Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

AMX0035 potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS) (CENTAUR)

tiistai 20. heinäkuuta 2021 päivittänyt: Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Fenyylibutyraatin (PB) ja tauroursodeoksikoolihapon (TUDCA) kiinteän yhdistelmän AMX0035 turvallisuuden, siedettävyyden, tehon ja aktiivisuuden arviointi ALS:n hoitoon

CENTAUR-tutkimus oli 2:1 (aktiivinen: lumelääke) satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu faasi II -tutkimus, jossa arvioitiin AMX0035:n turvallisuutta ja tehoa ALS:n hoidossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

AMX0035 on yhdistelmähoito, joka on suunniteltu vähentämään hermosolujen kuolemaa estämällä mitokondrioista ja endoplasmisesta retikulumista (ER) peräisin olevia keskeisiä solukuolemareittejä. Tämä kliininen tutkimus on suunniteltu osoittamaan, että hoito on turvallista, siedettävää ja pystyy hidastamaan toiminnan heikkenemistä ALSFRS-R:llä mitattuna. Kokeessa arvioidaan myös AMX0035:n vaikutuksia lihasvoimaan, elinkykyyn ja ALS:n biomarkkereihin, mukaan lukien hermosolujen kuoleman ja hermotulehduksen markkerit.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

137

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • UC Irvine Medical Center
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94114
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center - California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • University of Florida Medical Center
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • Carol and Frank Morsini Center for Advanced Health Care - University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Emory University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40536
        • University of Kentucky Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70121
        • Ochsner Neuroscience Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • University of Michigan Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University Medical Center
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Yhdysvallat, 68506
        • Neurology Associates P.C.
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43221
        • The Ohio State University Wexner Medical CEnter
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19140
        • Temple University Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
        • The Penn Comprehensive ALS Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75214
        • Texas Neurology, P.A.
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98122
        • ALS Center at the Swedish Neuroscience Institute

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  1. Mies tai nainen, ikä 18-80 vuotta
  2. Satunnainen tai familiaalinen ALS, joka on diagnosoitu varmaksi Maailman neurologien liiton tarkistamien El Escorialin kriteerien mukaan
  3. Alle tai yhtä kuin 18 kuukautta ALS-oireiden alkamisesta
  4. Pystyy antamaan tietoisen suostumuksen ja seuraamaan koemenettelyjä
  5. Slow Vital Capacity (SVC) > 60 % ennustetusta sukupuolen, pituuden ja iän arvosta seulontakäynnillä
  6. Koehenkilöt eivät saa ottaa rilutsolia tai heillä on oltava vakaa rilutsoliannos vähintään 30 päivää ennen seulontakäyntiä. Rilutsolia aiemmin käyttämättömät henkilöt ovat sallittuja tutkimuksessa.
  7. Hedelmällisessä iässä olevat naiset (esim. ei ole postmenopausaalinen vähintään vuoden ajan tai kirurgisesti steriili) on suostuttava käyttämään riittävää ehkäisyä tutkimuksen ajan ja 3 kuukautta viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen. Naiset eivät saa suunnitella raskautta tutkimuksen aikana ja 3 kuukautta viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen
  8. Miesten on suostuttava käyttämään ehkäisyä tutkimuksen ajan ja 3 kuukautta viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen. Miehet eivät saa suunnitella lapsen hankkimista tai tarjota siittiöiden luovutusta tutkimuksen ajaksi ja 3 kuukautta viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  1. Trakeostoman esiintyminen
  2. Altistuminen PB:lle, taurursodiolille tai UDCA:lle 3 kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä tai näiden lääkkeiden käytön suunnitteleminen tutkimuksen aikana
  3. Tunnettu allergia PB- tai sappisuoloille
  4. Epänormaali maksan toiminta, joka määritellään aspartaattiaminotransferaasiksi (AST) ja/tai alaniiniaminotransferaasiksi (ALT) > 3 kertaa normaalin yläraja
  5. Munuaisten vajaatoiminta, jonka seerumin kreatiniini on > 1,5 kertaa normaalin yläraja
  6. Huonosti hallittu valtimoverenpaine (systolinen verenpaine (SBP) > 160 mmHg tai diastolinen verenpaine (DBP) > 100 mmHg) seulontakäynnillä
  7. Raskaana olevat tai tällä hetkellä imettävät naiset
  8. Kolekystektomian historia
  9. Sappisairaus, joka estää sapen virtausta, mukaan lukien aktiivinen kolekystiitti, primaarinen sappikirroosi, sklerosoiva kolangiitti, sappirakon syöpä, sappirakon polyypit, sappirakon kuolio, sappirakon paise.
  10. Luokan III/IV sydämen vajaatoiminnan historia (New York Heart Associationin mukaan – NYHA)
  11. Vaikeat haima- tai suolistosairaudet, jotka voivat muuttaa enterohepaattista verenkiertoa ja TUDCA:n imeytymistä, mukaan lukien sappitieinfektiot, haimatulehdus ja sykkyräsuolen resektio
  12. Epästabiilin psykiatrinen sairauden, kognitiivisen heikentymisen, dementian tai päihteiden väärinkäyttö, joka heikentäisi tutkittavan kykyä antaa tietoinen suostumus, Site Investigatorin arvion mukaan
  13. Kliinisesti merkittävä epästabiili sairaus (muu kuin ALS), joka aiheuttaisi riskin koehenkilölle, jos hän osallistuisi tutkimukseen
  14. Aktiivinen osallistuminen ALS-kliiniseen tutkimukseen, jossa arvioidaan pieni molekyyli 30 päivän sisällä seulontakäynnistä
  15. Altistuminen milloin tahansa mille tahansa tutkittavalle biologiselle aineelle ALS-potilaiden hoitoon (off-label use or researchal), mukaan lukien soluterapiat, geeniterapiat ja monoklonaaliset vasta-aineet.
  16. Diafragman tahdistusjärjestelmän (DPS) istuttaminen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Suun kautta tai syöttöletkun kautta annettu lumelääke 24 viikon ajan: kerran päivässä ensimmäisten 3 viikon ajan ja sitten kahdesti päivässä loppututkimuksen ajan, jos osallistuja sietää
Muut: Plasebo
Vastaava Placebo Comparator
Kokeellinen: AMX0035
AMX0035 annettuna suun kautta tai syöttöletkun kautta 24 viikon ajan: kerran päivässä ensimmäisen 3 viikon ajan ja sitten kahdesti päivässä loppututkimuksen ajan, jos osallistuja sietää
Lääke: AMX0035
AMX0035
Muut nimet:
  • Taurursodiolin ja natriumfenyylibutyraatin patentoitu formulaatio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Amyotrofisen lateraaliskleroosin toiminnallisen arviointiasteikon (ALSFRS-R) kaltevuuden muutos
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Amyotrofisen lateraaliskleroosin funktionaalisen arviointiasteikon (ALSFRS-R) kaltevuuden muutos hoidon keston aikana. ALSFRS-R koostuu 12 kohteesta neljällä toiminnan alialueella (bulbar, hienomoottori, bruttomoottori ja hengitys), ja jokainen kohta on pisteytetty asteikolla 0 (täydellinen toiminnan menetys) 4 (ei toiminnan menetystä). Kokonaispisteet vaihtelevat 0–48, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa toimintaa.
24 viikkoa
Haitallisia tapahtumia aiheuttavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Osallistujien lukumäärän ryhmien vertailu, joilla on epäsuotuisia tapahtumia suunniteltuun loppuun asti
24 viikkoa
Niiden osallistujien lukumäärä kussakin ryhmässä, jotka pystyvät jatkamaan tutkimuslääkkeen käyttöä suunniteltuun lopettamiseen saakka
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Vertailu niiden osallistujien lukumäärästä kussakin ryhmässä, jotka pystyivät jatkamaan tutkimuslääkkeen käyttöä suunniteltuun lopettamiseen saakka ryhmien välillä
24 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Raajan isometrisen voiman (ATLIS) kokonaispistemäärän muutoksen tarkka testaus
Aikaikkuna: 24 viikkoa
ATLIS-laite arvioi kuuden yläraajan ja kuuden alaraajan lihasryhmän isometrisen lihasvoiman. Jokaiselle lihasryhmälle suoritetaan vähintään kaksi koetta isometrisen lihasvoiman laskunopeuden muutoksen arvioimiseksi hoidon keston aikana. Arvot on standardoitu prosenttiosuuteen ennustetusta normaalivoimakkuudesta sukupuolen, iän, painon ja pituuden perusteella. Tulokset esitetään prosentteina ennustetusta normaalista.
24 viikkoa
Muutos fosforyloidun aksonaalisen neurofilamentti H -alayksikön (pNF-H) plasmatasoissa
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Hermoston rappeuma vapauttaa fosforyloituneen aksonaalisen neurofilamentti H-alayksikön (pNF-H) aivo-selkäydinnesteeseen ja sen jälkeen vereen, ja sen uskotaan olevan motorinen neuronien rappeutumisen mahdollinen biomarkkeri; pNF-H:n kohonneiden plasmatasojen oletetaan korreloivan hermosolujen vaurion kanssa. Muutos plasman pNF-H-tasoissa mitattiin lähtötasosta viikkoon 24
24 viikkoa
Hitaan elinvoimakapasiteetin (SVC) laskunopeus
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Hengityslihasten toiminta arvioitiin hitaan vitaalikapasiteetin (SVC) mukaan. SVC mitattiin pystyasennossa vähintään kolmen kokeen ajan arviointia kohden. SVC-tilavuudet standardisoitiin prosenttiosuuteen ennustetusta normaaliarvosta iän, sukupuolen ja pituuden perusteella.
24 viikkoa
Kuolema, trakeostomia ja sairaalahoito
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Yhdistelmätulos määriteltiin kuolemaksi, kuolemaa vastaavaksi tapahtumaksi (joka koostui vain trakeostomiasta yhdellä osallistujalla tässä kokeessa) tai sairaalahoitoon sen mukaan, kumpi tapahtui ensin; tutkimuksessa ei esiintynyt tapauksia, joissa pysyvä ventilaatio toimitettiin noninvasiivisin keinoin.
24 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Yhteistyökumppanit

ALS Association
ALS Finding a Cure
Northeast ALS Consortium
Neurological Clinical Research Institute at Massachusetts General Hospital
Leandro P. Rizzuto Foundation

Tutkijat

  • Päätutkija: Sabrina Paganoni, MD, Massachusetts General Hospital
  • Opintojohtaja: Patrick Yeramian, MD, Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 22. kesäkuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 25. syyskuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 24. marraskuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 12. huhtikuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 20. huhtikuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 25. huhtikuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 11. elokuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 20. heinäkuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. heinäkuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AMX-3500

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Joo

IPD-suunnitelman kuvaus

Amylyx Pharmaceuticals, Inc. kehittää parhaillaan muodollista tiedonjakosuunnitelmaa; tulevaa tietojen jakamista koskevat pyynnöt voidaan lähettää osoitteeseen medinfo@amylyx.com

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in India

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa