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Emicizumab 预防性 A 型血友病参与者接受或不接受小手术的研究

2021年2月9日 更新者：Genentech, Inc.

一项 IV 期、多中心、单臂、开放标签研究，在有或没有抑制剂接受小手术的血友病 A 患者中进行 Emicizumab 预防

这项 IV 期多中心研究将评估接受 emicizumab 预防性治疗的有或没有抑制剂的血友病 A (PwHA) 参与者是否可以安全地进行小手术，而无需额外的预防性旁路剂（BPA；对于有抑制剂的参与者）或因子 VIII（FVIII；对于参与者）无抑制剂）。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

14

阶段

  • 第四阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90027
        • Childrens Hospital of LA
      • Palo Alto、California、美国、94304
        • Stanford University/Lucile Packard Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32607
        • University of Florida
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • New Jersey
      • Newark、New Jersey、美国、07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
    • New York
      • Buffalo、New York、美国、14209
        • State University of New York at Buffalo; Women's and Children's Hospital of Buffalo
    • Texas
      • Fort Worth、Texas、美国、76104
        • Cook Childrens Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84132
        • University of Utah; Division of Gastroenterology/Hepatology

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • OLDER_ADULT
  • 孩子

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 任何年龄（新生儿和老年人）
  • 根据研究者的判断，遵守研究方案的能力
  • 血友病 A 的诊断和抑制物（Bethesda 滴度≥0.6 Bethesda 单位）的当前或病史以及目前使用旁路剂 (BPA) 治疗突破性出血（对于具有抑制物的 PwHA）
  • 诊断为 A 型血友病且无抑制物史（Bethesda 滴度 <0.6 Bethesda 单位），或有抑制物耐受史 >5 年并使用 FVIII 治疗突破性出血（对于无抑制物的 PwHA）
  • 计划接受至少 4 次负荷剂量的 emicizumab，并在手术前坚持 emicizumab 预防
  • 在参加研究后 60 天内接受过小手术。 其他小型外科手术可在咨询并获得 Medical Monitor 批准后进行，但示例包括中心静脉导管插入/移除/更换、简单的拔牙、结肠镜检查、膀胱镜检查或带活检的内窥镜检查、皮肤切除活检
  • 必须计划在手术后至少 1 个月内继续使用 emicizumab 进行预防
  • 对于有生育能力的女性：同意在研究期间保持禁欲（避免异性性交）或使用导致每年失败率 <1% 的避孕方法

排除标准：

  • A 型血友病以外的出血性疾病的诊断
  • 对因子 VIII 产品耐受的参与者（对于具有抑制剂的 PwHA）
  • 对 FVIII 产品耐受 <5 年（对于没有抑制剂的 PwHA）
  • 使用 FVIII 产品治疗突破性出血（针对具有抑制剂的 PwHA）
  • 手术前 24 小时内用 BPA 或 FVIII 治疗
  • 接受大手术
  • 既往（过去 12 个月内）或目前接受过血栓栓塞性疾病治疗（既往导管相关血栓形成但目前未进行抗血栓治疗的除外）或目前的血栓栓塞性疾病体征
  • 其他可能增加出血或血栓形成风险的疾病（例如，某些自身免疫性疾病，包括但不限于系统性红斑狼疮、炎症性肠病和抗磷脂综合征等疾病）
  • 根据研究者的判断，患有血栓性微血管病 (TMA) 高风险的患者，例如，既往有 TMA 病史或家族史
  • 如有必要，会拒绝接受血液或血液制品治疗
  • 任何严重的医疗状况或临床实验室测试中的异常，根据研究者的判断，排除参与者安全参与和完成研究
  • 怀孕或哺乳期，或打算在研究期间怀孕；有生育能力的女性必须在第 1 天研究前 7 天内的血清妊娠试验结果为阴性
  • 用以下任何一种药物治疗： 在研究第 1 天前最后一次给药的 5 个半衰期内治疗血友病出血或降低血友病出血风险的研究药物；最近 30 天内或研究第 1 天前 5 个半衰期（以较长者为准）内的非血友病相关研究药物；同时在研药物
  • 与单克隆抗体疗法或 emicizumab 注射液成分相关的临床显着超敏反应史
  • 入组前 24 周内已知人类免疫缺陷病毒 (HIV) 感染且 CD4 计数 < 200 个细胞/微升

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机
  • 介入模型：单组
  • 屏蔽：没有任何

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：PwHA 与抑制剂，Emicizumab：未进行手术队列
该队列包括具有抑制物的血友病 A (PwHA) 参与者，这些参与者已被纳入但未接受手术。 所有参与者均通过皮下 (SC) 注射接受 emicizumab，前 4 周每周一次，负荷剂量为每千克体重 3 毫克药物 (mg/kg)，随后每周一次 1.5 mg/kg，或任何其他批准的维持方案，只要他们继续获得足够的利益。 参与者必须在手术前接受所有负荷剂量，并计划在手术后至少继续使用 emicizumab 1 个月。
药品：艾美珠单抗
Emicizumab 通过 SC 注射，前 4 周每周一次 3 mg/kg 负荷剂量，随后每周一次 1.5 mg/kg，或通过任何其他批准的维持方案，只要参与者继续获得足够的益处。 如果参与者的体重发生显着变化，则需要调整剂量。
其他名称：
  • RG6013
  • ACE910
  • 天秤座®
实验性的：PwHA 与抑制剂，Emicizumab：CVAD 去除队列
该队列包括患有抑制物的 A 型血友病 (PwHA) 参与者，这些参与者被登记并接受了中央静脉通路装置 (CVAD) 移除手术。 所有参与者均通过皮下 (SC) 注射接受 emicizumab，前 4 周每周一次，负荷剂量为每千克体重 3 毫克药物 (mg/kg)，随后每周一次 1.5 mg/kg，或任何其他批准的维持方案，只要他们继续获得足够的利益。 参与者必须在手术前接受所有负荷剂量，并计划在手术后至少继续使用 emicizumab 1 个月。
药品：艾美珠单抗
Emicizumab 通过 SC 注射，前 4 周每周一次 3 mg/kg 负荷剂量，随后每周一次 1.5 mg/kg，或通过任何其他批准的维持方案，只要参与者继续获得足够的益处。 如果参与者的体重发生显着变化，则需要调整剂量。
其他名称：
  • RG6013
  • ACE910
  • 天秤座®
实验性的：PwHA 与抑制剂，Emicizumab：简单拔牙队列
该队列包括患有抑制物的血友病 A (PwHA) 参与者，这些参与者被登记并接受了简单的拔牙手术。 所有参与者均通过皮下 (SC) 注射接受 emicizumab，前 4 周每周一次，负荷剂量为每千克体重 3 毫克药物 (mg/kg)，随后每周一次 1.5 mg/kg，或任何其他批准的维持方案，只要他们继续获得足够的利益。 参与者必须在手术前接受所有负荷剂量，并计划在手术后至少继续使用 emicizumab 1 个月。
药品：艾美珠单抗
Emicizumab 通过 SC 注射，前 4 周每周一次 3 mg/kg 负荷剂量，随后每周一次 1.5 mg/kg，或通过任何其他批准的维持方案，只要参与者继续获得足够的益处。 如果参与者的体重发生显着变化，则需要调整剂量。
其他名称：
  • RG6013
  • ACE910
  • 天秤座®
实验性的：不含抑制剂的 PwHA，Emicizumab：CVAD 去除队列
该队列包括没有抑制物的血友病 A (PwHA) 参与者，这些参与者被登记并接受了中央静脉通路装置 (CVAD) 移除手术。 所有参与者均通过皮下 (SC) 注射接受 emicizumab，前 4 周每周一次，负荷剂量为每千克体重 3 毫克药物 (mg/kg)，随后每周一次 1.5 mg/kg，或任何其他批准的维持方案，只要他们继续获得足够的利益。 参与者必须在手术前接受所有负荷剂量，并计划在手术后至少继续使用 emicizumab 1 个月。
药品：艾美珠单抗
Emicizumab 通过 SC 注射，前 4 周每周一次 3 mg/kg 负荷剂量，随后每周一次 1.5 mg/kg，或通过任何其他批准的维持方案，只要参与者继续获得足够的益处。 如果参与者的体重发生显着变化，则需要调整剂量。
其他名称：
  • RG6013
  • ACE910
  • 天秤座®
实验性的：不含抑制剂的 PwHA，Emicizumab：简单拔牙队列
该队列包括没有抑制物的血友病 A (PwHA) 参与者，他们被登记并接受了简单的拔牙手术。 所有参与者均通过皮下 (SC) 注射接受 emicizumab，前 4 周每周一次，负荷剂量为每千克体重 3 毫克药物 (mg/kg)，随后每周一次 1.5 mg/kg，或任何其他批准的维持方案，只要他们继续获得足够的利益。 参与者必须在手术前接受所有负荷剂量，并计划在手术后至少继续使用 emicizumab 1 个月。
药品：艾美珠单抗
Emicizumab 通过 SC 注射，前 4 周每周一次 3 mg/kg 负荷剂量，随后每周一次 1.5 mg/kg，或通过任何其他批准的维持方案，只要参与者继续获得足够的益处。 如果参与者的体重发生显着变化，则需要调整剂量。
其他名称：
  • RG6013
  • ACE910
  • 天秤座®

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
根据 ISTH 止血功效量表测量，从手术开始到出院，手术部位没有过度出血且不需要使用 BPA/FVIII 治疗与手术相关的出血的参与者百分比
大体时间：出院时确定（手术后约 48 小时内）
国际血栓形成和止血学会 (ISTH) 评估外科手术的止血反应量表（参见参考 PubMed ID：25059285）有四个类别，此处按反应从最佳到最差的顺序列出：优秀、良好、一般和差。 参与者与手术相关的出血由使用止血功效量表执行该程序的医疗保健专业人员进行评估，手术部位没有过度出血表示良好至优秀评级。 当对“出院时确定的非血友病患者的术中和/或术后失血量增加超过预期”的反应为“0 至 <10%”或“10% 至 <25%”并且对“患者在出院前是否使用任何旁路剂 (BPA)/因子 VIII (FVIII) 进行手术？”问题的回答 是“否”。
出院时确定（手术后约 48 小时内）
从手术开始到出院，手术部位出血过多且需要使用 BPA/FVIII 治疗手术相关出血的参与者百分比，根据 ISTH 止血功效量表测量
大体时间：出院时确定（手术后约 48 小时内）
ISTH 外科手术止血反应评估量表（参见参考 PubMed ID：25059285）有四个类别，此处按反应从最佳到最差的顺序列出：优秀、良好、一般和差。 参与者与手术相关的出血由使用止血效果量表执行该程序的医疗保健专业人员进行评估，手术部位出血过多由公平到差的评级表示。 当对“出院时确定的非血友病患者的术中和/或术后失血量增加超过预期”的反应是“25% 至 <50%”或“≥50%”并且反应问题“患者出院前是否使用任何旁路剂 (BPA)/因子 VIII (FVIII) 进行手术？” 是“是”。 还报告了用于治疗出血的 BPA/FVIII 类型和剂量的参与者百分比。 rFVIIa = 重组活化人因子 VII（eptacog alfa [活化]）
出院时确定（手术后约 48 小时内）
手术出院后出现与手术相关或无关的出血并且还需要使用 BPA/FVIII 的参与者百分比
大体时间：48 小时内（如果出院回家），以及术后 8 天和 28 天
术后出血信息由参与者（或参与者的合法授权代表）在“出血和用药日记”中自行报告。 用于治疗过度出血的旁路剂 (BPA)/因子 VIII (FVIII) 如果是自行给药，也由参与者自行报告。 研究人员为治疗出血而使用的 BPA/FVIII 在“合并用药”病例报告表页面上进行了报告。 还报告了用于治疗出血的 BPA/FVIII 类型和剂量的参与者百分比。 rFVIIa = 重组活化人因子 VII（eptacog alfa [活化]）
48 小时内（如果出院回家），以及术后 8 天和 28 天
手术当天的 Emicizumab 血浆浓度
大体时间：手术前约 24 小时
登记的参与者在手术前接受了至少四次负荷剂量的 emicizumab。 在手术前 24 小时在研究地点获取药代动力学血样，以描述每个抑制剂和非抑制剂队列在手术当天的 emicizumab 血浆浓度。
手术前约 24 小时
至少有一次不良事件的参与者人数的安全性总结
大体时间：从基线到术后 30 天
获得知情同意后发生的所有不良事件 (AE) 均使用监管活动医学词典 (MedDRA) v23.0 进行编码，根据世界卫生组织 (WHO) 毒性分级量表（1 级为轻度；1 级为轻度； 2 级为中度；3 级为重度；4 级为危及生命；5 级为与 AE 相关的死亡），并按身体系统和每个系统器官类别 (SOC) 内个别事件的首选术语 (PT) 列出。 对于每个 AE，研究者独立评估其严重程度和严重性，以及是否被认为与研究药物有关。
从基线到术后 30 天
因手术并发症需要住院或再次手术的参与者百分比
大体时间：手术后 48 小时内，初次手术后 8 天和 28 天
该安全终点是一个复合终点。 手术并发症在病例报告表页面上作为不良事件输入，“其他可疑原因”标记为“研究手术或程序”。 当检查对“需要或延长住院治疗”的反应或对“是否进行了手术/手术？”的反应时，达到了这个终点。 是“是”。
手术后 48 小时内，初次手术后 8 天和 28 天
手术期间需要输血/血液制品的参与者百分比
大体时间：手术后 48 小时内，初次手术后 8 天和 28 天
评估了手术期间需要输血或血液制品（例如血小板、血浆等）的参与者的百分比。
手术后 48 小时内，初次手术后 8 天和 28 天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Genentech, Inc.

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2018年6月28日

初级完成 (实际的)

2020年3月13日

研究完成 (实际的)

2020年3月13日

研究注册日期

首次提交

2017年11月20日

首先提交符合 QC 标准的

2017年11月28日

首次发布 (实际的)

2017年12月4日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年3月1日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年2月9日

最后验证

2021年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ML39791

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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甲型血友病的临床试验

艾美珠单抗的临床试验

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Estonia

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点

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