Intravenøst immunglobulin for Unverricht-Lundborg sykdom.
22. november 2017 oppdatert av: Alfonso Ciccone, Azienda Socio Sanitaria Territoriale di Mantova
Intravenøs immunoglobulin for Unverricht-Lundborg sykdom: enkeltpasientforsøk.
Enkeltpasient randomisert dobbeltblind studie for å vurdere om intravenøst immunglobulin kan forbedre det kliniske resultatet av et tilfelle som lider av Unverricht-Lundborg sykdom.
Studieoversikt
Status
Ukjent
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Enkeltpasient randomisert dobbeltblind studie for å vurdere om intravenøst immunglobulin kan forbedre det kliniske resultatet av et tilfelle som lider av Unverricht-Lundborg sykdom (klinisk og genetisk diagnose).
Pasienten ble randomisert til å bli behandlet med intravenøst immunglobulin eller placebo 1:1 (crossover) en gang i måneden i minst ett år.
Hovedmål: forbedring av handlingsmyoklonus. Sekundære mål: Forbedring i den samlede poengsummen og i individuelle seksjoner av Unified Myoclonus Rating Scale etter ett år; pasientens preferanser basert på resultatene ved slutten av studien.
Den første analytikeren var planlagt til ett år fra starten av forsøket. Programmet var å diskutere pasientens analysedata og la pasienten bestemme seg på tre mulige måter: å fortsette forsøket, å fortsette behandlingen med immunglobuliner, å avbryte behandlingen. Avhengig av vedtak var det planlagt å følge pasienten gjennom hele året etter analysen, i hvert fall i ett år.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
1
Fase
- Fase 3
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
14 år til 21 år (Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Mann
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Malattia di Unverricht-Lundborg (genetisk diagnose)
Ekskluderingskriterier:
- Kontraindikasjoner for intravenøst immunglobulin
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Immunoglobulin
Intravenøst immunglobulin 25 gram (fem 100 ml flasker, 5g/100ml), på 3 timer, en gang i måneden i ett år.
|
Intravenøst drypp.
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Saltvannsløsning
Intravenøs saltvannsoppløsning 500 ml (fem 100 ml flasker), på 3 timer, en gang i måneden i ett år.
|
Intravenøst drypp.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forbedring av minst 20 % av handlingsmyoklonus etter ett år, målt med seksjon 4 (Aksjonsmyoklonus) av Unified Myoclonus Rating Scale.
Tidsramme: månedlig i ett år
|
Området for Action Myoclonus Score er 0 (best) - 160 (dårligst, dvs. mer alvorlige ufrivillige bevegelser).
Prosentvis endring = 100 X (Placebo UMRS4 - Behandling UMRS4) / Placebo UMRS4).
|
månedlig i ett år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forbedring av total poengsum for Unified Myoclonus Rating Scale (UMRS).
Tidsramme: månedlig i ett år
|
Den totale verdien av UMRS (spenner fra 0 - best - til 365 - dårligst) er sammensatt av summen av 6 seksjoner: (1) Pasientspørreskjema (område 0-48), (2) Myoklonus i hvile (område 0-108) ), (3) Stimulusfølsomhet (område 0-17), (4) Myoklonus med handling (område 0-160), (5) Funksjonstester (0-28), (6) Global funksjonshemmingspoeng (område 0-4) .
|
månedlig i ett år
|
|
Pasientens preferanse
Tidsramme: ett år
|
Programmet var å diskutere pasientens analysedata med pasienten selv og la ham bestemme på tre mulige måter: (1) å fortsette forsøket, (2) å fortsette behandlingen med immunglobuliner, (3) å avbryte behandlingen. Valget nummer 2 anses som et gunstig resultat.
|
ett år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Lillie EO, Patay B, Diamant J, Issell B, Topol EJ, Schork NJ. The n-of-1 clinical trial: the ultimate strategy for individualizing medicine? Per Med. 2011 Mar;8(2):161-173. doi: 10.2217/pme.11.7.
- Guatelli JC, Gingeras TR, Richman DD. Alternative splice acceptor utilization during human immunodeficiency virus type 1 infection of cultured cells. J Virol. 1990 Sep;64(9):4093-8. doi: 10.1128/JVI.64.9.4093-4098.1990.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
9. desember 2015
Primær fullføring (Faktiske)
6. desember 2016
Studiet fullført (Forventet)
30. desember 2017
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
27. oktober 2017
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
21. november 2017
Først lagt ut (Faktiske)
24. november 2017
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
27. november 2017
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
22. november 2017
Sist bekreftet
1. november 2017
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Epilepsi, generalisert
- Epileptiske syndromer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Nevrodegenerative sykdommer
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Epilepsi
- Myokloniske epilepsier, progressive
- Epilepsi, myoklonisk
- Unverricht-Lundborg syndrom
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Immunologiske faktorer
- Antistoffer
- Immunoglobuliner
- Immunglobuliner, intravenøst
- gamma-globuliner
- Rho(D) immunglobulin
Andre studie-ID-numre
- 200200
- 2017-002147-15 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Ja
IPD-planbeskrivelse
Vi planla å publisere resultatene av denne enkeltpasientforsøket.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .