Immunoglobuline intraveineuse pour la maladie d'Unverricht-Lundborg.
22 novembre 2017 mis à jour par: Alfonso Ciccone, Azienda Socio Sanitaria Territoriale di Mantova
Immunoglobuline intraveineuse pour la maladie d'Unverricht-Lundborg : essai sur un seul patient.
Essai randomisé en double aveugle sur un seul patient pour évaluer si l'immunoglobuline intraveineuse peut améliorer le résultat clinique d'un cas souffrant de la maladie d'Unverricht-Lundborg.
Aperçu de l'étude
Statut
Inconnue
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Essai randomisé en double aveugle sur un seul patient pour évaluer si l'immunoglobuline intraveineuse peut améliorer le résultat clinique d'un cas souffrant de la maladie d'Unverricht-Lundborg (diagnostic clinique et génétique).
Le patient a été randomisé pour être traité avec une immunoglobuline intraveineuse ou un placebo 1:1 (crossover) une fois par mois pendant au moins un an.
Objectif principal : amélioration de l'action des myoclonies. Objectifs secondaires : amélioration du score global et des sections individuelles de l'échelle d'évaluation unifiée des myoclonies à un an ; préférences des patients en fonction des résultats à la fin de l'essai.
Le premier analyste était prévu à un an du début du procès. Le programme consistait à discuter des données d'analyse du patient et à laisser le patient décider de trois manières possibles : poursuivre l'essai, poursuivre le traitement par immunoglobulines, suspendre le traitement. Selon la décision, il était prévu de suivre le patient tout au long de l'année suivant l'analyse, au moins pendant un an.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
1
Phase
- Phase 3
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
16 ans à 23 ans (Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Homme
La description
Critère d'intégration:
- Malattia di Unverricht-Lundborg (diagnostic génétique)
Critère d'exclusion:
- Contre-indications à l'immunoglobuline intraveineuse
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation croisée
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Immunoglobuline
Immunoglobuline intraveineuse 25 grammes (cinq flacons de 100 ml, 5g/100ml), en 3 heures, une fois par mois pendant un an.
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Perfusion intraveineuse.
Autres noms:
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Comparateur placebo: Solution saline
Solution saline intraveineuse 500 ml (cinq flacons de 100 ml), en 3 heures, une fois par mois pendant un an.
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Perfusion intraveineuse.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Amélioration d'au moins 20 % de la myoclonie d'action à un an, mesurée avec la section 4 (Action Myoclonus) de l'échelle d'évaluation unifiée des myoclonies.
Délai: mensuel pendant un an
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La plage du score d'action myoclonie est de 0 (le meilleur) à 160 (le pire, c'est-à-dire des mouvements involontaires plus graves).
Changement en pourcentage = 100 X (Placebo UMRS4 - Traitement UMRS4) / Placebo UMRS4).
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mensuel pendant un an
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Amélioration du score global de l'échelle d'évaluation unifiée des myoclonies (UMRS).
Délai: mensuel pendant un an
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La valeur totale de l'UMRS (gamme de 0 - meilleur - à 365 - pire) est composée de la somme de 6 sections : (1) Questionnaire patient (gamme 0-48), (2) Myoclonie au repos (gamme 0-108 ), (3) Sensibilité au stimulus (plage de 0 à 17), (4) Myoclonie avec action (plage de 0 à 160), (5) Tests fonctionnels (0 à 28), (6) Score global d'incapacité (plage de 0 à 4) .
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mensuel pendant un an
|
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La préférence du patient
Délai: un ans
|
Le programme consistait à discuter des données d'analyse du patient avec le patient lui-même et à le laisser décider de trois manières possibles : (1) poursuivre l'essai, (2) poursuivre le traitement par immunoglobulines, (3) suspendre le traitement. Le choix le numéro 2 est considéré comme un résultat favorable.
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un ans
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Lillie EO, Patay B, Diamant J, Issell B, Topol EJ, Schork NJ. The n-of-1 clinical trial: the ultimate strategy for individualizing medicine? Per Med. 2011 Mar;8(2):161-173. doi: 10.2217/pme.11.7.
- Guatelli JC, Gingeras TR, Richman DD. Alternative splice acceptor utilization during human immunodeficiency virus type 1 infection of cultured cells. J Virol. 1990 Sep;64(9):4093-8. doi: 10.1128/JVI.64.9.4093-4098.1990.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
9 décembre 2015
Achèvement primaire (Réel)
6 décembre 2016
Achèvement de l'étude (Anticipé)
30 décembre 2017
Dates d'inscription aux études
Première soumission
27 octobre 2017
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
21 novembre 2017
Première publication (Réel)
24 novembre 2017
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
27 novembre 2017
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
22 novembre 2017
Dernière vérification
1 novembre 2017
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Épilepsie généralisée
- Syndromes épileptiques
- Maladies génétiques, innées
- Maladies neurodégénératives
- Troubles hérédodégénératifs, système nerveux
- Épilepsie
- Épilepsies myocloniques progressives
- Epilepsies myocloniques
- Syndrome d'Unverricht-Lundborg
- Effets physiologiques des médicaments
- Facteurs immunologiques
- Anticorps
- Immunoglobulines
- Immunoglobulines, intraveineuses
- gamma-globulines
- Immunoglobuline Rho(D)
Autres numéros d'identification d'étude
- 200200
- 2017-002147-15 (Numéro EudraCT)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Oui
Description du régime IPD
Nous avions prévu de publier les résultats de cet essai sur un seul patient.
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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