Imunoglobulina Intravenosa para Doença de Unverricht-Lundborg.
22 de novembro de 2017 atualizado por: Alfonso Ciccone, Azienda Socio Sanitaria Territoriale di Mantova
Imunoglobulina intravenosa para doença de Unverricht-Lundborg: ensaio clínico em um único paciente.
Ensaio randomizado duplo-cego de um único paciente para avaliar se a imunoglobulina intravenosa pode melhorar o resultado clínico de um caso que sofre de doença de Unverricht-Lundborg.
Visão geral do estudo
Status
Desconhecido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Ensaio randomizado duplo-cego de um único paciente para avaliar se a imunoglobulina intravenosa pode melhorar o resultado clínico de um caso que sofre de doença de Unverricht-Lundborg (diagnóstico clínico e genético).
O paciente foi randomizado para ser tratado com imunoglobulina intravenosa ou placebo 1:1 (crossover) uma vez por mês por pelo menos um ano.
Objetivo principal: melhora da mioclonia de ação. Objetivos secundários: Melhoria na pontuação geral e em seções individuais da Escala Unificada de Mioclonia em um ano; preferências do paciente com base nos resultados no final do estudo.
O primeiro analista foi agendado para um ano a partir do início do julgamento. O programa consistia em discutir os dados de análise do paciente e deixar o paciente decidir de três maneiras possíveis: continuar o estudo, continuar o tratamento com imunoglobulinas, suspender o tratamento. Dependendo da decisão, planejou-se acompanhar o paciente durante todo o ano após a análise, pelo menos por um ano.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
1
Estágio
- Fase 3
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
14 anos a 21 anos (Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Descrição
Critério de inclusão:
- Malattia di Unverricht-Lundborg (diagnóstico genético)
Critério de exclusão:
- Contra-indicações para imunoglobulina intravenosa
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Imunoglobulina
Imunoglobulina intravenosa 25 gramas (cinco frascos de 100 ml, 5g/100ml), em 3 horas, uma vez por mês durante um ano.
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Gotejamento intravenoso.
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Solução salina
Solução salina intravenosa 500 ml (cinco frascos de 100 ml), em 3 horas, uma vez por mês durante um ano.
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Gotejamento intravenoso.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Melhora de pelo menos 20% da mioclonia de ação em um ano, medida com a seção 4 (Action Myoclonus) da Unified Myoclonus Rating Scale.
Prazo: mensalmente por um ano
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O intervalo para pontuação de mioclonia de ação é 0 (melhor) - 160 (pior, , ou seja, movimentos involuntários mais graves).
Alteração percentual = 100 X (Placebo UMRS4 - Tratamento UMRS4) / Placebo UMRS4).
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mensalmente por um ano
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Melhora geral da pontuação da Escala Unificada de Mioclonia (UMRS).
Prazo: mensalmente por um ano
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O valor total do UMRS (intervalo de 0 - melhor - a 365 - pior) é composto pela soma de 6 seções: (1) Questionário do paciente (intervalo 0-48), (2) Mioclonia em repouso (intervalo 0-108 ), (3) Sensibilidade ao estímulo (faixa 0-17), (4) Mioclonia com ação (faixa 0-160), (5) Testes funcionais (0-28), (6) Pontuação global de incapacidade (faixa 0-4) .
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mensalmente por um ano
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Preferência do paciente
Prazo: um ano
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O programa consistia em discutir os dados de análise do paciente com o próprio paciente e deixá-lo decidir de três maneiras possíveis: (1) continuar o estudo, (2) continuar o tratamento com imunoglobulinas, (3) suspender o tratamento. A escolha o número 2 é considerado um resultado favorável.
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um ano
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Lillie EO, Patay B, Diamant J, Issell B, Topol EJ, Schork NJ. The n-of-1 clinical trial: the ultimate strategy for individualizing medicine? Per Med. 2011 Mar;8(2):161-173. doi: 10.2217/pme.11.7.
- Guatelli JC, Gingeras TR, Richman DD. Alternative splice acceptor utilization during human immunodeficiency virus type 1 infection of cultured cells. J Virol. 1990 Sep;64(9):4093-8. doi: 10.1128/JVI.64.9.4093-4098.1990.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
9 de dezembro de 2015
Conclusão Primária (Real)
6 de dezembro de 2016
Conclusão do estudo (Antecipado)
30 de dezembro de 2017
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
27 de outubro de 2017
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
21 de novembro de 2017
Primeira postagem (Real)
24 de novembro de 2017
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
27 de novembro de 2017
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
22 de novembro de 2017
Última verificação
1 de novembro de 2017
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Epilepsia Generalizada
- Síndromes Epilépticas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Neurodegenerativas
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Epilepsia
- Epilepsias Mioclônicas Progressivas
- Epilepsias Mioclônicas
- Síndrome de Unverricht-Lundborg
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Fatores imunológicos
- Anticorpos
- Imunoglobulinas
- Imunoglobulinas Intravenosas
- gama-globulinas
- Rho(D) Imunoglobulina
Outros números de identificação do estudo
- 200200
- 2017-002147-15 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Sim
Descrição do plano IPD
Planejamos publicar os resultados desse estudo com um único paciente.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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