Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Intravenózní imunoglobulin pro Unverricht-Lundborgovu chorobu.

22. listopadu 2017 aktualizováno: Alfonso Ciccone, Azienda Socio Sanitaria Territoriale di Mantova

Intravenózní imunoglobulin pro Unverricht-Lundborgovu chorobu: Studie s jedním pacientem.

Randomizovaná dvojitě zaslepená studie s jedním pacientem k posouzení, zda intravenózní imunoglobulin může zlepšit klinický výsledek případu trpícího Unverricht-Lundborgovou chorobou.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Randomizovaná dvojitě zaslepená studie s jedním pacientem k posouzení, zda intravenózní imunoglobulin může zlepšit klinický výsledek případu trpícího Unverricht-Lundborgovou chorobou (klinická a genetická diagnóza).

Pacient byl randomizován k léčbě intravenózním imunoglobulinem nebo placebem 1:1 (crossover) jednou měsíčně po dobu alespoň jednoho roku.

Hlavní cíl: zlepšení akčního myoklonu. Sekundární cíle: Zlepšení celkového skóre a jednotlivých sekcí Unified Myoklonus Rating Scale za jeden rok; preference pacientů na základě výsledků na konci studie.

První analytik byl naplánován na jeden rok od zahájení procesu. Program měl prodiskutovat data z analýzy pacienta a nechat pacienta rozhodnout se třemi možnými způsoby: pokračovat ve studii, pokračovat v léčbě imunoglobuliny, přerušit léčbu. V závislosti na rozhodnutí bylo plánováno sledování pacienta po celý rok po analýze, minimálně po dobu jednoho roku.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

1

Fáze

  • Fáze 3

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 21 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Malattia di Unverricht-Lundborg (genetická diagnóza)

Kritéria vyloučení:

  • Kontraindikace intravenózního imunoglobulinu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Imunoglobulin
Intravenózní imunoglobulin 25 gramů (pět lahviček po 100 ml, 5 g/100 ml), během 3 hodin, jednou měsíčně po dobu jednoho roku.
Lék: Intravenózní imunoglobulin
Intravenózní kapání.
Ostatní jména:
  • Venitální
Komparátor placeba: Fyziologický roztok
Intravenózní fyziologický roztok 500 ml (pět lahviček po 100 ml), za 3 hodiny, jednou měsíčně po dobu jednoho roku.
Lék: Intravenózní imunoglobulin
Intravenózní kapání.
Ostatní jména:
  • Venitální

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zlepšení alespoň o 20 % akčního myoklonu za jeden rok, měřeno podle oddílu 4 (Akční myoklonus) Unified Myoklonus Rating Scale.
Časové okno: měsíčně po dobu jednoho roku
Rozsah pro akční myoklonické skóre je 0 (nejlepší) - 160 (nejhorší, , tj. závažnější mimovolní pohyby). Procentuální změna = 100 X (Placebo UMRS4 - Léčba UMRS4) / Placebo UMRS4).
měsíčně po dobu jednoho roku

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové zlepšení skóre Unified Myoklonus Rating Scale (UMRS).
Časové okno: měsíčně po dobu jednoho roku
Celková hodnota UMRS (rozsah od 0 - nejlepší - do 365 - nejhorší) se skládá ze součtu 6 částí: (1) Dotazník pacienta (rozsah 0-48), (2) Myoklonus v klidu (rozsah 0-108 ), (3) Citlivost na podněty (rozsah 0-17), (4) Myoklonus s akcí (rozsah 0-160), (5) Funkční testy (0-28), (6) Globální skóre postižení (rozsah 0-4) .
měsíčně po dobu jednoho roku
Preference pacienta
Časové okno: jeden rok
Program měl prodiskutovat data z analýzy pacienta se samotným pacientem a nechat ho rozhodnout se třemi možnými způsoby: (1) pokračovat ve studii, (2) pokračovat v léčbě imunoglobuliny, (3) přerušit léčbu. číslo 2 je považováno za příznivý výsledek.
jeden rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Azienda Socio Sanitaria Territoriale di Mantova

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

9. prosince 2015

Primární dokončení (Aktuální)

6. prosince 2016

Dokončení studie (Očekávaný)

30. prosince 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. října 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. listopadu 2017

První zveřejněno (Aktuální)

24. listopadu 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. listopadu 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. listopadu 2017

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 200200
  • 2017-002147-15 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

Plánovali jsme zveřejnit výsledky této jediné pacientské studie.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit