Estudo da Profilaxia com Emicizumabe em Participantes com Hemofilia A Com ou Sem Inibidores Submetidos a Pequenos Procedimentos Cirúrgicos

Critério de inclusão:

• Qualquer idade (recém-nascidos e idosos)
• Capacidade de cumprir o protocolo do estudo, no julgamento do investigador
• Diagnóstico de hemofilia A e histórico ou atual de um inibidor (título Bethesda ≥0,6 unidades Bethesda) e uso atual de agentes de bypass (BPAs) para sangramentos irruptivos (para PwHA com inibidores)
• Diagnóstico de hemofilia A e sem história de um inibidor (título de Bethesda <0,6 unidades Bethesda) ou história de um inibidor tolerado por > 5 anos e usando FVIII para sangramentos de escape (para PwHA sem inibidores)
• Planejar receber pelo menos 4 doses de ataque de emicizumabe e aderir à profilaxia com emicizumabe no momento da cirurgia
• Ser submetido a uma pequena cirurgia dentro de 60 dias após a inscrição no estudo. Outros procedimentos cirúrgicos menores podem ser incluídos mediante consulta e aprovação do Monitor Médico, mas os exemplos incluem inserção/remoção/substituição de cateter venoso central, extrações dentárias simples, colonoscopia, cistoscopia ou endoscopia com biópsia, biópsia excisional de pele
• Deve planejar continuar a profilaxia com emicizumabe por pelo menos 1 mês após a cirurgia
• Para mulheres com potencial para engravidar: concordar em permanecer abstinente (abster-se de relações sexuais heterossexuais) ou usar métodos contraceptivos que resultem em uma taxa de falha <1% ao ano durante o período do estudo

Critério de exclusão:

• Diagnóstico de um distúrbio hemorrágico diferente da hemofilia A
• Participantes que foram tolerados a produtos de Fator VIII (para PwHA com inibidores)
• Tolerado a produtos FVIII por <5 anos (para PwHA sem inibidores)
• Uso de produtos FVIII para tratar sangramentos irruptivos (para PwHA com inibidores)
• Tratamento com BPAs ou FVIII nas 24 horas anteriores ao procedimento cirúrgico
• Submetido a um grande procedimento cirúrgico
• Tratamento anterior (nos últimos 12 meses) ou atual para doença tromboembólica (com exceção de trombose associada a cateter anterior para a qual o tratamento antitrombótico não está em andamento) ou sinais atuais de doença tromboembólica
• Outras condições (por exemplo, certas doenças autoimunes, incluindo, entre outras, doenças como lúpus eritematoso sistêmico, doença inflamatória intestinal e síndrome antifosfolípide) que podem aumentar o risco de sangramento ou trombose
• Pacientes com alto risco de microangiopatia trombótica (MAT), por exemplo, com histórico médico ou familiar anterior de MAT, a critério do investigador
• Recusaria tratamento com sangue ou hemoderivados, se necessário
• Qualquer condição médica grave ou anormalidade em testes laboratoriais clínicos que, no julgamento do investigador, impeça a participação segura do participante e a conclusão do estudo
• Grávida ou lactante, ou com intenção de engravidar durante o estudo; as mulheres com potencial para engravidar devem ter um resultado negativo no teste de gravidez sérica dentro de 7 dias antes do Dia 1 do Estudo
• Tratamento com qualquer um dos seguintes: Um medicamento experimental para tratar ou reduzir o risco de sangramentos hemofílicos dentro de 5 meias-vidas da última administração do medicamento antes do Dia 1 do Estudo; Um medicamento experimental não relacionado à hemofilia nos últimos 30 dias ou 5 meias-vidas antes do Dia 1 do Estudo (o que for mais longo); Um medicamento experimental concomitantemente
• História de hipersensibilidade clinicamente significativa associada a terapias com anticorpos monoclonais ou componentes da injeção de emicizumabe
• Infecção conhecida pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV) com contagem de CD4 < 200 células/microlitro dentro de 24 semanas antes da inscrição