus antaa tutkijoille mahdollisuuden testata, voivatko nuoren plasman infuusiot helpottaa neurologisia oireita ihmisillä, joilla on neurodegeneratiivisia sairauksia. Tähän liittyvä tutkimus plasmainfuusioista on jo saatu päätökseen Stanfordissa Alzheimerin tautia sairastavilla potilailla (ClinicalTrials.gov tunniste NCT02256306).
Tutkija ehdottaa nuoren plasman siirtämisen turvallisuutta ja tehokkuutta PD-osallistujille, jotta voidaan selvittää sen vaikutukset motorisiin ja kognitiivisiin toimintoihin vaiheen 1 tutkimuksessa. Tämän tutkimuksen onnistunut loppuun saattaminen auttaa suunnittelemaan tulevia, suurempia ja monikeskustutkimuksia, joiden tavoitteena on selvittää, voivatko nuoren plasman infuusiot parantaa Parkinsonin taudin neurodegeneratiivisia oireita ja taustalla olevaa patofysiologiaa.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Stanford, California, Yhdysvallat, 94304
- Stanford Movement Disorders Clinic
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kliinisesti todennäköisen tai vakiintuneen Parkinsonin taudin diagnoosi (MDS-kriteerit)
- Koehenkilöllä on oltava vakaa dopaminergisen lääkityksen annos ja/tai syväaivostimulaatio (DBS) -parametrit vähintään 4 viikkoa ennen seulontaa ja tutkimuksen ajan
- Kohteen tulee olla pätevä allekirjoittamaan suostumus
- Koehenkilön on oltava valmis sitoutumaan olemaan käytettävissä testausta ja infuusiota varten 6 peräkkäisen viikon ajan (2 testausviikkoa peräkkäin, 4 infuusioviikkoa peräkkäin), mitä seuraa kaksi käyntiä kuukauden välein viimeisen infuusion jälkeen.
- Tutkimuskumppanin saatavuus, joka tuntee potilaan hyvin ja on valmis olemaan koehenkilön mukana kaikissa kokeissa (valinnainen, jos osallistuja pystyy suostumaan ja matkustamaan itse)
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistuminen muihin interventiotutkimuksiin
- Kyvyttömyys matkustaa Stanfordiin
- Kyvyttömyys kävellä ilman apua lääkityksen ollessa pois päältä tai päällä
- Kliinisesti määritetty dementian esiintyminen
- Kliininen epäily/diagnoosi monijärjestelmäatrofiasta (MSA), progressiivisesta supranukleaarisesta halvauksesta (PSP), Lewyn kehon dementiasta (LBD), essentiaalista vapinasta (ET)
- Potilaan raskaus tai raskauden todennäköisyys seuraavien 6 kuukauden aikana.
- Positiiviset testitulokset hepatiitti B-, C-hepatiitti tai HIV:lle seulonnassa
- Mikä tahansa muu ehto tai tilanne, jonka tutkija uskoo voivan häiritä tutkittavan turvallisuutta tai tutkimuksen tarkoitusta ja suorittamista
- Kohteen sairaushistoria:
Aivohalvaus Anafylaksia Kihti – voi aiheuttaa virtsahapon lisääntymistä. Aiempi haittavaikutus ihmisveren valmisteelle Kaikki veren hyytymishäiriöt tai hyperkoagulaatiota aiheuttavat kongestiivinen sydämen vajaatoiminta Hallitsematon verenpaine Munuaisten vajaatoiminta Aiempi suonensisäisten nesteiden intoleranssi Viimeaikainen hallitsematon eteisvärinä immunoglobuliini A:n puutos ( historian mukaan)
- Kohteen suhde lääkkeisiin tai muihin hoitoihin:
- Mikä tahansa samanaikainen antikoagulanttihoidon käyttö. Verihiutaleiden vastaiset lääkkeet (esim. aspiriini tai klopidogreeli) ovat hyväksyttäviä.
- Inosiinin käyttö, joka saattaa muuttaa uraattitasoja
- Koliiniesteraasi-inhibiittorin tai memantiinin annoksen aloittaminen tai muuttaminen tutkimuksen aikana. Osallistujan, joka jo käyttää koliiniesteraasin estäjää tai memantiinia, tulee olla vakaalla annoksella vähintään kuukauden ajan ennen seulontaa.
- Samanaikainen osallistuminen toiseen Parkinsonin taudin interventiohoitotutkimukseen. Jos osallistuminen on ollut aiempaa, viimeisen tutkimusaineen annoksen on täytynyt olla vähintään 6 kuukautta ennen seulontaa.
- Hoito millä tahansa ihmisverivalmisteella, mukaan lukien suonensisäinen immunoglobuliini, 6 kuukauden aikana ennen seulontaa tai tutkimuksen aikana.
- Samanaikainen päivittäinen hoito bentsodiatsepiineilla, tyypillisillä tai epätyypillisillä psykoosilääkkeillä, pitkävaikutteisilla opioideilla tai muilla lääkkeillä, jotka tutkijan mielestä häiritsevät kognitiota. Ajoittainen hoito lyhytvaikutteisilla bentsodiatsepiineilla tai epätyypillisillä psykoosilääkkeillä voidaan sallia edellyttäen, että annosta ei anneta kognitiivista arviointia edeltäneiden 72 tunnin aikana.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Young Plasman infuusiot
Kaikille osallistujille tehdään neuropsykologiset, neuropsykiatriset ja kinemaattiset arvioinnit ennen nuoren plasman infuusiota hoitona. Osallistujat saavat 1 yksikön nuorta plasmaa kahdesti viikossa neljän viikon ajan. Neljän viikon plasmainfuusion jälkeen osallistujille tehdään neuropsykologiset, neuropsykiatriset ja kinemaattiset uudelleenarvioinnit. Mitään huijausta ei käytetä. |
Osallistujat saavat neljä kahdesti viikossa infuusiota 1 yksikkö nuorta plasmaa (mies, 18-25-vuotiaat)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Asiaan liittyvien ja asiaankuulumattomien haittatapahtumien määrä
Aikaikkuna: 8 viikkoa
|
Ensisijainen tulosmitta on kaikkien osallistujien haittatapahtumien määrä, jotka saattavat liittyä nuorten plasmainfuusioiden uuteen Parkinsonin taudin oireiden hoitoon.
