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근위축성 측삭 경화증(ALS) 환자의 AMX0035 (CENTAUR)

2024년 5월 14일 업데이트: Amylyx Pharmaceuticals Inc.

ALS 치료를 위한 PB(Phenylbutyrate) 및 TUDCA(Tauroursodeoxycholic Acid) 고정 복합제 AMX0035의 안전성, 내약성, 효능 및 활성 평가

CENTAUR 시험은 ALS 치료에 대한 AMX0035의 안전성과 효능을 평가하기 위한 2:1(활성:위약) 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 2상 시험입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

AMX0035는 미토콘드리아와 소포체(ER)에서 발생하는 주요 세포 사멸 경로를 차단해 신경세포 사멸을 줄이도록 설계된 병용 요법이다. 이 임상 시험은 치료가 안전하고 견딜 수 있으며 ALSFRS-R에 의해 측정된 기능 저하를 늦출 수 있음을 입증하도록 설계되었습니다. 이 임상시험은 AMX0035가 근력, 폐활량, 신경세포사 및 신경염증 지표를 포함한 ALS 바이오마커에 미치는 영향도 평가할 예정이다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

137

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Orange, California, 미국, 92868
        • UC Irvine Medical Center
      • San Francisco, California, 미국, 94114
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center - California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610
        • University of Florida Medical Center
      • Tampa, Florida, 미국, 33612
        • Carol and Frank Morsini Center for Advanced Health Care - University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Emory University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, 미국, 40536
        • University of Kentucky Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, 미국, 70121
        • Ochsner Neuroscience Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, 미국, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
        • University of Michigan Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University Medical Center
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, 미국, 68506
        • Neurology Associates P.C.
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국, 43221
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19140
        • Temple University Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
        • The Penn Comprehensive ALS Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75214
        • Texas Neurology, P.A.
      • San Antonio, Texas, 미국, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98122
        • ALS Center at the Swedish Neuroscience Institute

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

주요 포함 기준:

  1. 만 18세~80세의 남녀
  2. World Federation of Neurology 개정된 El Escorial 기준에 의해 정의된 명확한 것으로 진단된 산발성 또는 가족성 ALS
  3. ALS 증상 발병 후 18개월 이하
  4. 정보에 입각한 동의를 제공하고 임상시험 절차를 따를 수 있음
  5. SVC(Slow Vital Capacity) > 스크리닝 방문 시 성별, 키 및 연령에 대한 예상 값의 60%
  6. 피험자는 스크리닝 방문 전 최소 30일 동안 riluzole을 복용하지 않거나 안정적인 용량의 riluzole을 복용해야 합니다. Riluzole-naive 피험자는 연구에서 허용됩니다.
  7. 가임 여성(예: 적어도 1년 동안 폐경 후가 아니거나 외과적으로 불임임) 연구 기간 동안 그리고 연구 약물의 마지막 투여 후 3개월 동안 적절한 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 여성은 연구 기간 동안 및 연구 약물의 마지막 투여 후 3개월 동안 임신할 계획이 없어야 합니다.
  8. 남성은 연구 기간 동안 및 연구 약물의 마지막 투여 후 3개월 동안 피임 실시에 동의해야 합니다. 남성은 연구 기간 동안 및 연구 약물의 마지막 투여 후 3개월 동안 아이를 낳거나 정자 기증을 제공할 계획을 세워서는 안 됩니다.

주요 제외 기준:

  1. 기관절개술의 유무
  2. 스크리닝 방문 전 3개월 이내에 PB, 타우루르소디올 또는 UDCA에 노출되거나 연구 과정 동안 이러한 약물을 사용할 계획
  3. PB 또는 담즙산염에 대한 알려진 알레르기 병력
  4. 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 및/또는 알라닌 아미노전이효소(ALT) > 정상 상한치의 3배로 정의되는 비정상적인 간 기능
  5. 혈청 크레아티닌 > 정상 상한치의 1.5배로 정의되는 신부전
  6. 스크리닝 방문 시 잘 조절되지 않는 동맥 고혈압(수축기 혈압(SBP)>160mmHg 또는 이완기 혈압(DBP)>100mmHg)
  7. 임산부 또는 현재 수유 중인 여성
  8. 담낭 절제술의 역사
  9. 활동성 담낭염, 원발성 담즙성 간경변증, 경화성 담관염, 담낭암, 담낭 폴립, 담낭 괴저, 담낭 농양을 포함하여 담즙의 흐름을 방해하는 담도 질환.
  10. 클래스 III/IV 심부전 병력(뉴욕 심장 협회 - NYHA 기준)
  11. 담즙 감염, 췌장염 및 회장 절제술을 포함하여 TUDCA의 장간 순환 및 흡수를 변화시킬 수 있는 심각한 췌장 또는 장 장애
  12. 현장 조사관의 판단에 따라 피험자의 정보에 입각한 동의를 제공하는 능력을 손상시킬 수 있는 불안정한 정신 질환, 인지 장애, 치매 또는 약물 남용의 존재
  13. 피험자가 연구에 참여하는 경우 피험자에게 위험을 초래할 수 있는 임상적으로 유의미한 불안정한 의학적 상태(ALS 제외)
  14. 스크리닝 방문 후 30일 이내에 소분자를 평가하는 ALS 임상 시험에 적극적으로 참여
  15. 세포 요법, 유전자 요법 및 단클론 항체를 포함하여 ALS 피험자의 치료를 위해 조사 중인 모든 생물학적 제제에 대한 노출(허가외 사용 또는 조사).
  16. 다이어프램 페이싱 시스템(DPS) 이식

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 위약
24주 동안 입으로 또는 영양관을 통해 위약 투여: 처음 3주 동안 매일 1회, 이후 참가자가 내약하는 경우 나머지 연구 동안 매일 2회
다른: 위약
매칭 플라시보 비교기
실험적: AMX0035
AMX0035 24주 동안 경구 또는 영양관을 통해 투여: 처음 3주 동안 매일 1회, 이후 참가자가 견딜 수 있는 경우 나머지 연구 동안 매일 2회
의약품: AMX0035
AMX0035
다른 이름들:
  • 타우루르소디올 및 페닐부티르산 나트륨의 독점 제형

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
근위축성 측삭 경화증 기능 평가 척도 개정(ALSFRS-R) 기울기 변경
기간: 24주
치료 기간 동안 근위축성 측삭 경화증 기능 평가 척도 개정판(ALSFRS-R)의 기울기 변화. ALSFRS-R은 기능의 4개 하위 영역(구근, 미세 운동, 총 운동 및 호흡)에 걸쳐 12개 항목으로 구성되며 각 항목은 0(기능의 총 손실)에서 4(기능 손실 없음)까지의 척도로 점수가 매겨집니다. 총 점수 범위는 0에서 48까지이며 점수가 높을수록 기능이 우수함을 나타냅니다.
24주
부작용이 있는 참가자 수
기간: 24주
계획된 완료까지 부작용이 있는 참가자 수 그룹 간 비교
24주
계획된 중단까지 연구 약물을 유지할 수 있는 각 그룹의 참가자 수
기간: 24주
그룹 간 계획된 중단까지 연구 약물을 유지할 수 있는 각 그룹의 참가자 수 비교
24주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
사지 아이소메트릭 강도(ATLIS) 총 점수 변화의 정확한 테스트
기간: 24주
ATLIS 장치는 6개의 상지 및 6개의 하지 근육 그룹의 아이소메트릭 근력을 평가합니다. 각 근육 그룹에 대해 최소 2회 시험을 수행하여 치료 기간 동안 등척성 근력 감소율의 변화를 평가합니다. 값은 성별, 연령, 체중 및 키를 기준으로 예상되는 정상 강도의 백분율로 표준화됩니다. 결과는 예상 정상의 백분율로 표시됩니다.
24주
인산화된 축삭 신경미세사 H 서브유닛(pNF-H)의 혈장 농도 변화
기간: 24주
신경 변성은 인산화된 축삭 신경필라멘트 H 서브유닛(pNF-H)을 뇌척수액으로 방출하고 이어서 혈액으로 방출하며 운동 신경 세포 변성의 잠재적인 바이오마커로 생각됩니다. pNF-H의 상승된 혈장 수준은 신경 손상과 관련이 있는 것으로 추정됩니다. 혈장 pNF-H 수준의 변화를 기준선에서 24주차까지 측정했습니다.
24주
느린 생명력(SVC) 감소율
기간: 24주
호흡근 기능은 느린 폐활량(SVC)에 따라 평가되었습니다. SVC는 평가당 최소 3번의 시험에서 직립 자세로 측정되었습니다. SVC 부피는 연령, 성별 및 키를 기준으로 예측된 ​​정상 값의 백분율로 표준화되었습니다.
24주
사망, 기관절개술 및 입원
기간: 24주
종합 결과는 사망, 사망에 해당하는 사건(이 시험에서 한 참가자의 기관절개술만으로 구성됨) 또는 입원 중 먼저 발생한 것으로 정의되었습니다. 연구에서 비침습적 수단에 의해 전달된 영구 환기 사례는 없었습니다.
24주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

협력자

ALS Association
ALS Finding a Cure
Northeast ALS Consortium
Neurological Clinical Research Institute at Massachusetts General Hospital
Leandro P. Rizzuto Foundation

수사관

  • 수석 연구원: Sabrina Paganoni, MD, Massachusetts General Hospital
  • 연구 책임자: Patrick Yeramian, MD, Amylyx Pharmaceuticals Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 6월 22일

기본 완료 (실제)

2019년 9월 25일

연구 완료 (실제)

2019년 11월 24일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 4월 12일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 4월 20일

처음 게시됨 (실제)

2017년 4월 25일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 5월 16일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 5월 14일

마지막으로 확인됨

2024년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • AMX-3500

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

Amylyx Pharmaceuticals, Inc.는 공식적인 데이터 공유 계획을 개발하는 과정에 있습니다. 향후 데이터 공유에 대한 요청은 medinfo@amylyx.com으로 보낼 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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