Studie av Emicizumab-profylakse hos deltakere med hemofili A med eller uten inhibitorer som gjennomgår mindre kirurgiske prosedyrer

Inklusjonskriterier:

• Alle aldre (nyfødt og eldre)
• Evne til å overholde studieprotokollen, etter etterforskerens vurdering
• Diagnose av hemofili A og nåværende eller historie med en inhibitor (Bethesda-titer ≥0,6 Bethesda-enheter) og bruker for tiden bypass-midler (BPA) for gjennombruddsblødninger (for PwHA med hemmere)
• Diagnose av hemofili A og ingen historie med en inhibitor (Bethesda-titer <0,6 Bethesda-enheter), eller en historie med en inhibitor som har vært tolerert i >5 år og som bruker FVIII for gjennombruddsblødninger (for PwHA uten inhibitorer)
• Planlegg å motta minst 4 ladedoser med emicizumab og vært adherent til emicizumab profylakse innen operasjonstidspunktet
• Gjennomgår en mindre operasjon innen 60 dager etter studieregistrering. Andre mindre kirurgiske prosedyrer kan inkluderes etter konsultasjon og godkjenning av Medical Monitor, men eksempler inkluderer innsetting/fjerning/erstatning av sentralt venekateter, enkle tannekstraksjoner, koloskopi, cystoskopi eller endoskopi med biopsi, eksisjonell hudbiopsi
• Må planlegge å fortsette emicizumab profylakse i minst 1 måned etter operasjonen
• For kvinner i fertil alder: avtale om å forbli avholdende (avstå fra heteroseksuelle samleie) eller bruke prevensjonsmetoder som resulterer i en feilrate på <1 % per år i løpet av studieperioden

Ekskluderingskriterier:

• Diagnose av en annen blødningsforstyrrelse enn hemofili A
• Deltakere som har blitt tolerert til faktor VIII-produkter (for PwHA med hemmere)
• Tolerert til FVIII-produkter i <5 år (for PwHA uten inhibitorer)
• Bruk av FVIII-produkter for å behandle gjennombruddsblødninger (for PwHA med inhibitorer)
• Behandling med BPA eller FVIII innen 24 timer før kirurgisk prosedyre
• Gjennomgår et større kirurgisk inngrep
• Tidligere (i de siste 12 månedene) eller nåværende behandling for tromboembolisk sykdom (med unntak av tidligere kateterassosiert trombose der antitrombotisk behandling for øyeblikket ikke pågår) eller nåværende tegn på tromboembolisk sykdom
• Andre tilstander (f.eks. visse autoimmune sykdommer, inkludert men ikke begrenset til sykdommer som systemisk lupus erythematosus, inflammatorisk tarmsykdom og antifosfolipidsyndrom) som kan øke risikoen for blødning eller trombose
• Pasienter som har høy risiko for trombotisk mikroangiopati (TMA), har for eksempel en tidligere medisinsk eller familiehistorie med TMA, etter etterforskerens vurdering
• Ville nekte behandling med blod eller blodprodukter om nødvendig
• Enhver alvorlig medisinsk tilstand eller abnormitet i kliniske laboratorietester som, etter etterforskerens vurdering, utelukker deltakerens trygge deltakelse i og fullføring av studien
• gravid eller ammende, eller har til hensikt å bli gravid under studien; kvinner i fertil alder må ha et negativt serumgraviditetstestresultat innen 7 dager før studiedag 1
• Behandling med ett av følgende: Et undersøkelseslegemiddel for å behandle eller redusere risikoen for hemofile blødninger innen 5 halveringstider etter siste legemiddeladministrering før studiedag 1; Et ikke-hemofilirelatert undersøkelsesmiddel innen de siste 30 dagene eller 5 halveringstider før studiedag 1 (avhengig av hva som er lengst); Et undersøkelsesmiddel samtidig
• Anamnese med klinisk signifikant overfølsomhet assosiert med monoklonale antistoffbehandlinger eller komponenter av emicizumab-injeksjonen
• Kjent humant immunsviktvirus (HIV)-infeksjon med CD4-tall < 200 celler/mikroliter innen 24 uker før innmelding