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Unverricht-Lundborg病に対する静脈内免疫グロブリン。

2017年11月22日 更新者：Alfonso Ciccone、Azienda Socio Sanitaria Territoriale di Mantova

Unverricht-Lundborg病に対する静脈内免疫グロブリン：単一患者試験。

静脈内免疫グロブリンが Unverricht-Lundborg 病に苦しむ症例の臨床転帰を改善できるかどうかを評価するための単一患者無作為化二重盲検試験。

調査の概要

状態

わからない

条件

介入・治療

詳細な説明

静脈内免疫グロブリンが Unverricht-Lundborg 病 (臨床的および遺伝子診断) に苦しむ症例の臨床転帰を改善できるかどうかを評価するための単一患者無作為化二重盲検試験。

患者は、免疫グロブリンの静脈内投与またはプラセボの 1:1 (クロスオーバー) を月に 1 回、少なくとも 1 年間投与するように無作為に割り付けられました。

主な目的：ミオクローヌス作用の改善。 副次的な目標: 1 年で総合スコアと統合ミオクローヌス評価尺度の個々のセクションの改善。試験終了時の結果に基づく患者の好み。

最初のアナリストは、試験開始から 1 年後に予定されていました。 プログラムは、患者の分析データを議論し、患者に 3 つの可能な方法で決定させることでした: 試験を継続する、免疫グロブリンによる治療を継続する、治療を中断する. 決定に応じて、分析後 1 年間、少なくとも 1 年間、患者を追跡することが計画されました。

研究の種類

介入

入学 (実際)

1

段階

  • フェーズ 3

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

16年～23年 (大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

包含基準:

  • Malattia di Unverricht-Lundborg (遺伝子診断)

除外基準:

  • 静注免疫グロブリンの禁忌

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：クロスオーバー割り当て
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：免疫グロブリン
静脈内免疫グロブリン 25 グラム (5 本の 100 ml ボトル、5 g/100 ml)、3 時間で、月に 1 回、1 年間。
薬：静脈内免疫グロブリン
点滴。
他の名前：
  • ベニタル
プラセボコンパレーター：生理食塩水
静脈内生理食塩水 500 ml (100 ml ボトル 5 本)、3 時間、月に 1 回、1 年間。
薬：静脈内免疫グロブリン
点滴。
他の名前：
  • ベニタル

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
統一ミオクローヌス評価尺度のセクション 4 (アクション ミオクローヌス) で測定された、1 年でのアクション ミオクローヌスの少なくとも 20% の改善。
時間枠：毎月 1 年間
アクション ミオクローヌス スコアの範囲は 0 (最良) ～ 160 (最悪、つまり、より深刻な不随意運動) です。 変化率 = 100 X (プラセボ UMRS4 - 治療 UMRS4) / プラセボ UMRS4)。
毎月 1 年間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
統合ミオクローヌス評価尺度 (UMRS) の全体的なスコアの改善。
時間枠：毎月 1 年間
UMRS の合計値 (0 - 最良 - から 365 - 最悪の範囲) は、6 つのセクションの合計で構成されます: (1) 患者アンケート (範囲 0-48)、(2) 安静時のミオクローヌス (範囲 0-108) )、(3) 刺激感度 (範囲 0-17)、(4) アクションのあるミオクローヌス (範囲 0-160)、(5) 機能テスト (0-28)、(6) グローバル障害スコア (範囲 0-4) .
毎月 1 年間
患者様のご希望
時間枠：一年
プログラムは、患者の分析データを患者自身と話し合い、次の 3 つの可能な方法で患者に決定させることでした: (1) 試験を継続する、(2) 免疫グロブリンによる治療を継続する、(3) 治療を中断する。番号 2 は、好ましい結果と見なされます。
一年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Azienda Socio Sanitaria Territoriale di Mantova

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2015年12月9日

一次修了 (実際)

2016年12月6日

研究の完了 (予想される)

2017年12月30日

試験登録日

最初に提出

2017年10月27日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年11月21日

最初の投稿 (実際)

2017年11月24日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2017年11月27日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2017年11月22日

最終確認日

2017年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 200200
  • 2017-002147-15 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

この単一患者試験の結果を公開する予定でした。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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