O Estudo de Plasma da Doença de Parkinson de Stanford (SPDP)
Estudo do Plasma da Doença de Parkinson de Stanford (SPDP): Plasma administrado por via intravenosa de doadores jovens para tratamento da doença de Parkinson moderada
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A doença de Parkinson (DP) é uma doença neurodegenerativa que afeta mais de 1,6 milhão de pessoas nos Estados Unidos e cuja incidência aumenta com a idade, afetando mais de 1% das pessoas com mais de 65 anos. Os processos neuropatológicos envolvidos na DP estão espalhados por todo o cérebro e se refletem em uma constelação de sintomas motores, cognitivos, de humor e outros não motores. Até o momento, os tratamentos têm se concentrado amplamente em estratégias de reposição de dopamina ou estimulação cerebral profunda, ambos tratamentos sintomáticos.
À medida que as doenças neurodegenerativas progridem, ocorrem grandes mudanças em todo o corpo e cérebro. Essas mudanças são transmitidas no corpo através do sistema circulatório entre órgãos, tecidos e células. Descobertas recentes de vários laboratórios mostraram que infusões de plasma jovem em roedores idosos podem ter efeitos benéficos nas funções cognitivas. Isso sugere que os componentes circulantes do plasma podem melhorar os sintomas cognitivos e relevantes para a doença. Isso motivou o campo a tratar vários distúrbios com hemoderivados e seus componentes ativos constituintes.
A segurança estabelecida das transfusões de sangue permite aos investigadores testar se as infusões de plasma jovem podem aliviar os sintomas neurológicos em seres humanos com doenças neurodegenerativas. Um estudo relacionado de infusões de plasma já foi concluído em Stanford em pacientes com doença de Alzheimer (ClinicalTrials.gov identificador NCT02256306).
O investigador propõe testar a segurança e eficácia da transfusão de plasma jovem em participantes com DP, a fim de estabelecer seus efeitos nas funções motoras e cognitivas em participantes de um estudo de Fase 1. A conclusão bem-sucedida deste estudo informará o projeto de estudos futuros, maiores e multicêntricos com o objetivo de determinar se as infusões de plasma jovem podem melhorar os sintomas neurodegenerativos e a fisiopatologia subjacente na doença de Parkinson.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
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California
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Stanford, California, Estados Unidos, 94304
- Stanford Movement Disorders Clinic
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Um diagnóstico de doença de Parkinson clinicamente provável ou estabelecida (critérios MDS)
- O sujeito deve estar em uma dose estável de medicação dopaminérgica e/ou parâmetros de Estimulação Cerebral Profunda (DBS) por pelo menos 4 semanas antes da triagem e durante o estudo
- O sujeito deve ser competente para assinar o consentimento
- O sujeito deve estar disposto a se comprometer a estar disponível para testes e infusões por 6 semanas consecutivas (2 semanas consecutivas de teste, 4 semanas consecutivas de infusão), seguidas de duas visitas por mês após a infusão final.
- A disponibilidade de um parceiro de estudo que conheça bem o paciente e esteja disposto a acompanhá-lo em todo o estudo (opcional se o participante puder consentir e viajar sozinho)
Critério de exclusão:
- A participação em qualquer outro ensaio clínico intervencionista
- A incapacidade de viajar para Stanford
- Incapacidade de andar sem assistência no estado de medicação ou não
- A presença clinicamente determinada de demência
- Uma suspeita/diagnóstico clínico de Atrofia de Múltiplos Sistemas (MSA), Paralisia Supranuclear Progressiva (PSP), Demência de Corpos de Lewy (LBD), Tremor Essencial (ET)
- Gravidez do sujeito ou probabilidade de gravidez nos próximos 6 meses.
- Resultados positivos do teste do sujeito para Hepatite B, Hepatite C ou HIV na triagem
- Qualquer outra condição ou situação que o investigador acredite que possa interferir na segurança do sujeito ou na intenção e condução do estudo
- Histórico médico do sujeito de:
AVC Anafilaxia Gota - pode causar um aumento no ácido úrico Reação adversa prévia a qualquer produto de sangue humano Qualquer história de distúrbio de coagulação sanguínea ou hipercoagulabilidade Insuficiência cardíaca congestiva Hipertensão não controlada Insuficiência renal Intolerância prévia a fluidos intravenosos História recente de fibrilação atrial descontrolada deficiência de imunoglobulina A ( pela história)
- Relação do sujeito com medicamentos ou outros tratamentos:
- Qualquer uso concomitante de uma terapia anticoagulante. Medicamentos antiplaquetários (por exemplo, aspirina ou clopidogrel) são aceitáveis.
- O uso de Inosina, que pode alterar os níveis de urato
- Iniciação ou alteração na dosagem de um inibidor da colinesterase ou memantina durante o ensaio. Um participante que já esteja tomando um inibidor da colinesterase ou memantina deve estar em uma dose estável por pelo menos um mês antes da triagem.
- Participação simultânea em outro ensaio de tratamento intervencionista para a doença de Parkinson. Se houve participação prévia, a última dose do agente experimental deve ter sido pelo menos 6 meses antes da Triagem.
- Tratamento com qualquer produto de sangue humano, incluindo imunoglobulina intravenosa, durante os 6 meses anteriores à triagem ou durante o estudo.
- Tratamento diário concomitante com benzodiazepínicos, antipsicóticos típicos ou atípicos, opioides de ação prolongada ou outros medicamentos que, na opinião do investigador, interferem na cognição. O tratamento intermitente com benzodiazepínicos de ação curta ou antipsicóticos atípicos pode ser permitido, desde que nenhuma dose seja administrada nas 72 horas anteriores a qualquer avaliação cognitiva.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Infusões de Plasma Jovem
Todos os participantes serão submetidos a avaliações neuropsicológicas, neuropsiquiátricas e cinemáticas antes de receberem infusões de plasma jovem como tratamento. Os participantes receberão 1 unidade de plasma jovem, duas vezes por semana durante quatro semanas. Após as quatro semanas de infusões de plasma, os participantes passarão por reavaliações neuropsicológicas, neuropsiquiátricas e cinemáticas. Nenhum engano será usado. |
Os participantes receberão quatro infusões duas vezes por semana de 1 unidade de plasma jovem (homem, idade entre 18-25)
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de eventos adversos relacionados e não relacionados
Prazo: 8 semanas
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A medida de resultado primário é o número de eventos adversos em todos os participantes que podem estar relacionados a infusões de plasma jovem como um novo tratamento para os sintomas da doença de Parkinson.
Os eventos adversos foram categorizados como provavelmente, possivelmente ou não relacionados à intervenção do estudo.
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8 semanas
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração nos Dados Quantitativos da Habilidade Cognitiva (Bateria Neuropsicológica)
Prazo: 8 semanas
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Alteração nos dados quantitativos da capacidade cognitiva. Pontuações brutas e pontuações normativas foram calculadas para todas as medidas de acordo com procedimentos padronizados em todos os 3 pontos de tempo. A bateria de testes cognitivos incluiu:
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8 semanas
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Mudança na Qualidade de Vida
Prazo: 8 semanas
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As mudanças na qualidade de vida (QOL) foram rastreadas usando o questionário de auto-relato da doença de Parkinson-39 (PDQ-39).
O PDQ-39 inclui 8 subescalas: Mobilidade (escala bruta de 0-40), Atividades da Vida Diária (escala bruta de 0-24), Bem-Estar Emocional (escala bruta de 0-24), Estigma (escore bruto intervalo de 0-16), Apoio Social (intervalo de pontuação bruta 0-12), Cognição (intervalo de pontuação bruta 0-16), Comunicação (intervalo de pontuação bruta 0-12) e Desconforto corporal (intervalo de pontuação bruta 0-12).
As pontuações das subescalas são totalizadas e depois convertidas em uma porcentagem para calcular a pontuação total (0 a 100, pontuações mais altas indicam mais problemas).
As avaliações são baseadas nas experiências dos participantes ao longo do mês anterior.
Escores mais baixos representam melhor qualidade de vida para todos os escores.
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8 semanas
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Alteração nos dados quantitativos dos movimentos motores até 8 semanas
Prazo: 8 semanas
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A segunda medida de resultado é a mudança nos dados quantitativos da capacidade de movimento motor atual. Os pacientes concluíram uma tarefa repetitiva de extensão de flexão do punho (rWFE) com ambas as mãos, sem terapia na linha de base, pós-visitas imediatas e posteriores. Os pacientes foram instruídos a flexionar e estender as mãos no punho o mais rápido possível após o comando "Vá" e parar quando instruído. Este movimento foi individualizado, durou 30 segundos e foi medido usando sensores vestíveis fixados no dorso de cada mão (Motus Bioengineering, Inc.). As variáveis de interesse incluíram a velocidade angular média (Vrms), a variabilidade da velocidade angular média (CV Vrms) e a ritmicidade, definida como a regularidade do intervalo entre golpes (CV ISI). MA = mais acometido; LA = menos afetado. |
8 semanas
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Colaboradores e Investigadores
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Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Sha SJ, Deutsch GK, Tian L, Richardson K, Coburn M, Gaudioso JL, Marcal T, Solomon E, Boumis A, Bet A, Mennes M, van Oort E, Beckmann CF, Braithwaite SP, Jackson S, Nikolich K, Stephens D, Kerchner GA, Wyss-Coray T. Safety, Tolerability, and Feasibility of Young Plasma Infusion in the Plasma for Alzheimer Symptom Amelioration Study: A Randomized Clinical Trial. JAMA Neurol. 2019 Jan 1;76(1):35-40. doi: 10.1001/jamaneurol.2018.3288.
- Villeda SA, Luo J, Mosher KI, Zou B, Britschgi M, Bieri G, Stan TM, Fainberg N, Ding Z, Eggel A, Lucin KM, Czirr E, Park JS, Couillard-Despres S, Aigner L, Li G, Peskind ER, Kaye JA, Quinn JF, Galasko DR, Xie XS, Rando TA, Wyss-Coray T. The ageing systemic milieu negatively regulates neurogenesis and cognitive function. Nature. 2011 Aug 31;477(7362):90-4. doi: 10.1038/nature10357.
- Villeda SA, Plambeck KE, Middeldorp J, Castellano JM, Mosher KI, Luo J, Smith LK, Bieri G, Lin K, Berdnik D, Wabl R, Udeochu J, Wheatley EG, Zou B, Simmons DA, Xie XS, Longo FM, Wyss-Coray T. Young blood reverses age-related impairments in cognitive function and synaptic plasticity in mice. Nat Med. 2014 Jun;20(6):659-63. doi: 10.1038/nm.3569. Epub 2014 May 4.
- Parker JE, Martinez A, Deutsch GK, Prabhakar V, Lising M, Kapphahn KI, Anidi CM, Neuville R, Coburn M, Shah N, Bronte-Stewart HM. Safety of Plasma Infusions in Parkinson's Disease. Mov Disord. 2020 Nov;35(11):1905-1913. doi: 10.1002/mds.28198. Epub 2020 Jul 7.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- IRB 38417
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
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