Исследование профилактики эмицизумабом у участников с гемофилией А с ингибиторами или без них, подвергающихся малым хирургическим процедурам

Критерии включения:

• Любой возраст (новорожденный и старше)
• Способность соблюдать протокол исследования, по мнению исследователя
• Диагноз гемофилии А и наличие ингибитора в настоящее время или в анамнезе (титр по Бетесда ≥0,6 единиц Бетесда) и в настоящее время использование шунтирующих агентов (АБП) при прорывных кровотечениях (для ПвГА с ингибиторами)
• Диагноз гемофилии А и отсутствие ингибитора в анамнезе (титр по Бетесда <0,6 единиц Бетесда) или ингибитор в анамнезе, который был толерантным в течение >5 лет и использование FVIII при прорывных кровотечениях (для PwHA без ингибиторов)
• Планирование получения не менее 4 нагрузочных доз эмицизумаба и соблюдение режима профилактики эмицизумабом к моменту операции
• Небольшая хирургическая операция в течение 60 дней после включения в исследование. Другие незначительные хирургические процедуры могут быть включены после консультации и одобрения Medical Monitor, но примеры включают установку/удаление/замену центрального венозного катетера, простое удаление зубов, колоноскопию, цистоскопию или эндоскопию с биопсией, эксцизионную биопсию кожи.
• Необходимо планировать продолжение профилактики эмицизумабом в течение как минимум 1 месяца после операции.
• Для женщин детородного возраста: согласие оставаться воздержанными (воздерживаться от гетеросексуальных контактов) или использовать методы контрацепции, которые приводят к частоте неудач <1% в год в течение периода исследования.

Критерий исключения:

• Диагностика нарушения свертываемости крови, отличного от гемофилии А
• Участники с толерантностью к продуктам фактора VIII (для PwHA с ингибиторами)
• Толерантность к продуктам FVIII в течение <5 лет (для PwHA без ингибиторов)
• Использование продуктов FVIII для лечения прорывных кровотечений (для PwHA с ингибиторами)
• Лечение BPA или FVIII в течение 24 часов до хирургического вмешательства
• Прохождение серьезной хирургической процедуры
• Предшествующее (в течение последних 12 месяцев) или текущее лечение тромбоэмболического заболевания (за исключением предшествующего катетер-ассоциированного тромбоза, по поводу которого антитромботическое лечение в настоящее время не проводится) или текущие признаки тромбоэмболического заболевания
• Другие состояния (например, некоторые аутоиммунные заболевания, включая, помимо прочего, такие заболевания, как системная красная волчанка, воспалительное заболевание кишечника и антифосфолипидный синдром), которые могут увеличить риск кровотечения или тромбоза.
• Пациенты с высоким риском тромботической микроангиопатии (ТМА), например, имеющие предшествующую медицинскую или семейную историю ТМА, по мнению исследователя.
• Отказался бы от лечения кровью или препаратами крови, если это необходимо
• Любое серьезное заболевание или отклонение от нормы в клинических лабораторных тестах, которые, по мнению исследователя, препятствуют безопасному участию участника в исследовании и его завершению.
• Беременные или кормящие грудью, или намеревающиеся забеременеть во время исследования; женщины детородного возраста должны иметь отрицательный результат сывороточного теста на беременность в течение 7 дней до 1-го дня исследования.
• Лечение любым из следующих препаратов: исследуемый препарат для лечения или снижения риска гемофильных кровотечений в течение 5 периодов полувыведения с момента последнего приема препарата до 1-го дня исследования; Исследуемый препарат, не связанный с гемофилией, в течение последних 30 дней или 5 периодов полувыведения до 1-го дня исследования (в зависимости от того, что дольше); Исследуемый препарат одновременно
• История клинически значимой гиперчувствительности, связанной с терапией моноклональными антителами или компонентами инъекции эмицизумаба.
• Известная инфекция вируса иммунодефицита человека (ВИЧ) с количеством CD4 < 200 клеток/мкл в течение 24 недель до включения в исследование