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Intravenöses Immunglobulin für Unverricht-Lundborg-Krankheit.

22. November 2017 aktualisiert von: Alfonso Ciccone, Azienda Socio Sanitaria Territoriale di Mantova

Intravenöses Immunglobulin für die Unverricht-Lundborg-Krankheit: Einzelpatientenstudie.

Randomisierte Doppelblindstudie an einem Patienten zur Bewertung, ob intravenöses Immunglobulin das klinische Ergebnis eines Falls mit Unverricht-Lundborg-Krankheit verbessern kann.

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Randomisierte Doppelblindstudie an einem Patienten zur Bewertung, ob intravenöses Immunglobulin das klinische Ergebnis eines Patienten mit Unverricht-Lundborg-Krankheit verbessern kann (klinische und genetische Diagnose).

Der Patient wurde randomisiert einer Behandlung mit intravenösem Immunglobulin oder Placebo 1:1 (Crossover) einmal im Monat für mindestens ein Jahr zugeteilt.

Hauptziel: Verbesserung der Aktion Myoklonus. Sekundäre Ziele: Verbesserung der Gesamtpunktzahl und in einzelnen Abschnitten der Unified Myoclonus Rating Scale nach einem Jahr; Patientenpräferenzen basierend auf den Ergebnissen am Ende der Studie.

Der erste Analyst wurde ein Jahr nach Beginn der Studie angesetzt. Das Programm bestand darin, die Analysedaten des Patienten zu besprechen und den Patienten auf drei mögliche Arten entscheiden zu lassen: den Versuch fortzusetzen, die Behandlung mit Immunglobulinen fortzusetzen, die Behandlung auszusetzen. Je nach Entscheidung war geplant, den Patienten nach der Analyse das ganze Jahr über mindestens ein Jahr lang zu begleiten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

1

Phase

  • Phase 3

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 23 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Malattia di Unverricht-Lundborg (Gendiagnostik)

Ausschlusskriterien:

  • Kontraindikationen für intravenöses Immunglobulin

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Immunoglobulin
Intravenöses Immunglobulin 25 Gramm (fünf 100-ml-Flaschen, 5 g/100 ml), in 3 Stunden, einmal im Monat für ein Jahr.
Arzneimittel: Intravenöses Immunglobulin
Intravenöser Tropf.
Andere Namen:
  • Venital
Placebo-Komparator: Kochsalzlösung
Intravenöse Kochsalzlösung 500 ml (fünf 100-ml-Flaschen), in 3 Stunden, einmal im Monat für ein Jahr.
Arzneimittel: Intravenöses Immunglobulin
Intravenöser Tropf.
Andere Namen:
  • Venital

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Verbesserung von mindestens 20 % des Action Myoclonus nach einem Jahr, gemessen mit Abschnitt 4 (Action Myoclonus) der Unified Myoclonus Rating Scale.
Zeitfenster: monatlich für ein Jahr
Der Bereich für den Action Myoclonus Score liegt zwischen 0 (am besten) und 160 (am schlechtesten, d. h. schwerere unwillkürliche Bewegungen). Prozentuale Veränderung = 100 X (Placebo UMRS4 – Behandlung UMRS4) / Placebo UMRS4).
monatlich für ein Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Verbesserung der Gesamtpunktzahl der Unified Myoclonus Rating Scale (UMRS).
Zeitfenster: monatlich für ein Jahr
Der Gesamtwert des UMRS (Bereich von 0 – am besten – bis 365 – am schlechtesten) setzt sich aus der Summe von 6 Abschnitten zusammen: (1) Patientenfragebogen (Bereich 0–48), (2) Myoklonus in Ruhe (Bereich 0–108 ), (3) Reizempfindlichkeit (Bereich 0–17), (4) Myoklonus mit Aktion (Bereich 0–160), (5) Funktionstests (0–28), (6) Global Disability Score (Bereich 0–4) .
monatlich für ein Jahr
Präferenz des Patienten
Zeitfenster: ein Jahr
Das Programm bestand darin, die Analysedaten des Patienten mit dem Patienten selbst zu besprechen und ihn auf drei mögliche Arten entscheiden zu lassen: (1) die Studie fortzusetzen, (2) die Behandlung mit Immunglobulinen fortzusetzen, (3) die Behandlung auszusetzen. Die Wahl Nummer 2 wird als günstiges Ergebnis angesehen.
ein Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Azienda Socio Sanitaria Territoriale di Mantova

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

9. Dezember 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

6. Dezember 2016

Studienabschluss (Voraussichtlich)

30. Dezember 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Oktober 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. November 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. November 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. November 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. November 2017

Zuletzt verifiziert

1. November 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 200200
  • 2017-002147-15 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Ja

Beschreibung des IPD-Plans

Wir planten, die Ergebnisse dieser Einzelpatientenstudie zu veröffentlichen.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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