Inmunoglobulina intravenosa para la enfermedad de Unverricht-Lundborg.
22 de noviembre de 2017 actualizado por: Alfonso Ciccone, Azienda Socio Sanitaria Territoriale di Mantova
Inmunoglobulina intravenosa para la enfermedad de Unverricht-Lundborg: ensayo de un solo paciente.
Ensayo doble ciego aleatorizado de un solo paciente para evaluar si la inmunoglobulina intravenosa puede mejorar el resultado clínico de un caso que padece la enfermedad de Unverricht-Lundborg.
Descripción general del estudio
Estado
Desconocido
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Ensayo doble ciego aleatorizado de un solo paciente para evaluar si la inmunoglobulina intravenosa puede mejorar el resultado clínico de un caso que padece la enfermedad de Unverricht-Lundborg (diagnóstico clínico y genético).
El paciente fue aleatorizado para recibir tratamiento con inmunoglobulina intravenosa o placebo 1:1 (cruzado) una vez al mes durante al menos un año.
Objetivo principal: mejora de la acción mioclonía. Objetivos secundarios: Mejoría en el puntaje general y en las secciones individuales de la Escala de calificación unificada de mioclonías al año; preferencias del paciente basadas en los resultados al final del ensayo.
El primer analista estaba programado para un año desde el inicio del juicio. El programa consistía en discutir los datos del análisis del paciente y dejar que el paciente decidiera de tres maneras posibles: continuar el ensayo, continuar el tratamiento con inmunoglobulinas, suspender el tratamiento. Dependiendo de la decisión, se planeó seguir al paciente durante todo el año posterior al análisis, al menos durante un año.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
1
Fase
- Fase 3
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
16 años a 23 años (Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Descripción
Criterios de inclusión:
- Malattia di Unverricht-Lundborg (diagnóstico genético)
Criterio de exclusión:
- Contraindicaciones de la inmunoglobulina intravenosa
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Inmunoglobulina
Inmunoglobulina intravenosa 25 gramos (cinco frascos de 100 ml, 5g/100ml), en 3 horas, una vez al mes durante un año.
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Goteo intravenoso.
Otros nombres:
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|
Comparador de placebos: Solución salina
Solución salina intravenosa 500 ml (cinco frascos de 100 ml), en 3 horas, una vez al mes durante un año.
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Goteo intravenoso.
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Mejora de al menos el 20 % de la mioclonía de acción al año, medida con la sección 4 (Mioclonía de acción) de la Escala de calificación de mioclonía unificada.
Periodo de tiempo: mensual durante un año
|
El rango para Action Myoclonus Score es 0 (mejor) - 160 (peor, es decir, movimientos involuntarios más severos).
Cambio porcentual = 100 X (Placebo UMRS4 - Tratamiento UMRS4) / Placebo UMRS4).
|
mensual durante un año
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Mejora de la puntuación general de la Escala de calificación de mioclonías unificada (UMRS).
Periodo de tiempo: mensual durante un año
|
El valor total del UMRS (rango de 0 - mejor - a 365 - peor) está compuesto por la suma de 6 secciones: (1) Cuestionario del Paciente (rango 0-48), (2) Mioclonía en reposo (rango 0-108 ), (3) Sensibilidad al estímulo (rango 0-17), (4) Mioclono con acción (rango 0-160), (5) Pruebas funcionales (0-28), (6) Puntuación de discapacidad global (rango 0-4) .
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mensual durante un año
|
|
Preferencia del paciente
Periodo de tiempo: un año
|
El programa consistía en discutir los datos del análisis del paciente con el propio paciente y dejar que él decidiera de tres formas posibles: (1) continuar el ensayo, (2) continuar el tratamiento con inmunoglobulinas, (3) suspender el tratamiento. La elección el número 2 se considera un resultado favorable.
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un año
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Lillie EO, Patay B, Diamant J, Issell B, Topol EJ, Schork NJ. The n-of-1 clinical trial: the ultimate strategy for individualizing medicine? Per Med. 2011 Mar;8(2):161-173. doi: 10.2217/pme.11.7.
- Guatelli JC, Gingeras TR, Richman DD. Alternative splice acceptor utilization during human immunodeficiency virus type 1 infection of cultured cells. J Virol. 1990 Sep;64(9):4093-8. doi: 10.1128/JVI.64.9.4093-4098.1990.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
9 de diciembre de 2015
Finalización primaria (Actual)
6 de diciembre de 2016
Finalización del estudio (Anticipado)
30 de diciembre de 2017
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
27 de octubre de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de noviembre de 2017
Publicado por primera vez (Actual)
24 de noviembre de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
27 de noviembre de 2017
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de noviembre de 2017
Última verificación
1 de noviembre de 2017
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Epilepsia Generalizada
- Síndromes epilépticos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Epilepsia
- Epilepsias Mioclónicas, Progresivas
- Epilepsias Mioclónicas
- Síndrome de Unverricht-Lundborg
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Factores inmunológicos
- Anticuerpos
- Inmunoglobulinas
- Inmunoglobulinas, Intravenosas
- gamma-globulinas
- Inmunoglobulina Rho(D)
Otros números de identificación del estudio
- 200200
- 2017-002147-15 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Sí
Descripción del plan IPD
Planeamos publicar los resultados de este ensayo de un solo paciente.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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