Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Внутривенный иммуноглобулин при болезни Унверрихта-Лундборга.

22 ноября 2017 г. обновлено: Alfonso Ciccone, Azienda Socio Sanitaria Territoriale di Mantova

Внутривенный иммуноглобулин для болезни Унверрихта-Лундборга: исследование с одним пациентом.

Рандомизированное двойное слепое исследование с одним пациентом для оценки того, может ли внутривенный иммуноглобулин улучшить клинический исход случая болезни Унверрихта-Лундборга.

Обзор исследования

Статус

Неизвестный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Рандомизированное двойное слепое исследование с одним пациентом для оценки того, может ли внутривенный иммуноглобулин улучшить клинический исход случая, страдающего болезнью Унверрихта-Лундборга (клинический и генетический диагноз).

Пациент был рандомизирован для лечения внутривенным иммуноглобулином или плацебо 1:1 (перекрестное) один раз в месяц в течение по крайней мере одного года.

Основная цель: улучшение действия миоклонуса. Второстепенные цели: улучшение общего балла и отдельных разделов Единой рейтинговой шкалы миоклонуса через год; предпочтения пациента, основанные на результатах, полученных в конце исследования.

Первый аналитик был назначен через год после начала испытания. Программа заключалась в обсуждении данных анализов пациента и предоставлении пациенту возможности выбора из трех возможных вариантов: продолжить исследование, продолжить лечение иммуноглобулинами, приостановить лечение. В зависимости от принятого решения планировалось наблюдение за больным в течение года после анализа, не менее одного года.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

1

Фаза

  • Фаза 3

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 14 лет до 21 год (Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  • Малаттия ди Унверрихт-Лундборг (генетический диагноз)

Критерий исключения:

  • Противопоказания к внутривенному иммуноглобулину

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Иммуноглобулин
Внутривенный иммуноглобулин 25 г (5 флаконов по 100 мл, 5 г/100 мл), через 3 часа, один раз в месяц в течение одного года.
Лекарство: Внутривенный иммуноглобулин
Внутривенное капельное.
Другие имена:
  • Венитал
Плацебо Компаратор: Солевой раствор
Внутривенно физиологический раствор 500 мл (пять флаконов по 100 мл), через 3 часа, 1 раз в месяц в течение года.
Лекарство: Внутривенный иммуноглобулин
Внутривенное капельное.
Другие имена:
  • Венитал

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Улучшение не менее чем на 20% миоклонуса действия за один год, измеренное с помощью раздела 4 (миоклонус действия) Унифицированной рейтинговой шкалы миоклонуса.
Временное ограничение: ежемесячно в течение одного года
Диапазон для Action Myoclonus Score составляет от 0 (лучший) до 160 (худший, т. е. более серьезные непроизвольные движения). Процентное изменение = 100 X (плацебо UMRS4 - лечение UMRS4) / плацебо UMRS4).
ежемесячно в течение одного года

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Улучшение общего балла по унифицированной рейтинговой шкале миоклонуса (UMRS).
Временное ограничение: ежемесячно в течение одного года
Общее значение UMRS (диапазон от 0 — лучший — до 365 — худший) складывается из суммы 6 разделов: (1) Опросник пациента (диапазон 0–48), (2) Миоклонус в покое (диапазон 0–108). ), (3) Чувствительность к стимулу (диапазон 0-17), (4) Миоклонус с действием (диапазон 0-160), (5) Функциональные тесты (0-28), (6) Общая оценка инвалидности (диапазон 0-4) .
ежемесячно в течение одного года
Предпочтение пациента
Временное ограничение: один год
Программа заключалась в том, чтобы обсудить данные анализов пациента с самим пациентом и предоставить ему возможность принять решение из трех возможных вариантов: (1) продолжить исследование, (2) продолжить лечение иммуноглобулинами, (3) приостановить лечение. Выбор число 2 считается благоприятным исходом.
один год

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Azienda Socio Sanitaria Territoriale di Mantova

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

9 декабря 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

6 декабря 2016 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

30 декабря 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 октября 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

21 ноября 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

24 ноября 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

27 ноября 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

22 ноября 2017 г.

Последняя проверка

1 ноября 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 200200
  • 2017-002147-15 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Да

Описание плана IPD

Мы планировали опубликовать результаты этого исследования с одним пациентом.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться