Intravenøst immunoglobulin til Unverricht-Lundborg sygdom.
22. november 2017 opdateret af: Alfonso Ciccone, Azienda Socio Sanitaria Territoriale di Mantova
Intravenøst immunglobulin til Unverricht-Lundborg sygdom: enkeltpatientforsøg.
Enkeltpatient randomiseret dobbeltblindt forsøg for at vurdere, om intravenøst immunglobulin kan forbedre det kliniske resultat af et tilfælde, der lider af Unverricht-Lundborg sygdom.
Studieoversigt
Status
Ukendt
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Enkeltpatient randomiseret dobbeltblindt forsøg for at vurdere, om intravenøst immunglobulin kan forbedre det kliniske resultat af et tilfælde, der lider af Unverricht-Lundborg sygdom (klinisk og genetisk diagnose).
Patienten blev randomiseret til at blive behandlet med intravenøst immunglobulin eller placebo 1:1 (crossover) en gang om måneden i mindst et år.
Hovedformål: forbedring af handlingsmyoklonus. Sekundære mål: Forbedring af den samlede score og i individuelle sektioner af Unified Myoclonus Rating Scale efter et år; patientpræferencer baseret på resultater ved afslutningen af forsøget.
Den første analytiker var planlagt til et år fra starten af forsøget. Programmet var at diskutere patientens analysedata og lade patienten beslutte på tre mulige måder: at fortsætte forsøget, at fortsætte behandlingen med immunglobuliner, at indstille behandlingen. Afhængig af beslutningen var det planlagt at følge patienten hele året efter analysen, i hvert fald i et år.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
1
Fase
- Fase 3
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
14 år til 21 år (Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Han
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Malattia di Unverricht-Lundborg (genetisk diagnose)
Ekskluderingskriterier:
- Kontraindikationer til intravenøst immunglobulin
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Crossover opgave
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Immunoglobulin
Intravenøst immunglobulin 25 gram (fem 100 ml flasker, 5g/100ml), på 3 timer, en gang om måneden i et år.
|
Intravenøst dryp.
Andre navne:
|
|
Placebo komparator: Saltopløsning
Intravenøs saltvandsopløsning 500 ml (fem 100 ml flasker), på 3 timer, en gang om måneden i et år.
|
Intravenøst dryp.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forbedring af mindst 20 % af virkningsmyoklonus efter et år, målt med sektion 4 (Aktionsmyoklonus) i Unified Myoclonus Rating Scale.
Tidsramme: månedligt i et år
|
Intervallet for Action Myoclonus Score er 0 (bedst) - 160 (dårligst, dvs. mere alvorlige ufrivillige bevægelser).
Procent ændring = 100 X (Placebo UMRS4 - Behandling UMRS4) / Placebo UMRS4).
|
månedligt i et år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
En samlet Myoclonus Rating Scale (UMRS) samlet scoreforbedring.
Tidsramme: månedligt i et år
|
Den samlede værdi af UMRS (spænder fra 0 - bedst - til 365 - værst) er sammensat af summen af 6 sektioner: (1) Patientspørgeskema (område 0-48), (2) Myoklonus i hvile (område 0-108) ), (3) Stimulusfølsomhed (interval 0-17), (4) Myoklonus med handling (interval 0-160), (5) Funktionelle tests (0-28), (6) Global handicapscore (interval 0-4) .
|
månedligt i et år
|
|
Patientens præference
Tidsramme: et år
|
Programmet var at diskutere patientens analysedata med patienten selv og lade ham beslutte på tre mulige måder: (1) at fortsætte forsøget, (2) at fortsætte behandlingen med immunglobuliner, (3) at indstille behandlingen. Valget nummer 2 betragtes som et gunstigt resultat.
|
et år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Lillie EO, Patay B, Diamant J, Issell B, Topol EJ, Schork NJ. The n-of-1 clinical trial: the ultimate strategy for individualizing medicine? Per Med. 2011 Mar;8(2):161-173. doi: 10.2217/pme.11.7.
- Guatelli JC, Gingeras TR, Richman DD. Alternative splice acceptor utilization during human immunodeficiency virus type 1 infection of cultured cells. J Virol. 1990 Sep;64(9):4093-8. doi: 10.1128/JVI.64.9.4093-4098.1990.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
9. december 2015
Primær færdiggørelse (Faktiske)
6. december 2016
Studieafslutning (Forventet)
30. december 2017
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
27. oktober 2017
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
21. november 2017
Først opslået (Faktiske)
24. november 2017
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
27. november 2017
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
22. november 2017
Sidst verificeret
1. november 2017
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Hjernesygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Epilepsi, generaliseret
- Epileptiske syndromer
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Neurodegenerative sygdomme
- Heredodegenerative lidelser, nervesystem
- Epilepsi
- Myokloniske epilepsier, progressive
- Epilepsi, myoklonisk
- Unverricht-Lundborg syndrom
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Immunologiske faktorer
- Antistoffer
- Immunoglobuliner
- Immunglobuliner, intravenøst
- gamma-globuliner
- Rho(D) immunglobulin
Andre undersøgelses-id-numre
- 200200
- 2017-002147-15 (EudraCT nummer)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Ja
IPD-planbeskrivelse
Vi planlagde at offentliggøre resultaterne af dette enkeltpatientforsøg.
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .