Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Dożylna immunoglobulina w chorobie Unverrichta-Lundborga.

22 listopada 2017 zaktualizowane przez: Alfonso Ciccone, Azienda Socio Sanitaria Territoriale di Mantova

Dożylna immunoglobulina w chorobie Unverrichta-Lundborga: badanie pojedynczego pacjenta.

Randomizowane badanie z podwójną ślepą próbą u jednego pacjenta w celu oceny, czy dożylna immunoglobulina może poprawić wyniki kliniczne przypadku chorego na chorobę Unverrichta-Lundborga.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Randomizowane badanie z podwójnie ślepą próbą u pojedynczego pacjenta w celu oceny, czy dożylne podanie immunoglobuliny może poprawić wyniki kliniczne przypadku chorego na chorobę Unverrichta-Lundborga (diagnostyka kliniczna i genetyczna).

Pacjent był losowo przydzielany do leczenia dożylną immunoglobuliną lub placebo 1:1 (crossover) raz w miesiącu przez co najmniej rok.

Główny cel: poprawa działania mioklonie. Cele drugorzędne: Poprawa ogólnego wyniku i poszczególnych sekcji Jednolitej Skali Oceny Mioklonie w ciągu jednego roku; preferencje pacjentów na podstawie wyników pod koniec badania.

Pierwszego analityka wyznaczono na rok od rozpoczęcia badania. Program miał na celu omówienie danych z analizy pacjenta i umożliwienie pacjentowi podjęcia decyzji na trzy możliwe sposoby: kontynuacja badania, kontynuacja leczenia immunoglobulinami, przerwanie leczenia. W zależności od decyzji planowano obserwację pacjenta przez cały rok po analizie, co najmniej przez rok.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

1

Faza

  • Faza 3

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 21 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Malattia di Unverricht-Lundborg (diagnostyka genetyczna)

Kryteria wyłączenia:

  • Przeciwwskazania do dożylnego podania immunoglobuliny

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Immunoglobulina
Dożylna immunoglobulina 25 gramów (pięć butelek po 100 ml, 5 g/100 ml), w ciągu 3 godzin, raz w miesiącu przez rok.
Lek: Dożylna immunoglobulina
Kroplówka dożylna.
Inne nazwy:
  • Venital
Komparator placebo: Roztwór soli
Dożylny roztwór soli fizjologicznej 500 ml (pięć butelek po 100 ml), w ciągu 3 godzin, raz w miesiącu przez rok.
Lek: Dożylna immunoglobulina
Kroplówka dożylna.
Inne nazwy:
  • Venital

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poprawa o co najmniej 20% mioklonie czynnościowe w ciągu jednego roku, mierzona w sekcji 4 (Akcja mioklonii) w ujednoliconej skali oceny mioklonii.
Ramy czasowe: miesięcznie przez rok
Zakres dla Action Myoclonus Score wynosi 0 (najlepszy) - 160 (najgorszy, tj. cięższe mimowolne ruchy). Zmiana procentowa = 100 X (Placebo UMRS4 - Leczenie UMRS4) / Placebo UMRS4).
miesięcznie przez rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ujednolicona skala oceny mioklonii (UMRS) ogólna poprawa wyniku.
Ramy czasowe: miesięcznie przez rok
Na całkowitą wartość UMRS (zakres od 0 – najlepiej – do 365 – najgorzej) składa się suma 6 sekcji: (1) Kwestionariusz Pacjenta (zakres 0-48), (2) Mioklonie spoczynkowe (zakres 0-108) ), (3) Wrażliwość na bodziec (zakres 0-17), (4) Mioklonie z działaniem (zakres 0-160), (5) Testy funkcjonalne (0-28), (6) Globalny wskaźnik niepełnosprawności (zakres 0-4) .
miesięcznie przez rok
Preferencje pacjenta
Ramy czasowe: rok
Program polegał na omówieniu danych analitycznych pacjenta z samym pacjentem i umożliwieniu mu podjęcia decyzji na trzy możliwe sposoby: (1) kontynuacja badania, (2) kontynuacja leczenia immunoglobulinami, (3) przerwanie leczenia. Wybór numer 2 jest uważany za wynik korzystny.
rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Azienda Socio Sanitaria Territoriale di Mantova

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

9 grudnia 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

6 grudnia 2016

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

30 grudnia 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 października 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 listopada 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 listopada 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 listopada 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 listopada 2017

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 200200
  • 2017-002147-15 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Opis planu IPD

Planowaliśmy opublikować wyniki tego badania u jednego pacjenta.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj