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Immunoglobulina endovenosa per la malattia di Unverricht-Lundborg.

22 novembre 2017 aggiornato da: Alfonso Ciccone, Azienda Socio Sanitaria Territoriale di Mantova

Immunoglobulina endovenosa per la malattia di Unverricht-Lundborg: studio su un singolo paziente.

Studio randomizzato in doppio cieco su singolo paziente per valutare se l'immunoglobulina per via endovenosa può migliorare l'esito clinico di un caso affetto dalla malattia di Unverricht-Lundborg.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Studio randomizzato in doppio cieco su singolo paziente per valutare se l'immunoglobulina per via endovenosa può migliorare l'esito clinico di un caso affetto da malattia di Unverricht-Lundborg (diagnosi clinica e genetica).

Il paziente è stato randomizzato per essere trattato con immunoglobuline per via endovenosa o placebo 1:1 (crossover) una volta al mese per almeno un anno.

Obiettivo principale: miglioramento dell'azione mioclonica. Obiettivi secondari: Miglioramento del punteggio complessivo e delle singole sezioni della Unified Myoclonus Rating Scale ad un anno; preferenze del paziente in base ai risultati al termine della sperimentazione.

Il primo analista era previsto a un anno dall'inizio del processo. Il programma prevedeva la discussione dei dati analitici del paziente e la possibilità che il paziente decidesse in tre modi possibili: continuare la sperimentazione, continuare la cura con immunoglobuline, sospendere la cura. A seconda della decisione, si prevedeva di seguire il paziente per tutto l'anno successivo all'analisi, almeno per un anno.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

1

Fase

  • Fase 3

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 14 anni a 21 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Malattia di Unverricht-Lundborg (diagnosi genetica)

Criteri di esclusione:

  • Controindicazioni all'immunoglobulina per via endovenosa

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Immunoglobulina
Immunoglobulina endovenosa 25 grammi (cinque flaconi da 100 ml, 5 g/100 ml), in 3 ore, una volta al mese per un anno.
Droga: Immunoglobulina endovenosa
Flebo.
Altri nomi:
  • Venitale
Comparatore placebo: Soluzione salina
Soluzione salina endovenosa 500 ml (cinque flaconi da 100 ml), in 3 ore, una volta al mese per un anno.
Droga: Immunoglobulina endovenosa
Flebo.
Altri nomi:
  • Venitale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Miglioramento di almeno il 20% del mioclono d'azione a un anno, misurato con la sezione 4 (Action Myoclonus) della Unified Myoclonus Rating Scale.
Lasso di tempo: mensile per un anno
L'intervallo per Action Myoclonus Score è 0 (migliore) - 160 (peggiore, cioè movimenti involontari più gravi). Variazione percentuale = 100 X (Placebo UMRS4 - Trattamento UMRS4) / Placebo UMRS4).
mensile per un anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Miglioramento del punteggio complessivo della Unified Myoclonus Rating Scale (UMRS).
Lasso di tempo: mensile per un anno
Il valore totale dell'UMRS (range da 0 - migliore - a 365 - peggiore) è composto dalla somma di 6 sezioni: (1) Questionario paziente (range 0-48), (2) Mioclono a riposo (range 0-108 ), (3) Sensibilità allo stimolo (intervallo 0-17), (4) Mioclono con azione (intervallo 0-160), (5) Test funzionali (0-28), (6) Punteggio globale di disabilità (intervallo 0-4) .
mensile per un anno
Preferenza del paziente
Lasso di tempo: un anno
Il programma prevedeva di discutere i dati dell'analisi del paziente con il paziente stesso e di fargli decidere in tre modi possibili: (1) continuare la sperimentazione, (2) continuare il trattamento con immunoglobuline, (3) sospendere il trattamento. La scelta il numero 2 è considerato un risultato favorevole.
un anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Azienda Socio Sanitaria Territoriale di Mantova

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

9 dicembre 2015

Completamento primario (Effettivo)

6 dicembre 2016

Completamento dello studio (Anticipato)

30 dicembre 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 ottobre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 novembre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

24 novembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 novembre 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 novembre 2017

Ultimo verificato

1 novembre 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 200200
  • 2017-002147-15 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

Abbiamo pianificato di pubblicare i risultati di questo studio su un singolo paziente.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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