Intravenöst immunglobulin för Unverricht-Lundborgs sjukdom.
22 november 2017 uppdaterad av: Alfonso Ciccone, Azienda Socio Sanitaria Territoriale di Mantova
Intravenöst immunglobulin för Unverricht-Lundborgs sjukdom: Enpatientförsök.
En patient randomiserad dubbelblind studie för att bedöma om intravenöst immunglobulin kan förbättra det kliniska resultatet av ett fall som lider av Unverricht-Lundborgs sjukdom.
Studieöversikt
Status
Okänd
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
En patient randomiserad dubbelblind studie för att bedöma om intravenöst immunglobulin kan förbättra det kliniska resultatet av ett fall som lider av Unverricht-Lundborgs sjukdom (klinisk och genetisk diagnos).
Patienten randomiserades för att behandlas med intravenöst immunglobulin eller placebo 1:1 (crossover) en gång i månaden under minst ett år.
Huvudmål: förbättring av åtgärden myoklonus. Sekundära mål: Förbättring av den totala poängen och i enskilda sektioner av Unified Myoclonus Rating Scale efter ett år; patientpreferenser baserat på resultaten i slutet av studien.
Den första analytikern var planerad till ett år från början av rättegången. Programmet var att diskutera patientens analysdata och låta patienten bestämma sig på tre möjliga sätt: att fortsätta prövningen, att fortsätta behandlingen med immunglobuliner, att avbryta behandlingen. Beroende på beslut var det planerat att följa patienten under hela året efter analysen, åtminstone under ett år.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
1
Fas
- Fas 3
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
16 år till 23 år (Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Manlig
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Malattia di Unverricht-Lundborg (genetisk diagnos)
Exklusions kriterier:
- Kontraindikationer för intravenöst immunglobulin
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Crossover tilldelning
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Immunglobulin
Intravenöst immunglobulin 25 gram (fem 100 ml flaskor, 5g/100ml), på 3 timmar, en gång i månaden i ett år.
|
Intravenöst dropp.
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: Saltlösning
Intravenös koksaltlösning 500 ml (fem 100 ml flaskor), på 3 timmar, en gång i månaden i ett år.
|
Intravenöst dropp.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förbättring av minst 20 % av verkningsmyoklonus efter ett år, mätt med avsnitt 4 (Action Myoclonus) i Unified Myoclonus Rating Scale.
Tidsram: månadsvis i ett år
|
Intervallet för Action Myoclonus Score är 0 (bäst) - 160 (sämsta, d.v.s. svårare ofrivilliga rörelser).
Procentuell förändring = 100 X (Placebo UMRS4 - Behandling UMRS4) / Placebo UMRS4).
|
månadsvis i ett år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förbättring av den totala poängen för Unified Myoclonus Rating Scale (UMRS).
Tidsram: månadsvis i ett år
|
Det totala värdet av UMRS (intervall från 0 - bäst - till 365 - sämst) består av summan av 6 sektioner: (1) Patientfrågeformulär (intervall 0-48), (2) Myoklonus i vila (intervall 0-108) ), (3) Stimuluskänslighet (intervall 0-17), (4) Myoklonus med verkan (intervall 0-160), (5) Funktionstester (0-28), (6) Globalt funktionshinderspoäng (intervall 0-4) .
|
månadsvis i ett år
|
|
Patientens preferenser
Tidsram: ett år
|
Programmet var att diskutera patientens analysdata med patienten själv och låta denne bestämma sig på tre möjliga sätt: (1) att fortsätta prövningen, (2) att fortsätta behandlingen med immunglobuliner, (3) att avbryta behandlingen. Valet nummer 2 anses vara ett gynnsamt resultat.
|
ett år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Lillie EO, Patay B, Diamant J, Issell B, Topol EJ, Schork NJ. The n-of-1 clinical trial: the ultimate strategy for individualizing medicine? Per Med. 2011 Mar;8(2):161-173. doi: 10.2217/pme.11.7.
- Guatelli JC, Gingeras TR, Richman DD. Alternative splice acceptor utilization during human immunodeficiency virus type 1 infection of cultured cells. J Virol. 1990 Sep;64(9):4093-8. doi: 10.1128/JVI.64.9.4093-4098.1990.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
9 december 2015
Primärt slutförande (Faktisk)
6 december 2016
Avslutad studie (Förväntat)
30 december 2017
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
27 oktober 2017
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
21 november 2017
Första postat (Faktisk)
24 november 2017
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
27 november 2017
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
22 november 2017
Senast verifierad
1 november 2017
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Epilepsi, generaliserad
- Epileptiska syndrom
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Neurodegenerativa sjukdomar
- Heredodegenerativa störningar, nervsystemet
- Epilepsi
- Myokloniska epilepsier, progressiv
- Epilepsi, myoklonisk
- Unverricht-Lundborgs syndrom
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Immunologiska faktorer
- Antikroppar
- Immunoglobuliner
- Immunglobuliner, intravenöst
- gamma-globuliner
- Rho(D) immunglobulin
Andra studie-ID-nummer
- 200200
- 2017-002147-15 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Ja
IPD-planbeskrivning
Vi planerade att publicera resultaten av denna enskild patientstudie.
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Unverricht-Lundborgs sjukdom
-
UCB PharmaAvslutadUnverricht-Lundborgs sjukdomFörenta staterna, Kanada, Finland, Frankrike, Israel, Ryska Federationen, Serbien, Tunisien
-
UCB Pharma SAAvslutadUnverricht-Lundborgs sjukdomFrankrike, Italien, Sverige, Finland, Nederländerna, Tunisien, Återförening
-
University of TurkuOkändUnverricht-Lundborgs syndromFinland
Kliniska prövningar på Intravenöst immunglobulin
-
Nova Scotia Health AuthorityAvslutad
-
Emergent BioSolutionsCenters for Disease Control and PreventionAnmälan via inbjudanKomplikation av smittkoppsvaccination
-
University of California, San FranciscoThe ZOLL FoundationRekryteringAnfall | Hjärtstopp | Hypoxi-ischemi, hjärna | Status Epilepticus | Refraktär status Epilepticus | Anoxisk-ischemisk encefalopati | Anoxi-ischemi, cerebralFörenta staterna
-
Annexon, Inc.Rekrytering
-
Assiut UniversityOkändPleural effusion
-
Hospital Italiano de Buenos AiresAvslutadVårdpersonal | Vaccin | Coronavirus 2019Argentina
-
University Hospital MuensterIsotope Technologies Munich (ITM) Oncologics; Helmholtz Zentrum München...RekryteringGlioblastom WHO Grad 4Tyskland
-
Technische Universität DresdenGWT-TUD GmbHAvslutadPrimär immunbrist (PID) | Sekundär immunbrist (SID) | Neurologisk autoimmun sjukdomTyskland
-
Proclara Biosciences, Inc.Avslutad