Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Plazmatická studie Stanfordské Parkinsonovy choroby (SPDP)

3. prosince 2020 aktualizováno: Helen M. Bronte-Stewart, Stanford University

Studie Stanfordské plazmy Parkinsonovy choroby (SPDP): Intravenózně podávaná plazma od mladých dárců pro léčbu středně těžké Parkinsonovy choroby

Účelem této studie je prokázat, že infuze mladé plazmy lze bezpečně provádět u pacientů s Parkinsonovou nemocí (PD). Sekundární výsledky budou zahrnovat behaviorální a laboratorní údaje, které podpoří další studii, která bude zkoumat, zda infuze plazmy u mladých lidí zlepšují nebo zpomalují progresi kognitivního, náladového a/nebo motorického poškození a rychlost markerů onemocnění.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Parkinsonova nemoc (PD) je neurodegenerativní onemocnění, které postihuje více než 1,6 milionu lidí ve Spojených státech a jehož výskyt se zvyšuje s věkem a postihuje více než 1 % lidí starších 65 let. Neuropatologické procesy zapojené do PD jsou rozšířené v celém mozku a odrážejí se v konstelaci motorických, kognitivních, náladových a dalších nemotorických symptomů. Dosavadní léčba se z velké části zaměřovala na strategie náhrady dopaminu nebo hlubokou mozkovou stimulaci, obojí symptomatická léčba.

Jak neurodegenerativní onemocnění postupují, dochází k velkým změnám v celém těle a mozku. Tyto změny se v těle přenášejí prostřednictvím oběhového systému mezi orgány, tkáněmi a buňkami. Nedávné poznatky z mnoha laboratoří ukázaly, že infuze mladé plazmy stárnoucím hlodavcům mohou mít příznivé účinky na kognitivní funkce. To naznačuje, že cirkulující složky plazmy mohou zlepšit kognitivní symptomy a symptomy související s onemocněním. To motivovalo tento obor k léčbě mnoha onemocnění pomocí krevních produktů a jejich aktivních složek.

Prokázaná bezpečnost krevních transfuzí umožňuje výzkumníkům testovat, zda infuze mladé plazmy mohou zmírnit neurologické symptomy u lidských subjektů s neurodegenerativními onemocněními. Související studie plazmatických infuzí již byla dokončena na Stanfordu u pacientů s Alzheimerovou chorobou (ClinicalTrials.gov identifikátor NCT02256306).

Výzkumník navrhuje otestovat bezpečnost a účinnost transfuze mladé plazmy účastníkům PD, aby se zjistily její účinky na motorické a kognitivní funkce u účastníků studie fáze 1. Úspěšné dokončení této studie bude podkladem pro návrh budoucích, větších a multicentrických studií s cílem určit, zda infuze mladé plazmy mohou zlepšit neurodegenerativní symptomy a základní patofyziologii Parkinsonovy choroby.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

16

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Stanford, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford Movement Disorders Clinic

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

50 let až 80 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza klinicky pravděpodobné nebo prokázané Parkinsonovy choroby (kritéria MDS)
  • Subjekt musí být na stabilní dávce dopaminergní medikace a/nebo parametrů hluboké mozkové stimulace (DBS) alespoň 4 týdny před screeningem a po dobu trvání studie
  • Subjekt musí být způsobilý podepsat souhlas
  • Subjekt musí být ochoten zavázat se, že bude k dispozici pro testování a infuze po dobu 6 po sobě jdoucích týdnů (2 testovací po sobě jdoucí týdny, 4 infuze po sobě jdoucí týdny), po nichž následují dvě návštěvy měsíc po poslední infuzi.
  • Dostupnost studijního partnera, který pacienta dobře zná a je ochoten doprovázet subjekt ve všech studiích (volitelné, pokud je účastník schopen souhlasit a cestovat sám)

Kritéria vyloučení:

  • Účast v jakékoli jiné intervenční klinické studii
  • Nemožnost cestovat na Stanford
  • Neschopnost chodit bez pomoci ve vypnutém stavu nebo na medikaci
  • Klinicky stanovená přítomnost demence
  • Klinické podezření/diagnóza mnohočetné systémové atrofie (MSA), progresivní supranukleární obrny (PSP), demence s Lewyho tělísky (LBD), esenciálního třesu (ET)
  • Těhotenství subjektu nebo pravděpodobnost těhotenství během následujících 6 měsíců.
  • Pozitivní výsledky testů subjektu na hepatitidu B, hepatitidu C nebo HIV při screeningu
  • Jakékoli jiné podmínky nebo situace, o kterých se zkoušející domnívá, že mohou narušovat bezpečnost subjektu nebo záměr a provádění studie
  • Zdravotní anamnéza subjektu:

Cévní mozková příhoda Anafylaxe Dna – může způsobit zvýšení kyseliny močové Předchozí nežádoucí reakce na jakýkoli lidský krevní produkt Jakákoli porucha srážlivosti krve nebo hyperkoagulabilita Městnavé srdeční selhání Nekontrolovaná hypertenze Selhání ledvin Před nesnášenlivostí intravenózních tekutin Nedávná historie nekontrolované fibrilace síní deficit imunoglobulinu A ( podle historie)

  • Vztah subjektu k lékům nebo jiné léčbě:
  • Jakékoli současné užívání antikoagulační léčby. Protidestičkové léky (např. aspirin nebo klopidogrel) jsou přijatelné.
  • Použití Inosinu, který může změnit hladiny urátů
  • Zahájení nebo změna dávkování inhibitoru cholinesterázy nebo memantinu během studie. Účastník, který již užívá inhibitor cholinesterázy nebo memantin, musí mít stabilní dávku alespoň jeden měsíc před screeningem.
  • Souběžná účast v jiné studii intervenční léčby Parkinsonovy choroby. Pokud došlo k předchozí účasti, poslední dávka zkoumané látky musí být alespoň 6 měsíců před screeningem.
  • Léčba jakýmkoli lidským krevním produktem, včetně intravenózního imunoglobulinu, během 6 měsíců před screeningem nebo během studie.
  • Souběžná denní léčba benzodiazepiny, typickými nebo atypickými antipsychotiky, dlouhodobě působícími opioidy nebo jinými léky, které podle názoru výzkumníka narušují kognici. Intermitentní léčba krátkodobě působícími benzodiazepiny nebo atypickými antipsychotiky může být povolena za předpokladu, že během 72 hodin před jakýmkoli kognitivním vyšetřením není podána žádná dávka.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Infuze mladé plazmy

Všichni účastníci podstoupí neuropsychologické, neuropsychiatrické a kinematické vyšetření před tím, než obdrží infuze mladé plazmy jako léčbu.

Účastníci obdrží 1 jednotku mladé plazmy dvakrát týdně po dobu čtyř týdnů.

Po čtyřech týdnech plazmových infuzí účastníci podstoupí neuropsychologické, neuropsychiatrické a kinematické přehodnocení. Nebude použit žádný podvod.
Lék: Infuze mladé plazmy
Účastníci dostanou čtyři dvakrát týdně infuze 1 jednotky mladé plazmy (muži, věk mezi 18-25 lety)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet souvisejících a nesouvisejících nežádoucích příhod
Časové okno: 8 týdnů
Primárním výsledným měřítkem je počet nežádoucích příhod u všech účastníků, které by mohly souviset s infuzemi plazmy u mladých lidí jako s novou léčbou příznaků Parkinsonovy choroby. Nežádoucí účinky byly kategorizovány jako pravděpodobně, možná nebo nesouvisející se studijní intervencí.
8 týdnů

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna v kvantitativních datech kognitivní schopnosti (Neuropsychologická baterie)
Časové okno: 8 týdnů

Změna kvantitativních dat kognitivní schopnosti. Nezpracované skóre a normativní skóre byly vypočteny pro všechna měření podle standardizovaných postupů ve všech 3 časových bodech.

Baterie kognitivního testu obsahovala:

  • Test tvorby stezek, část A (0-92; nižší skóre znamená lepší výkon) a B (0-300; nižší skóre znamená lepší výkon)
  • Test modalit číslicových symbolů (ústní: 0-110 a písemný: 0-110; vyšší skóre znamená lepší výkon)
  • Test pojmenování zvířat (0 – žádné maximum; vyšší skóre znamená lepší výkon)
  • Kontrolovaný test asociace ústního slova (COWAT) (0 – žádné maximum; vyšší skóre znamená lepší výkon)
  • CogStateTM Groton Maze Learning Test (GML) (minimální skóre je 0; nižší skóre znamená lepší výkon)
  • Wechslerova zkrácená škála inteligence-II (WASI-II) Block Design (0-71; vyšší skóre znamená lepší výkon) a Matrix Reasoning (0-30; vyšší skóre znamená lepší výkon)
8 týdnů
Změna kvality života
Časové okno: 8 týdnů
Změny kvality života (QOL) byly sledovány pomocí dotazníku pro Parkinsonovu nemoc-39 (PDQ-39). PDQ-39 obsahuje 8 dílčích škál: Mobilita (rozsah hrubého skóre 0-40), Činnosti každodenního života (rozsah hrubého skóre 0-24), Emoční pohoda (rozsah hrubého skóre 0-24), Stigma (nezpracované skóre rozsah 0-16), sociální podpora (rozsah hrubého skóre 0-12), kognice (rozsah hrubého skóre 0-16), komunikace (rozsah hrubého skóre 0-12) a tělesný nepohodlí (rozsah hrubého skóre 0-12). Skóre dílčích škál se sečtou a poté se převedou na procento pro výpočet celkového skóre (0 až 100, vyšší skóre značí více problémů). Hodnocení je založeno na zkušenostech účastníků v průběhu předchozího měsíce. Nižší skóre představuje lepší kvalitu života pro všechna skóre.
8 týdnů
Změna kvantitativních dat motorických pohybů do 8 týdnů
Časové okno: 8 týdnů

Druhým výsledným měřítkem je změna v kvantitativních datech aktuální pohybové schopnosti.

Pacienti dokončili opakovaný úkol protažení flexe zápěstí (rWFE) oběma rukama, bez terapie na začátku, bezprostředně po a odložených návštěvách. Pacienti byli instruováni, aby po povelu „Go“ co nejrychleji ohnuli a natáhli ruce v zápěstí a na pokyn zastavili. Tento pohyb byl řízen vlastním tempem, trval 30 sekund a byl měřen pomocí nositelných senzorů připojených ke hřbetu každé ruky (Motus Bioengineering, Inc.). Mezi sledované proměnné patřila střední úhlová rychlost (Vrms), variabilita střední úhlové rychlosti (CV Vrms) a rytmicita, definovaná jako pravidelnost intervalu mezi údery (CV ISI). MA = více postižený; LA = méně postižené.
8 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Stanford University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. listopadu 2016

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2019

Dokončení studie (Aktuální)

1. prosince 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. listopadu 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. listopadu 2016

První zveřejněno (Odhad)

18. listopadu 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. prosince 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. prosince 2020

Naposledy ověřeno

1. prosince 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IRB 38417

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit