Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Intraveneus immunoglobuline voor de ziekte van Unverricht-Lundborg.

22 november 2017 bijgewerkt door: Alfonso Ciccone, Azienda Socio Sanitaria Territoriale di Mantova

Intraveneuze immunoglobuline voor de ziekte van Unverricht-Lundborg: proef met één patiënt.

Gerandomiseerde dubbelblinde studie met één patiënt om te beoordelen of intraveneus immunoglobuline de klinische uitkomst kan verbeteren van een geval dat lijdt aan de ziekte van Unverricht-Lundborg.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Gerandomiseerde dubbelblinde studie bij één patiënt om te beoordelen of intraveneus immunoglobuline de klinische uitkomst kan verbeteren van een geval dat lijdt aan de ziekte van Unverricht-Lundborg (klinische en genetische diagnose).

De patiënt werd gerandomiseerd om te worden behandeld met intraveneus immunoglobuline of placebo 1:1 (cross-over) eenmaal per maand gedurende ten minste één jaar.

Hoofddoel: verbetering van de actie myoclonus. Secundaire doelstellingen: Verbetering van de algemene score en in individuele onderdelen van de Unified Myoclonus Rating Scale na één jaar; voorkeuren van de patiënt op basis van de resultaten aan het einde van het onderzoek.

De eerste analist was gepland een jaar na de start van de proef. Het programma was om de analysegegevens van de patiënt te bespreken en de patiënt op drie mogelijke manieren te laten beslissen: doorgaan met de studie, doorgaan met de behandeling met immunoglobulinen, stoppen met de behandeling. Afhankelijk van de beslissing was het de bedoeling om de patiënt het hele jaar na de analyse te volgen, in ieder geval gedurende een jaar.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

1

Fase

  • Fase 3

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar tot 23 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Malattia di Unverricht-Lundborg (genetische diagnose)

Uitsluitingscriteria:

  • Contra-indicaties voor intraveneus immunoglobuline

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Immunoglobuline
Intraveneuze immunoglobuline 25 gram (vijf flessen van 100 ml, 5 g/100 ml), in 3 uur, eenmaal per maand gedurende een jaar.
Geneesmiddel: Intraveneus immunoglobuline
Infuus.
Andere namen:
  • Venitaal
Placebo-vergelijker: Zoutoplossing
Intraveneuze zoutoplossing 500 ml (vijf flessen van 100 ml), in 3 uur, eenmaal per maand gedurende een jaar.
Geneesmiddel: Intraveneus immunoglobuline
Infuus.
Andere namen:
  • Venitaal

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verbetering van ten minste 20% van de actie myoclonus na één jaar, gemeten met sectie 4 (Actie Myoclonus) van de Unified Myoclonus Rating Scale.
Tijdsspanne: maandelijks gedurende een jaar
Het bereik voor Action Myoclonus Score is 0 (beste) - 160 (slechtste, d.w.z. ernstiger onwillekeurige bewegingen). Percentage verandering = 100 X (Placebo UMRS4 - Behandeling UMRS4) / Placebo UMRS4).
maandelijks gedurende een jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Unified Myoclonus Rating Scale (UMRS) algemene scoreverbetering.
Tijdsspanne: maandelijks gedurende een jaar
De totale waarde van de UMRS (bereik van 0 - beste - tot 365 - slechtste) is samengesteld uit de som van 6 secties: (1) Patiëntvragenlijst (bereik 0-48), (2) Myoclonus in rust (bereik 0-108 ), (3) Stimulusgevoeligheid (bereik 0-17), (4) Myoclonus met actie (bereik 0-160), (5) Functionele tests (0-28), (6) Global Disability Score (bereik 0-4) .
maandelijks gedurende een jaar
Voorkeur van de patiënt
Tijdsspanne: een jaar
Het programma was om de analysegegevens van de patiënt met de patiënt zelf te bespreken en hem op drie mogelijke manieren te laten beslissen: (1) de studie voortzetten, (2) de behandeling met immunoglobulinen voortzetten, (3) de behandeling stopzetten. De keuze nummer 2 wordt als een gunstig resultaat beschouwd.
een jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Azienda Socio Sanitaria Territoriale di Mantova

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

9 december 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

6 december 2016

Studie voltooiing (Verwacht)

30 december 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 oktober 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 november 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

24 november 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 november 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 november 2017

Laatst geverifieerd

1 november 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 200200
  • 2017-002147-15 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Ja

Beschrijving IPD-plan

We waren van plan om de resultaten van deze single patient trial te publiceren.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ziekte van Unverricht-Lundborg

Klinische onderzoeken op Intraveneus immunoglobuline

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Paraguay

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren