Unverricht-Lundborg 질병에 대한 정맥 면역 글로불린.
2017년 11월 22일 업데이트: Alfonso Ciccone, Azienda Socio Sanitaria Territoriale di Mantova
Unverricht-Lundborg 질병에 대한 정맥 면역글로불린: 단일 환자 시험.
정맥 면역글로불린이 Unverricht-Lundborg 질병으로 고통받는 사례의 임상 결과를 개선할 수 있는지 여부를 평가하기 위한 단일 환자 무작위 이중 맹검 시험.
연구 개요
상세 설명
Unverricht-Lundborg 질병(임상 및 유전 진단)을 앓고 있는 사례의 임상 결과를 정맥 면역글로불린이 개선할 수 있는지 여부를 평가하기 위한 단일 환자 무작위 이중 맹검 시험.
환자는 적어도 1년 동안 한 달에 한 번 정맥 면역글로불린 또는 위약 1:1(교차)로 무작위 배정되었습니다.
주요 목표: 근간대성 근경련의 개선. 2차 목표: 1년에 통합 근간대성 평가 척도의 전체 점수 및 개별 섹션 개선; 시험 종료 시 결과에 기반한 환자 선호도.
첫 번째 분석가는 시험 시작 1년 후로 예정되었습니다. 프로그램은 환자의 분석 데이터를 논의하고 환자가 세 가지 가능한 방법으로 결정하도록 하는 것이었습니다. 임상시험을 계속할지, 면역글로불린으로 치료를 계속할지, 치료를 중단할지. 결정에 따라 분석 후 1년 내내, 적어도 1년 동안 환자를 추적할 계획이었습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
1
단계
- 3단계
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 (성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
- Malattia di Unverricht-Lundborg(유전 진단)
제외 기준:
- 정맥 면역 글로불린에 대한 금기 사항
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 면역글로불린
정맥 면역글로불린 25g(100ml 병 5개, 5g/100ml), 3시간 동안, 1년 동안 한 달에 한 번.
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정맥 드립.
다른 이름들:
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위약 비교기: 생리 식염수
생리 식염수 500ml(100ml 병 5개)를 3시간 간격으로 1년 동안 월 1회 정맥 주사합니다.
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정맥 드립.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Unified Myoclonus Rating Scale의 섹션 4(Action Myoclonus)로 측정한 1년 후 근경련 활동의 최소 20% 개선.
기간: 1년 동안 매월
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Action Myoclonus Score의 범위는 0(최고) - 160(최악, 즉, 더 심한 불수의 운동)입니다.
백분율 변화 = 100 X (위약 UMRS4 - 치료 UMRS4) / 위약 UMRS4).
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1년 동안 매월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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UMRS(Unified Myoclonus Rating Scale) 전체 점수 향상.
기간: 1년 동안 매월
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UMRS의 총 값(범위 0 - 최고 - 365 - 최악)은 6개 섹션의 합계로 구성됩니다. ), (3) 자극 민감도(범위 0-17), (4) 활동이 있는 간대성 근경련(범위 0-160), (5) 기능 테스트(0-28), (6) 전체 장애 점수(범위 0-4) .
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1년 동안 매월
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환자의 선호도
기간: 1년
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프로그램은 환자의 분석 데이터를 환자 본인과 상의하고, (1) 임상시험을 계속할 것, (2) 면역글로불린 치료를 계속할 것, (3) 치료를 중단할 것 등 세 가지 가능한 방법으로 환자가 결정하게 하는 것이었다. 숫자 2는 유리한 결과로 간주됩니다.
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1년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Lillie EO, Patay B, Diamant J, Issell B, Topol EJ, Schork NJ. The n-of-1 clinical trial: the ultimate strategy for individualizing medicine? Per Med. 2011 Mar;8(2):161-173. doi: 10.2217/pme.11.7.
- Guatelli JC, Gingeras TR, Richman DD. Alternative splice acceptor utilization during human immunodeficiency virus type 1 infection of cultured cells. J Virol. 1990 Sep;64(9):4093-8. doi: 10.1128/JVI.64.9.4093-4098.1990.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 12월 9일
기본 완료 (실제)
2016년 12월 6일
연구 완료 (예상)
2017년 12월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 10월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 11월 21일
처음 게시됨 (실제)
2017년 11월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2017년 11월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2017년 11월 22일
마지막으로 확인됨
2017년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 200200
- 2017-002147-15 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
우리는 이 단일 환자 시험의 결과를 발표할 계획이었습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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