Haittatapahtumat luokiteltiin todennäköisiksi, mahdollisiksi tai eivät liittyneet tutkimusinterventioon.
|
8 viikkoa
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos kognitiivisten kykyjen kvantitatiivisissa tiedoissa (neuropsykologinen akku)
Aikaikkuna: 8 viikkoa
|
Muutos kognitiivisten kykyjen kvantitatiivisissa tiedoissa. Raakapisteet ja normatiiviset pisteet laskettiin kaikille mittareille standardoitujen menettelyjen mukaisesti kaikissa kolmessa aikapisteessä. Kognitiivinen testiakku sisälsi:
|
8 viikkoa
|
|
Muutos elämänlaadussa
Aikaikkuna: 8 viikkoa
|
Elämänlaadun (QOL) muutoksia seurattiin käyttämällä Parkinsonin taudin kyselylomaketta 39 (PDQ-39).
PDQ-39 sisältää 8 ala-asteikkoa: liikkuvuus (raaka pistemäärä 0-40), päivittäisen elämän aktiviteetit (raaka pistemäärä 0-24), emotionaalinen hyvinvointi (raaka pistemäärä 0-24), stigma (raaka pistemäärä) vaihteluväli 0-16), sosiaalinen tuki (raaka pistemäärä 0-12), kognitio (raaka pistemäärä 0-16), viestintä (raaka pistemäärä 0-12) ja kehon epämukavuus (raaka pistemäärä 0-12).
Alaasteikkopisteet lasketaan yhteen ja muunnetaan prosenttiosuudeksi kokonaispistemäärän laskemiseksi (0-100, korkeammat pisteet osoittavat enemmän ongelmia).
Arviot perustuvat osallistujien kokemuksiin edellisen kuukauden ajalta.
Pienemmät pisteet edustavat parempaa elämänlaatua kaikilla pisteillä.
|
8 viikkoa
|
|
Muutos moottorin liikkeiden kvantitatiivisissa tiedoissa jopa 8 viikkoa
Aikaikkuna: 8 viikkoa
|
Toinen tulosmitta on muutos nykyisen motorisen liikekyvyn kvantitatiivisissa tiedoissa. Potilaat suorittivat toistuvan Wrist Flexion Extension (rWFE) -tehtävän molemmin käsin, poissa terapiasta lähtötilanteessa, välittömiä ja viivästyneitä vierailuja. Potilaita kehotettiin taipumaan ja ojentamaan kätensä ranteessa mahdollisimman nopeasti "Go"-komennon jälkeen ja pysähtymään ohjeiden mukaan. Tämä liike oli omatahtista, kesti 30 sekuntia ja mitattiin käyttämällä puettavia antureita, jotka oli kiinnitetty kunkin käden selkään (Motus Bioengineering, Inc.). Kiinnostavia muuttujia olivat keskimääräinen kulmanopeus (Vrms), keskimääräisen kulmanopeuden vaihtelu (CV Vrms) ja rytminen, joka määritellään iskuvälin (CV ISI) säännöllisyydeksi. MA = enemmän vaikutusta; LA = vähemmän vaikutusta. |
8 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Sha SJ, Deutsch GK, Tian L, Richardson K, Coburn M, Gaudioso JL, Marcal T, Solomon E, Boumis A, Bet A, Mennes M, van Oort E, Beckmann CF, Braithwaite SP, Jackson S, Nikolich K, Stephens D, Kerchner GA, Wyss-Coray T. Safety, Tolerability, and Feasibility of Young Plasma Infusion in the Plasma for Alzheimer Symptom Amelioration Study: A Randomized Clinical Trial. JAMA Neurol. 2019 Jan 1;76(1):35-40. doi: 10.1001/jamaneurol.2018.3288.
- Villeda SA, Luo J, Mosher KI, Zou B, Britschgi M, Bieri G, Stan TM, Fainberg N, Ding Z, Eggel A, Lucin KM, Czirr E, Park JS, Couillard-Despres S, Aigner L, Li G, Peskind ER, Kaye JA, Quinn JF, Galasko DR, Xie XS, Rando TA, Wyss-Coray T. The ageing systemic milieu negatively regulates neurogenesis and cognitive function. Nature. 2011 Aug 31;477(7362):90-4. doi: 10.1038/nature10357.
- Villeda SA, Plambeck KE, Middeldorp J, Castellano JM, Mosher KI, Luo J, Smith LK, Bieri G, Lin K, Berdnik D, Wabl R, Udeochu J, Wheatley EG, Zou B, Simmons DA, Xie XS, Longo FM, Wyss-Coray T. Young blood reverses age-related impairments in cognitive function and synaptic plasticity in mice. Nat Med. 2014 Jun;20(6):659-63. doi: 10.1038/nm.3569. Epub 2014 May 4.
- Parker JE, Martinez A, Deutsch GK, Prabhakar V, Lising M, Kapphahn KI, Anidi CM, Neuville R, Coburn M, Shah N, Bronte-Stewart HM. Safety of Plasma Infusions in Parkinson's Disease. Mov Disord. 2020 Nov;35(11):1905-1913. doi: 10.1002/mds.28198. Epub 2020 Jul 7.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- IRB 38417
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .