경미한 외과적 시술을 받는 억제제 유무에 관계없이 A형 혈우병 참가자의 Emicizumab 예방에 대한 연구
2021년 2월 9일 업데이트: Genentech, Inc.
경미한 수술을 받는 억제제를 사용하거나 사용하지 않는 A형 혈우병 환자의 Emicizumab 예방에 대한 IV상, 다기관, 단일군, 공개 라벨 연구
이 4상 다기관 연구는 에미시주맙 예방을 받는 억제제가 있거나 없는 혈우병 A(PwHA) 참가자가 추가적인 예방적 우회제(BPA; 억제제가 있는 참가자의 경우) 또는 인자 VIII(FVIII; 참가자의 경우) 없이 경미한 수술 절차를 안전하게 수행할 수 있는지 여부를 평가합니다. 억제제 없음).
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
14
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Childrens Hospital of LA
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- Stanford University/Lucile Packard Children's Hospital
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32607
- University of Florida
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46260
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
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New Jersey
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Newark, New Jersey, 미국, 07112
- Newark Beth Israel Medical Center
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New York
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Buffalo, New York, 미국, 14209
- State University of New York at Buffalo; Women's and Children's Hospital of Buffalo
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Texas
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Fort Worth, Texas, 미국, 76104
- Cook Childrens Medical Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah; Division of Gastroenterology/Hepatology
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- OLDER_ADULT
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 모든 연령(신생아 및 그 이상)
- 조사자의 판단에 따라 연구 프로토콜을 준수할 수 있는 능력
- 혈우병 A의 진단 및 억제제의 현재 또는 과거력(Bethesda 역가 ≥0.6 Bethesda 단위) 및 현재 돌발성 출혈에 대한 바이패스 제제(BPA) 사용(억제제가 있는 PwHA의 경우)
- A형 혈우병 진단 및 억제제 병력 없음(Bethesda 역가 <0.6 Bethesda 단위) 또는 >5년 동안 내성이 있고 돌발 출혈에 FVIII를 사용하는 억제제 병력(억제제가 없는 PwHA의 경우)
- 4회 이상의 에미시주맙 로딩 용량을 받을 계획이며 수술 시점까지 에미시주맙 예방약을 준수했습니다.
- 연구 등록 후 60일 이내에 경미한 수술을 받는 경우. 기타 경미한 수술 절차는 Medical Monitor의 상담 및 승인 시 포함될 수 있지만 예를 들어 중심 정맥 카테터 삽입/제거/교체, 단순 발치, 대장내시경, 방광경 또는 생검을 통한 내시경, 절제 피부 생검 등이 있습니다.
- 수술 후 최소 1개월 동안 에미시주맙 예방을 계속할 계획을 세워야 함
- 가임 여성의 경우: 연구 기간 동안 금욕(이성애 성교 자제)을 유지하거나 실패율이 연간 1% 미만인 피임법을 사용하는 데 동의
제외 기준:
- 혈우병 A 이외의 출혈성 질환의 진단
- 인자 VIII 제품(억제제가 포함된 PwHA의 경우)에 내약화된 참가자
- 5년 미만 동안 FVIII 제품에 대한 내약성(억제제가 없는 PwHA의 경우)
- FVIII 제품을 사용하여 돌발성 출혈 치료(억제제가 있는 PwHA의 경우)
- 수술 전 24시간 이내에 BPA 또는 FVIII로 치료
- 대대적인 수술을 받고
- 혈전색전증에 대한 이전(지난 12개월 내) 또는 현재 치료(항혈전 치료가 현재 진행되지 않는 이전의 카테터 관련 혈전증 제외) 또는 혈전색전증의 현재 징후
- 출혈 또는 혈전증의 위험을 증가시킬 수 있는 기타 조건(예: 전신성 홍반성 루푸스, 염증성 장 질환 및 항인지질 증후군과 같은 질병을 포함하되 이에 국한되지 않는 특정 자가 면역 질환)
- 연구자의 판단에 따라 혈전성 미세혈관병증(TMA)의 위험이 높은 환자, 예를 들어 TMA의 이전 병력 또는 가족력이 있는 환자
- 필요한 경우 혈액 또는 혈액 제제 치료를 거부합니다.
- 연구자의 판단에 따라 참가자의 안전한 연구 참여 및 완료를 방해하는 임상 실험실 테스트의 모든 심각한 의학적 상태 또는 이상
- 임신 또는 수유 중이거나 연구 기간 동안 임신할 의도가 있는 자, 가임 여성은 연구 1일 전 7일 이내에 혈청 임신 검사 결과가 음성이어야 합니다.
- 다음 중 하나를 사용한 치료: 연구 1일 전 마지막 약물 투여의 5 반감기 이내에 혈우병 출혈의 위험을 치료하거나 감소시키기 위한 연구 약물; 지난 30일 이내 또는 연구 1일 전 5회 반감기(둘 중 더 긴 기간) 내의 비혈우병 관련 연구 약물, 임상시험약물을 동시에
- 단클론 항체 요법 또는 에미시주맙 주사 성분과 관련된 임상적으로 유의미한 과민증의 병력
- 등록 전 24주 이내에 CD4 수가 200 세포/마이크로리터 미만인 알려진 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NON_RANDOMIZED
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 억제제, 에미시주맙을 병용한 PwHA: 수술을 수행하지 않은 코호트
이 코호트에는 등록되었지만 수술을 받지 않은 억제제가 있는 혈우병 A(PwHA) 참가자가 포함되었습니다.
모든 참가자는 처음 4주 동안 매주 1회 체중 킬로그램당 약물 3밀리그램(mg/kg)의 로딩 용량으로 피하(SC) 주사를 통해 에미시주맙을 투여받았고, 이후 매주 1회 1.5mg/kg을 투여받았습니다. 충분한 혜택을 계속해서 얻을 수 있는 한 승인된 유지 요법.
참가자는 수술 전에 모든 부하 용량을 투여받아야 하며 수술 후 최소 1개월 동안 에미시주맙을 계속 투여할 계획이어야 합니다.
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처음 4주 동안 매주 1회 3mg/kg의 부하 용량으로 SC 주사를 통한 Emicizumab, 그 후 매주 1회 1.5mg/kg 또는 참가자가 계속해서 충분한 혜택을 얻는 한 다른 승인된 유지 요법으로 Emicizumab.
참가자의 체중에 상당한 변화가 있는 경우 투여량을 조정해야 했습니다.
다른 이름들:
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실험적: 억제제를 포함한 PwHA, 에미시주맙: CVAD 제거 코호트
이 코호트에는 억제제가 있는 A형 혈우병(PwHA) 참가자가 등록되어 있고 중심 정맥 접근 장치(CVAD) 제거 수술을 받았습니다.
모든 참가자는 처음 4주 동안 매주 1회 체중 킬로그램당 약물 3밀리그램(mg/kg)의 로딩 용량으로 피하(SC) 주사를 통해 에미시주맙을 투여받았고, 이후 매주 1회 1.5mg/kg을 투여받았습니다. 충분한 혜택을 계속해서 얻을 수 있는 한 승인된 유지 요법.
참가자는 수술 전에 모든 부하 용량을 투여받아야 하며 수술 후 최소 1개월 동안 에미시주맙을 계속 투여할 계획이어야 합니다.
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처음 4주 동안 매주 1회 3mg/kg의 부하 용량으로 SC 주사를 통한 Emicizumab, 그 후 매주 1회 1.5mg/kg 또는 참가자가 계속해서 충분한 혜택을 얻는 한 다른 승인된 유지 요법으로 Emicizumab.
참가자의 체중에 상당한 변화가 있는 경우 투여량을 조정해야 했습니다.
다른 이름들:
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실험적: 억제제를 포함한 PwHA, Emicizumab: 단순 발치 코호트
이 코호트에는 억제제가 있는 A형 혈우병(PwHA) 참가자가 포함되었으며 간단한 발치 수술을 받았습니다.
모든 참가자는 처음 4주 동안 매주 1회 체중 킬로그램당 약물 3밀리그램(mg/kg)의 로딩 용량으로 피하(SC) 주사를 통해 에미시주맙을 투여받았고, 이후 매주 1회 1.5mg/kg을 투여받았습니다. 충분한 혜택을 계속해서 얻을 수 있는 한 승인된 유지 요법.
참가자는 수술 전에 모든 부하 용량을 투여받아야 하며 수술 후 최소 1개월 동안 에미시주맙을 계속 투여할 계획이어야 합니다.
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처음 4주 동안 매주 1회 3mg/kg의 부하 용량으로 SC 주사를 통한 Emicizumab, 그 후 매주 1회 1.5mg/kg 또는 참가자가 계속해서 충분한 혜택을 얻는 한 다른 승인된 유지 요법으로 Emicizumab.
참가자의 체중에 상당한 변화가 있는 경우 투여량을 조정해야 했습니다.
다른 이름들:
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실험적: 억제제 없는 PwHA, 에미시주맙: CVAD 제거 코호트
이 코호트에는 억제제가 없는 A형 혈우병(PwHA) 참가자가 등록되었으며 중심 정맥 접근 장치(CVAD) 제거 수술을 받았습니다.
모든 참가자는 처음 4주 동안 매주 1회 체중 킬로그램당 약물 3밀리그램(mg/kg)의 로딩 용량으로 피하(SC) 주사를 통해 에미시주맙을 투여받았고, 이후 매주 1회 1.5mg/kg을 투여받았습니다. 충분한 혜택을 계속해서 얻을 수 있는 한 승인된 유지 요법.
참가자는 수술 전에 모든 부하 용량을 투여받아야 하며 수술 후 최소 1개월 동안 에미시주맙을 계속 투여할 계획이어야 합니다.
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처음 4주 동안 매주 1회 3mg/kg의 부하 용량으로 SC 주사를 통한 Emicizumab, 그 후 매주 1회 1.5mg/kg 또는 참가자가 계속해서 충분한 혜택을 얻는 한 다른 승인된 유지 요법으로 Emicizumab.
참가자의 체중에 상당한 변화가 있는 경우 투여량을 조정해야 했습니다.
다른 이름들:
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실험적: 억제제 없는 PwHA, 에미시주맙: 단순 발치 코호트
이 코호트에는 억제제가 없는 혈우병 A(PwHA) 참가자가 포함되어 등록되었으며 단순 발치 수술을 받았습니다.
모든 참가자는 처음 4주 동안 매주 1회 체중 킬로그램당 약물 3밀리그램(mg/kg)의 로딩 용량으로 피하(SC) 주사를 통해 에미시주맙을 투여받았고, 이후 매주 1회 1.5mg/kg을 투여받았습니다. 충분한 혜택을 계속해서 얻을 수 있는 한 승인된 유지 요법.
참가자는 수술 전에 모든 부하 용량을 투여받아야 하며 수술 후 최소 1개월 동안 에미시주맙을 계속 투여할 계획이어야 합니다.
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처음 4주 동안 매주 1회 3mg/kg의 부하 용량으로 SC 주사를 통한 Emicizumab, 그 후 매주 1회 1.5mg/kg 또는 참가자가 계속해서 충분한 혜택을 얻는 한 다른 승인된 유지 요법으로 Emicizumab.
참가자의 체중에 상당한 변화가 있는 경우 투여량을 조정해야 했습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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수술 부위에서 과도한 출혈이 없고 수술 시작부터 퇴원까지 수술과 관련된 출혈을 위해 BPA/FVIII 사용이 필요하지 않은 참가자의 비율(ISTH 지혈 효능 척도에 의해 측정됨)
기간: 퇴원시 결정(수술 후 약 48시간 이내)
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ISTH(International Society on Thrombosis and Haemostasis) Assessment of Hemostatic Response for Surgical Procedures scale(참고 문헌 PubMed ID:25059285 참조)에는 최고에서 최악의 응답 순으로 나열된 4개의 범주가 있습니다: 우수, 양호, 보통, 불량.
참가자의 수술과 관련된 출혈은 지혈 효능 척도를 사용하여 절차를 수행한 의료 전문가에 의해 평가되었으며, 수술 부위에 과도한 출혈이 없는 경우 양호에서 우수 등급으로 표시되었습니다.
"퇴원 시 결정된 비혈우병 환자에 대한 수술 중 및/또는 수술 후 실혈이 예상보다 증가했다"에 대한 응답이 "0 ~ <10%" 또는 "10% ~ < 25%"이고 AND "환자가 퇴원 전에 수술을 위해 우회로제(BPA)/인자 VIII(FVIII)를 사용했습니까?"라는 질문에 대한 응답
"아니오"였습니다.
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퇴원시 결정(수술 후 약 48시간 이내)
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수술 부위에서 과도한 출혈이 있고 ISTH 지혈 효능 척도에 의해 측정된 수술 시작부터 퇴원까지 수술과 관련된 출혈 치료에 필요한 BPA/FVIII 사용이 있는 참가자의 비율
기간: 퇴원시 결정(수술 후 약 48시간 이내)
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수술 절차에 대한 지혈 반응의 ISTH 평가 척도(참조 PubMed ID:25059285 참조)에는 최상의 응답에서 최악의 응답 순으로 나열된 네 가지 범주가 있습니다: 우수, 좋음, 보통, 나쁨.
참가자의 수술과 관련된 출혈은 지혈 효능 척도를 사용하여 절차를 수행한 의료 전문가에 의해 평가되었으며, 수술 부위의 과도한 출혈은 보통에서 불량 등급으로 표시되었습니다.
"퇴원 시 결정된 비혈우병 환자에 대한 수술 중 및/또는 수술 후 실혈이 예상보다 증가했다"에 대한 반응이 "25%에서 <50%" 또는 "≥50%"이고 반응이 종료점을 충족했습니다. "환자는 퇴원 전 수술을 위해 바이패스 제제(BPA)/인자 VIII(FVIII)를 사용했습니까?"라는 질문에
"예"였습니다.
출혈 치료에 사용되는 BPA/FVIII의 유형 및 용량별 참가자 비율도 보고됩니다.
rFVIIa = 재조합 활성화 인간 인자 VII(eptacog alfa[활성화됨])
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퇴원시 결정(수술 후 약 48시간 이내)
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수술에서 퇴원한 후 수술과 관련되거나 관련되지 않은 출혈을 경험하고 BPA/FVIII 사용이 필요한 참가자의 비율
기간: 48시간 이내(퇴원 시), 수술 후 8일 및 28일
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수술 후 출혈 정보는 참가자(또는 참가자의 법적 대리인)가 "출혈 및 투약 일지"에 자가 보고했습니다.
과도한 출혈을 치료하는 데 사용되는 우회제(BPA)/인자 VIII(FVIII)도 자가 투여한 경우 참가자가 보고했습니다.
출혈을 치료하기 위해 조사관이 투여한 BPA/FVIII는 "병용 약물" 사례 보고서 양식 페이지에 보고되었습니다.
출혈 치료에 사용되는 BPA/FVIII의 유형 및 용량별 참가자 비율도 보고됩니다.
rFVIIa = 재조합 활성화 인간 인자 VII(eptacog alfa[활성화됨])
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48시간 이내(퇴원 시), 수술 후 8일 및 28일
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수술 당일 Emicizumab 혈장 농도
기간: 수술 약 24시간 전
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등록된 참가자는 수술 절차 전에 최소 4회의 에미시주맙 로딩 용량을 받았습니다.
각각의 억제제 및 비-억제제 코호트에 대한 수술 당일 에미시주맙 혈장 농도를 설명하기 위해 절차 24시간 전에 연구 장소에서 약동학적 혈액 샘플을 얻었다.
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수술 약 24시간 전
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적어도 하나의 부작용이 있는 참가자 수의 안전성 요약
기간: 베이스라인부터 수술 후 30일까지
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정보에 입각한 동의를 얻은 후 발생한 모든 부작용(AE)은 MedDRA(Medical Dictionary for Regulatory Activities) v23.0을 사용하여 코딩되었으며 세계보건기구(WHO) 독성 등급 척도(등급 1은 약함; 2등급은 중등도, 3등급은 중증, 4등급은 생명을 위협하는 등급, 5등급은 AE와 관련된 사망)이며 각 기관계 등급(SOC) 내의 개별 사건에 대해 신체 계통 및 선호 용어(PT)별로 표로 작성됩니다.
각 AE에 대해 조사자는 독립적으로 그 중증도 및 심각성, 그리고 연구 약물과 관련이 있는지 여부를 평가했습니다.
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베이스라인부터 수술 후 30일까지
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입원 또는 수술 복귀가 필요한 수술 합병증이 있는 참가자의 비율
기간: 수술 후 48시간 이내, 최초 수술 후 8일, 28일 이내
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이 안전성 종점은 복합 종점이었습니다.
수술 합병증은 "연구 수술 또는 절차"로 표시된 "기타 의심되는 원인"과 함께 증례 보고서 양식 페이지에 부작용으로 입력되었습니다.
이 종점은 "입원 환자 입원이 필요하거나 연장되었습니다"에 대한 응답 또는 "시술/수술이 수행되었습니까?"에 대한 응답이 확인되었을 때 충족되었습니다.
"예"였습니다.
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수술 후 48시간 이내, 최초 수술 후 8일, 28일 이내
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수술 중 혈액/혈액 제제 수혈이 필요한 참가자 비율
기간: 수술 후 48시간 이내, 최초 수술 후 8일, 28일 이내
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수술 중 혈액 또는 혈액 제품 수혈(예: 혈소판, 혈장 등)이 필요한 참가자의 비율을 평가했습니다.
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수술 후 48시간 이내, 최초 수술 후 8일, 28일 이내
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 6월 28일
기본 완료 (실제)
2020년 3월 13일
연구 완료 (실제)
2020년 3월 13일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 11월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 11월 28일
처음 게시됨 (실제)
2017년 12월 4일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 3월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 2월 9일
마지막으로 확인됨
2021년 2월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .