소아 피어슨 증후군 환자에서 MNV-BM-BLD 이식의 안전성 및 치료 효과를 평가하기 위한 연구
2021년 8월 30일 업데이트: Minovia Therapeutics Ltd.
피어슨 증후군을 가진 소아 환자에서 MNV-BM-BLD(혈액 유래 미토콘드리아가 풍부한 자가 cd34+ 세포) 이식의 안전성 및 치료 효과를 평가하기 위한 1/2상, 오픈 라벨, 단일 용량 임상 연구
미토콘드리아 질환은 광범위한 중증도 및 표현형을 나타내는 미토콘드리아 DNA(mtDNA)의 돌연변이 또는 결실로 인해 발생하는 유 전적으로 이질적인 장애 그룹입니다.
이러한 질병은 어머니로부터 유전되거나(미토콘드리아 유전) 유전되지 않을 수 있습니다.
후자는 mtDNA의 돌연변이 또는 결실에 의해 발생하는 초희귀 소아 질환으로, 전신성 다장기 질환으로 발전하여 결국 사망에 이르게 됩니다.
MNV-BM-BLD는 기증자 혈액 세포에서 파생된 정상적이고 건강한 미토콘드리아로 환자의 말초 조혈 줄기 세포를 강화하는 치료 과정입니다.
미토콘드리아 증강 요법이라고 하는 이 과정은 미토콘드리아 질병의 증상을 줄이는 것을 목표로 합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
7
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Ramat Gan, 이스라엘
- Sheba Medical Center Hospital- Tel Hashomer
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준
- 미토콘드리아 DNA 결함의 분자 식별로 확인된 피어슨 증후군 진단을 받은 환자.
- mtDNA 시퀀싱에 의해 확인된 정상 모체 미토콘드리아.
- 3세 이상 18세 생일까지의 남녀.
- 환자는 수혈 독립적입니다.
환자는 다음 중 적어도 하나의 체계적 관련이 있습니다.
- 높은 기준 젖산 수치
- 사전 스크리닝 전 작년의 대사 위기 에피소드
- 신부전(투석에 의존하지 않음) 또는 근위 세뇨관증의 증거
- 성장 지연 또는 번성 실패
제외 기준
- 검출 가능한 미토콘드리아 돌연변이 또는 결실의 부재.
- 환자 또는 환자의 어머니가 미생물에 대한 양성 검사를 받았습니다.
- 환자는 백혈구성분채집술을 시행할 수 없습니다.
- 환자가 만성 중증 감염, 악성 질환 또는 환자를 위험에 빠뜨리거나 연구 결과를 해석하는 능력을 방해할 수 있는 기타 질병 또는 상태를 앓고 있습니다.
- 환자는 이전에 세포 또는 유전자 요법으로 치료를 받았습니다.
- 환자는 본 연구 시작 전 1개월 이내에 다른 임상 치료 시험에 참여했거나 임상 시험 이외의 다른 실험 약물을 투여 받았습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: MNV-BLD가 강화된 개입 CD34+ 세포
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MNV-BLD(혈액유래 미토콘드리아)가 풍부한 자가 줄기세포 이식
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 후 12개월의 후속 조치 기간 동안 MNV-BM-BLD 후 CTCAE v5.0에 의해 평가된 치료 관련 부작용이 있는 참가자 수.
기간: 일년
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심각도는 CTCAE 버전 5.0에 따라 등급이 매겨집니다.
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일년
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IPMDS(국제 소아 미토콘드리아 질병 척도)
기간: 일년
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치료 후 12개월의 추적 기간 동안 국제 소아 미토콘드리아 질병 척도(IPMDS) 점수의 변화를 비교합니다.
IPMDS 총 점수 범위는 0에서 243까지입니다.
점수는 수행 가능한 항목의 백분율로 표시됩니다.
점수가 낮을수록 자녀의 기능이 높은 것입니다.
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일년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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무게
기간: 일년
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변경 사항(킬로그램)을 기준선과 비교하려면
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일년
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혈액 및 소변 내 정상 mtDNA 수준의 정량화
기간: 1년
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베이스라인에 대한 변경 사항을 비교하려면
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1년
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연구 2년 전과 비교하여 대사 위기 사건 발생.
기간: 3 년
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3년 동안의 변화를 비교하기 위해(연구 시작 2년 전과 후속 1년)
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3 년
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신장 기능의 변화
기간: 일년
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혈청 샘플의 혈액 크레아티닌 측정
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일년
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두뇌 개입의 변화
기간: 일년
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MRS로 평가한 젖산 피크
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일년
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키
기간: 일년
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변경 사항(미터 단위)을 기준선과 비교하려면
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일년
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심장 기능의 변화
기간: 일년
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심초음파를 통한 좌심실 박출률 평가
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일년
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간 질환 모니터링
기간: 일년
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Aspartate Aminotransferase 및 Alanine aminotransferase 수준 측정
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일년
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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입원 이벤트
기간: 일년
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병력에서 1년 추적 관찰까지의 변화를 비교하기 위해
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일년
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기능적 상태의 변화
기간: 일년
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6MWT 동안 이동한 거리(미터)
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일년
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혈액학적 매개변수의 변화
기간: 일년
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헤모글로빈 수치 측정
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일년
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혈액학적 매개변수의 변화
기간: 일년
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절대 호중구 수 측정
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일년
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혈액학적 매개변수의 변화
기간: 일년
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혈소판수 측정
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일년
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혈당 농도 조절
기간: 일년
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전혈 내 헤모글로빈 A1c%
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일년
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ATP 콘텐츠.
기간: 일년
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베이스라인에 대한 변경 사항을 비교하려면
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일년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 2월 13일
기본 완료 (실제)
2021년 3월 9일
연구 완료 (실제)
2021년 3월 9일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 11월 30일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 12월 24일
처음 게시됨 (실제)
2017년 12월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 8월 31일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 8월 30일
마지막으로 확인됨
2020년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- MNV-BM-BLD-001-IL
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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