Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Laskimonsisäinen immunoglobuliini Unverricht-Lundborgin taudin hoitoon.

keskiviikko 22. marraskuuta 2017 päivittänyt: Alfonso Ciccone, Azienda Socio Sanitaria Territoriale di Mantova

Laskimonsisäinen immunoglobuliini Unverricht-Lundborgin taudille: yhden potilaan tutkimus.

Yhden potilaan satunnaistettu kaksoissokkotutkimus sen arvioimiseksi, voiko suonensisäinen immunoglobuliini parantaa Unverricht-Lundborgin taudista kärsivän tapauksen kliinistä tulosta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tuntematon

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Yhden potilaan satunnaistettu kaksoissokkotutkimus sen arvioimiseksi, voiko suonensisäinen immunoglobuliini parantaa Unverricht-Lundborgin taudista kärsivän tapauksen kliinistä tulosta (kliininen ja geneettinen diagnoosi).

Potilas satunnaistettiin saamaan hoitoa suonensisäisellä immunoglobuliinilla tai lumelääke 1:1 (crossover) kerran kuukaudessa vähintään vuoden ajan.

Päätavoite: toimintamyoklonuksen parantaminen. Toissijaiset tavoitteet: kokonaispistemäärän ja yhtenäisen myoklonuksen arviointiasteikon yksittäisten osien parantaminen yhden vuoden kuluttua; potilaiden mieltymykset tutkimuksen lopussa saatujen tulosten perusteella.

Ensimmäinen analyytikko määrättiin vuoden kuluttua kokeen alkamisesta. Ohjelman tarkoituksena oli keskustella potilaan analyysitiedoista ja antaa potilaan päättää kolmella mahdollisella tavalla: jatkaa tutkimusta, jatkaa immunoglobuliinihoitoa, keskeyttää hoito. Potilasta suunniteltiin päätöksestä riippuen seurata analyysin jälkeen koko vuoden ajan, vähintään vuoden ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

1

Vaihe

  • Vaihe 3

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta - 21 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Malattia di Unverricht-Lundborg (geneettinen diagnoosi)

Poissulkemiskriteerit:

  • Suonensisäisen immunoglobuliinin vasta-aiheet

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Immunoglobuliini
Suonensisäinen immunoglobuliini 25 grammaa (viisi 100 ml pulloa, 5g/100ml), 3 tunnissa, kerran kuukaudessa vuoden ajan.
Lääke: Suonensisäinen immunoglobuliini
Suonensisäinen tiputus.
Muut nimet:
  • Venital
Placebo Comparator: Suolaliuos
Laskimonsisäinen suolaliuos 500 ml (viisi 100 ml pulloa), 3 tunnissa, kerran kuukaudessa vuoden ajan.
Lääke: Suonensisäinen immunoglobuliini
Suonensisäinen tiputus.
Muut nimet:
  • Venital

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aktiivisen myoklonuksen paraneminen vähintään 20 % vuoden kuluttua mitattuna yhtenäisen myoklonuksen arviointiasteikon osiosta 4 (Action Myoclonus).
Aikaikkuna: kuukausittain yhden vuoden ajan
Action Myoclonus Score -pistemäärä on 0 (paras) - 160 (pahin, ts. vakavammat tahattomat liikkeet). Prosenttimuutos = 100 X (Placebo UMRS4 - Hoito UMRS4) / Plasebo UMRS4).
kuukausittain yhden vuoden ajan

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Unified Myoclonus Rating Scale (UMRS) -yleispisteiden paraneminen.
Aikaikkuna: kuukausittain yhden vuoden ajan
UMRS:n kokonaisarvo (alue 0 - paras - 365 - huonoin) koostuu 6 osan summasta: (1) Potilaskysely (alue 0-48), (2) Myoklonus levossa (vaihteluväli 0-108) ), (3) Ärsykkeiden herkkyys (alue 0–17), (4) Myoklonus toiminnan kanssa (alue 0–160), (5) Toiminnalliset testit (0–28), (6) Globaali vammaisuuspiste (alue 0–4) .
kuukausittain yhden vuoden ajan
Potilaan mieltymys
Aikaikkuna: yksi vuosi
Ohjelman tarkoituksena oli keskustella potilaan analyysitiedoista potilaan itsensä kanssa ja antaa hänen päättää kolmella mahdollisella tavalla: (1) jatkaa tutkimusta, (2) jatkaa immunoglobuliinihoitoa, (3) keskeyttää hoito. numeroa 2 pidetään myönteisenä tuloksena.
yksi vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Azienda Socio Sanitaria Territoriale di Mantova

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 9. joulukuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 6. joulukuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Lauantai 30. joulukuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 27. lokakuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 21. marraskuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 24. marraskuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 27. marraskuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 22. marraskuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. marraskuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 200200
  • 2017-002147-15 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Joo

IPD-suunnitelman kuvaus

Suunnittelimme julkaisevamme tämän yksittäisen potilastutkimuksen tulokset.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa