Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo i efekty terapeutyczne przeszczepu MNV-BM-BLD u dzieci i młodzieży z zespołem Pearsona

30 sierpnia 2021 zaktualizowane przez: Minovia Therapeutics Ltd.

Otwarte badanie kliniczne fazy I/II z pojedynczą dawką w celu oceny bezpieczeństwa i efektów terapeutycznych przeszczepu MNV-BM-BLD (autologiczne komórki cd34+ wzbogacone mitochondriami pochodzącymi z krwi) u dzieci i młodzieży z zespołem Pearsona

Choroby mitochondrialne to genetycznie heterogenna grupa zaburzeń spowodowana mutacjami lub delecjami w mitochondrialnym DNA (mtDNA), wykazująca szeroki zakres ciężkości i fenotypów. Choroby te mogą być odziedziczone po matce (dziedziczenie mitochondrialne) lub niedziedziczne. Te ostatnie to ultrarzadkie choroby pediatryczne spowodowane mutacją lub delecją mtDNA, które rozwijają się w ogólnoustrojową chorobę wielonarządową i ostatecznie śmierć. MNV-BM-BLD jest procesem terapeutycznym mającym na celu wzbogacenie obwodowych krwiotwórczych komórek macierzystych pacjenta prawidłowymi i zdrowymi mitochondriami pochodzącymi z krwinek dawcy. Proces, nazwany terapią augmentacji mitochondriów, ma na celu zmniejszenie objawów chorób mitochondrialnych.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

7

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Izrael
      • Ramat Gan, Izrael
        • Sheba Medical Center Hospital- Tel Hashomer

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia

  1. Pacjent ze zdiagnozowanym zespołem Pearsona, potwierdzonym molekularną identyfikacją defektu w mitochondrialnym DNA.
  2. Normalne matczyne mitochondria potwierdzone przez sekwencjonowanie mtDNA.
  3. Mężczyźni i kobiety w wieku od 3 lat do 18. roku życia.
  4. Pacjent jest niezależny od transfuzji.

  5. Pacjent ma co najmniej jedno z następujących systematycznych zajęć:

    1. Wysoki wyjściowy poziom mleczanu
    2. Epizody kryzysu metabolicznego w ciągu ostatniego roku przed badaniem wstępnym
    3. Niewydolność nerek (niezależna od dializy) lub objawy kanalika proksymalnego
    4. Opóźnienie wzrostu lub brak rozwoju

Kryteria wyłączenia

  1. Brak wykrywalnych mutacji lub delecji mitochondriów.
  2. Pacjent lub matka pacjenta mają pozytywny wynik testu mikrobiologicznego
  3. Pacjent nie może poddać się leukaferezie.
  4. Pacjent cierpi na przewlekłą ciężką infekcję, chorobę nowotworową lub inną chorobę lub stan, który może zagrażać pacjentowi lub utrudniać interpretację wyników badania.
  5. Pacjent był wcześniej leczony jakąkolwiek terapią komórkową lub genową.
  6. Pacjent brał udział w innym badaniu klinicznym dotyczącym leczenia lub otrzymał inne leki eksperymentalne poza badaniem klinicznym w ciągu 1 miesiąca przed rozpoczęciem tego badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Komórki interwencyjne CD34+ wzbogacone MNV-BLD
Biologiczny: Komórki CD34+ wzbogacone MNV-BLD
Przeszczep autologicznych komórek macierzystych wzbogaconych MNV-BLD (mitochondria pochodzenia krwi)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem według oceny CTCAE v5.0 po MNV-BM-BLD w okresie obserwacji 12 miesięcy po leczeniu.
Ramy czasowe: 1 rok
Dotkliwość zostanie oceniona zgodnie z CTCAE, wersja 5.0
1 rok
IPMDS (Międzynarodowa Pediatryczna Skala Chorób Mitochondrialnych)
Ramy czasowe: 1 rok
Porównanie zmiany wyniku w Międzynarodowej Pediatrycznej Skali Chorób Mitochondrialnych (IPMDS) w okresie obserwacji 12 miesięcy po leczeniu. Całkowity wynik IPMDS mieści się w zakresie od 0 do 243. Wynik jest wyrażony jako procent pozycji, które były możliwe do wykonania. Im niższy wynik, tym wyższa funkcja dziecka
1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Waga
Ramy czasowe: 1 rok
Aby porównać zmiany (kilogramy) z wartością bazową
1 rok
Kwantyfikacja poziomów normalnego mtDNA we krwi i moczu
Ramy czasowe: 1 rok
Aby porównać zmiany z linią bazową
1 rok
Występowanie zdarzeń kryzysu metabolicznego w porównaniu do dwóch lat poprzedzających badanie.
Ramy czasowe: 3 lata
Porównanie zmian w ciągu 3 lat (2 lata przed rozpoczęciem badania i 1 rok obserwacji)
3 lata
Zmiana czynności nerek
Ramy czasowe: 1 rok
Pomiar kreatyniny we krwi w próbce surowicy
1 rok
Zmiana zaangażowania mózgu
Ramy czasowe: 1 rok
Szczyt mleczanu oceniany metodą MRS
1 rok
Wzrost
Ramy czasowe: 1 rok
Aby porównać zmiany (w metrach) z linią bazową
1 rok
Zmiana czynności serca
Ramy czasowe: 1 rok
Ocena frakcji wyrzutowej lewej komory za pomocą echokardiografii
1 rok
Monitorowanie chorób wątroby
Ramy czasowe: 1 rok
Pomiar poziomu aminotransferazy asparaginianowej i aminotransferazy alaninowej
1 rok

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Imprezy hospitalizacyjne
Ramy czasowe: 1 rok
Aby porównać zmiany z historii medycznej do 1 roku obserwacji
1 rok
Zmiana statusu funkcjonalnego
Ramy czasowe: 1 rok
Dystans przebyty podczas 6MWT (metry)
1 rok
Zmiana parametru hematologicznego
Ramy czasowe: 1 rok
Pomiar poziomu hemoglobiny
1 rok
Zmiana parametru hematologicznego
Ramy czasowe: 1 rok
Pomiar bezwzględnej liczby neutrofili
1 rok
Zmiana parametru hematologicznego
Ramy czasowe: 1 rok
Pomiar liczby płytek krwi
1 rok
Kontrola stężenia glukozy we krwi
Ramy czasowe: 1 rok
Hemoglobina A1c% we krwi pełnej
1 rok
Zawartość ATP.
Ramy czasowe: 1 rok
Aby porównać zmiany z linią bazową
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Minovia Therapeutics Ltd.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 lutego 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

9 marca 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

9 marca 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 listopada 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 grudnia 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 grudnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

31 sierpnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 sierpnia 2021

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MNV-BM-BLD-001-IL

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj