Estudio de profilaxis con emicizumab en participantes con hemofilia A con o sin inhibidores sometidos a procedimientos quirúrgicos menores

Criterios de inclusión:

• Cualquier edad (recién nacido y mayor)
• Capacidad para cumplir con el protocolo del estudio, a juicio del investigador
• Diagnóstico de hemofilia A y actual o historial de un inhibidor (título Bethesda ≥0.6 unidades Bethesda) y actualmente usando agentes de derivación (BPA) para hemorragias intermenstruales (para PwHA con inhibidores)
• Diagnóstico de hemofilia A y sin antecedentes de un inhibidor (título Bethesda <0,6 unidades Bethesda), o antecedentes de un inhibidor que ha sido tolerado durante > 5 años y usando FVIII para hemorragias intermenstruales (para PwHA sin inhibidores)
• Plan para recibir al menos 4 dosis de carga de emicizumab y ser adherente a la profilaxis con emicizumab al momento de la cirugía
• Someterse a una cirugía menor dentro de los 60 días posteriores a la inscripción en el estudio. Se pueden incluir otros procedimientos quirúrgicos menores previa consulta y aprobación de Medical Monitor, pero los ejemplos incluyen la inserción/extracción/reemplazo de un catéter venoso central, extracciones dentales simples, colonoscopia, cistoscopia o endoscopia con biopsia, biopsia de piel por escisión
• Debe planear continuar la profilaxis con emicizumab durante al menos 1 mes después de la cirugía
• Para mujeres en edad fértil: acuerdo de permanecer en abstinencia (abstenerse de tener relaciones heterosexuales) o usar métodos anticonceptivos que resulten en una tasa de falla de <1% por año durante el período de estudio

Criterio de exclusión:

• Diagnóstico de un trastorno hemorrágico distinto de la hemofilia A
• Participantes que han sido tolerados a los productos de Factor VIII (para PwHA con inhibidores)
• Tolerancia a productos FVIII durante <5 años (para PwHA sin inhibidores)
• Uso de productos de FVIII para tratar hemorragias intermenstruales (para PwHA con inhibidores)
• Tratamiento con BPA o FVIII dentro de las 24 horas previas al procedimiento quirúrgico
• Someterse a un procedimiento quirúrgico mayor
• Tratamiento previo (en los últimos 12 meses) o actual para la enfermedad tromboembólica (con la excepción de trombosis previa asociada al catéter para la cual el tratamiento antitrombótico no está actualmente en curso) o signos actuales de enfermedad tromboembólica
• Otras afecciones (p. ej., ciertas enfermedades autoinmunes, incluidas, entre otras, enfermedades como el lupus eritematoso sistémico, la enfermedad inflamatoria intestinal y el síndrome antifosfolípido) que pueden aumentar el riesgo de hemorragia o trombosis
• Pacientes con alto riesgo de microangiopatía trombótica (MAT), por ejemplo, con antecedentes médicos o familiares de MAT, a juicio del investigador
• Rechazaría el tratamiento con sangre o hemoderivados, si fuera necesario
• Cualquier condición médica grave o anormalidad en las pruebas de laboratorio clínico que, a juicio del investigador, impide la participación segura del participante y la finalización del estudio.
• Embarazada o en período de lactancia, o con intención de quedar embarazada durante el estudio; las mujeres en edad fértil deben tener un resultado negativo en la prueba de embarazo en suero dentro de los 7 días anteriores al día 1 del estudio
• Tratamiento con cualquiera de los siguientes: Un fármaco en investigación para tratar o reducir el riesgo de hemorragias hemofílicas dentro de las 5 semividas posteriores a la última administración del fármaco antes del Día 1 del estudio; Un fármaco en investigación no relacionado con la hemofilia dentro de los últimos 30 días o 5 vidas medias antes del día 1 del estudio (lo que sea más largo); Un fármaco en investigación al mismo tiempo
• Antecedentes de hipersensibilidad clínicamente significativa asociada con terapias con anticuerpos monoclonales o componentes de la inyección de emicizumab
• Infección conocida por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) con recuento de CD4 < 200 células/microlitro en las 24 semanas anteriores a la inscripción