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Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und therapeutischen Wirkungen der Transplantation von MNV-BM-BLD bei pädiatrischen Patienten mit Pearson-Syndrom

30. August 2021 aktualisiert von: Minovia Therapeutics Ltd.

Eine offene klinische Studie der Phase I/II mit Einzeldosis zur Bewertung der Sicherheit und therapeutischen Wirkungen der Transplantation von MNV-BM-BLD (autologe cd34+-Zellen, angereichert mit aus dem Blut stammenden Mitochondrien) bei pädiatrischen Patienten mit Pearson-Syndrom

Mitochondriale Erkrankungen sind eine genetisch heterogene Gruppe von Erkrankungen, die durch Mutationen oder Deletionen in der mitochondrialen DNA (mtDNA) verursacht werden und ein breites Spektrum an Schweregraden und Phänotypen aufweisen. Diese Krankheiten können von der Mutter vererbt (mitochondriale Vererbung) oder nicht vererbt werden. Letztere sind äußerst seltene pädiatrische Erkrankungen, die durch eine Mutation oder Deletion der mtDNA verursacht werden und sich zu einer systemischen Multiorganerkrankung und schließlich zum Tod entwickeln. MNV-BM-BLD ist ein therapeutisches Verfahren zur Anreicherung der peripheren hämatopoetischen Stammzellen des Patienten mit normalen und gesunden Mitochondrien, die aus Spenderblutzellen stammen. Der als Mitochondrien-Augmentationstherapie bezeichnete Prozess zielt darauf ab, die Symptome von mitochondrialen Erkrankungen zu reduzieren.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

7

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Israel
      • Ramat Gan, Israel
        • Sheba Medical Center Hospital- Tel Hashomer

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien

  1. Patient mit diagnostiziertem Pearson-Syndrom, bestätigt durch molekulare Identifizierung eines Defekts in der mitochondrialen DNA.
  2. Normale mütterliche Mitochondrien, wie durch mtDNA-Sequenzierung verifiziert.
  3. Männer und Frauen ab 3 Jahren und bis zum 18. Geburtstag.
  4. Patient ist transfusionsunabhängig.

  5. Der Patient hat mindestens eine der folgenden systematischen Beteiligungen:

    1. Hohe Ausgangslaktatwerte
    2. Episoden einer Stoffwechselkrise im letzten Jahr vor dem Vorscreening
    3. Nierenversagen (nicht dialysepflichtig) oder Anzeichen einer proximalen Tubulopathie
    4. Wachstumsverzögerung oder Gedeihstörung

Ausschlusskriterien

  1. Fehlen einer nachweisbaren Mitochondrien-Mutation oder -Deletion.
  2. Der Patient oder die Mutter des Patienten haben einen positiven mikrobiologischen Test
  3. Der Patient kann sich keiner Leukapherese unterziehen.
  4. Der Patient leidet an einer chronischen schweren Infektion, einer bösartigen Erkrankung oder einer anderen Krankheit oder einem anderen Zustand, der den Patienten gefährden oder die Fähigkeit beeinträchtigen kann, die Studienergebnisse zu interpretieren.
  5. Der Patient wurde zuvor mit einer Zell- oder Gentherapie behandelt.
  6. Der Patient hat innerhalb von 1 Monat vor Beginn dieser Studie an einer anderen klinischen Behandlungsstudie teilgenommen oder andere experimentelle Medikamente außerhalb einer klinischen Studie erhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Intervention CD34+-Zellen, angereichert mit MNV-BLD
Biologisch: Mit MNV-BLD angereicherte CD34+-Zellen
Transplantation autologer Stammzellen angereichert mit MNV-BLD (aus Blut stammende Mitochondrien)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen gemäß CTCAE v5.0 nach MNV-BM-BLD während einer Nachbeobachtungszeit von 12 Monaten nach der Behandlung.
Zeitfenster: 1 Jahr
Der Schweregrad wird gemäß CTCAE, Version 5.0 eingestuft
1 Jahr
IPMDS (International Pediatric Mitochondrial Disease Scale)
Zeitfenster: 1 Jahr
Vergleich der Veränderung des Scores der International Pediatric Mitochondrial Disease Scale (IPMDS) während einer Nachbeobachtungszeit von 12 Monaten nach der Behandlung. Der IPMDS-Gesamtwert reicht von 0 bis 243. Die Punktzahl wird als Prozentsatz der Aufgaben ausgedrückt, die machbar waren. Je niedriger die Punktzahl ist, desto höher ist die Funktion des Kindes
1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gewicht
Zeitfenster: 1 Jahr
Um die Änderungen (Kilogramm) mit der Baseline zu vergleichen
1 Jahr
Quantifizierung der Spiegel normaler mtDNA in Blut und Urin
Zeitfenster: 1 Jahr
Um die Änderungen mit der Baseline zu vergleichen
1 Jahr
Auftreten von Stoffwechselkrisenereignissen im Vergleich zu zwei Jahren vor der Studie.
Zeitfenster: 3 Jahre
Um die Veränderungen über 3 Jahre zu vergleichen (2 Jahre vor dem Studieneintritt und 1 Jahr Follow-up)
3 Jahre
Veränderung der Nierenfunktion
Zeitfenster: 1 Jahr
Messung von Blutkreatinin in einer Serumprobe
1 Jahr
Veränderung der Beteiligung des Gehirns
Zeitfenster: 1 Jahr
Laktatspitze wie von MRS bewertet
1 Jahr
Höhe
Zeitfenster: 1 Jahr
Um die Änderungen (in Metern) mit der Baseline zu vergleichen
1 Jahr
Veränderung der Herzfunktion
Zeitfenster: 1 Jahr
Beurteilung der linksventrikulären Ejektionsfraktion mittels Echokardiographie
1 Jahr
Überwachung auf Lebererkrankungen
Zeitfenster: 1 Jahr
Messung des Gehalts an Aspartat-Aminotransferase und Alanin-Aminotransferase
1 Jahr

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Krankenhausaufenthalte
Zeitfenster: 1 Jahr
Um die Veränderungen von der Anamnese bis zum 1-Jahres-Follow-up zu vergleichen
1 Jahr
Änderung des Funktionsstatus
Zeitfenster: 1 Jahr
Zurückgelegte Strecke während des 6MWT (Meter)
1 Jahr
Änderung des hämatologischen Parameters
Zeitfenster: 1 Jahr
Messung des Hämoglobinspiegels
1 Jahr
Änderung des hämatologischen Parameters
Zeitfenster: 1 Jahr
Messung der absoluten Neutrophilenzahl
1 Jahr
Änderung des hämatologischen Parameters
Zeitfenster: 1 Jahr
Messung der Thrombozytenzahl
1 Jahr
Kontrolle der Blutglukosekonzentration
Zeitfenster: 1 Jahr
Hämoglobin A1c% im Vollblut
1 Jahr
ATP-Gehalt.
Zeitfenster: 1 Jahr
Um die Änderungen mit der Baseline zu vergleichen
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Minovia Therapeutics Ltd.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. Februar 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

9. März 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

9. März 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. November 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Dezember 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

27. Dezember 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

31. August 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. August 2021

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MNV-BM-BLD-001-IL

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Unentschieden

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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