En studie för att utvärdera säkerheten och de terapeutiska effekterna av transplantation av MNV-BM-BLD hos pediatriska patienter med Pearsons syndrom
30 augusti 2021 uppdaterad av: Minovia Therapeutics Ltd.
En klinisk fas I/II, öppen etikett, endosstudie för att utvärdera säkerheten och de terapeutiska effekterna av transplantation av MNV-BM-BLD (autologa cd34+ celler berikade med blodhärledda mitokondrier) hos pediatriska patienter med Pearsons syndrom
Mitokondriella sjukdomar är en genetiskt heterogen grupp av störningar som orsakas av mutationer eller deletioner i mitokondrie-DNA (mtDNA) som uppvisar ett brett spektrum av svårighetsgrad och fenotyper.
Dessa sjukdomar kan vara ärvda från modern (mitokondriell arv) eller icke-ärvda.
De senare är extremt sällsynta pediatriska sjukdomar orsakade av en mutation eller deletion av mtDNA, som utvecklas till en systemisk multiorgansjukdom och så småningom död.
MNV-BM-BLD är en terapeutisk process för att berika patientens perifera hematopoetiska stamceller med normala och friska mitokondrier härledda från donatorblodceller.
Processen, som kallas mitokondrier augmentation therapy, syftar till att minska symtomen på mitokondriella sjukdomar.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
7
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Ramat Gan, Israel
- Sheba Medical Center Hospital- Tel Hashomer
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
3 år till 18 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier
- Patient diagnostiserad med Pearsons syndrom, som verifierats genom molekylär identifiering av en defekt i mitokondriella DNA.
- Normala maternala mitokondrier som verifierats genom mtDNA-sekvensering.
- Hanar och kvinnor mellan 3 år eller äldre och upp till 18-årsdagen.
- Patienten är transfusionsoberoende.
Patienten har minst en av följande systematiska inblandningar:
- Höga utgångsnivåer av laktat
- Episoder av metabolisk kris under det senaste året före förundersökning
- Njursvikt (ej beroende av dialys) eller tecken på proximal tubulopati
- Tillväxthämning eller misslyckande att trivas
Exklusions kriterier
- Frånvaro av detekterbar mitokondriermutation eller deletion.
- Patienten eller patientens mamma har ett positivt test för mikrobiologiska
- Patienten kan inte genomgå leukaferes.
- Patienten lider av kronisk allvarlig infektion, malign sjukdom eller någon annan sjukdom eller tillstånd som kan riskera patienten eller störa förmågan att tolka studieresultaten.
- Patienten har tidigare behandlats med någon cell- eller genterapi.
- Patienten har deltagit i en annan klinisk behandlingsprövning eller fått andra experimentella läkemedel utanför en klinisk prövning inom 1 månad innan studiens start.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Intervention CD34+-celler berikade med MNV-BLD
|
Transplantation av autolog stamcell berikad med MNV-BLD (blodhärledda mitokondrier)
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar enligt CTCAE v5.0 efter MNV-BM-BLD under en uppföljningsperiod på 12 månader efter behandling.
Tidsram: 1 år
|
Allvarlighetsgrad kommer att bedömas enligt CTCAE, version 5.0
|
1 år
|
|
IPMDS (International Pediatric Mitochondrial Disease Scale)
Tidsram: 1 år
|
Att jämföra förändringen i International Pediatric Mitochondrial Disease Scale (IPMDS) poäng under en uppföljningsperiod på 12 månader efter behandling.
IPMDS totalpoäng varierar från 0 till 243.
Poängen uttrycks som andelen objekt som var möjliga att utföra.
Ju lägre poäng desto högre är barnets funktion
|
1 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Vikt
Tidsram: 1 år
|
För att jämföra förändringarna (kilogram) med Baseline
|
1 år
|
|
Kvantifiering av nivåer av normalt mtDNA i blod och urin
Tidsram: 1 år
|
För att jämföra ändringarna med Baseline
|
1 år
|
|
Metaboliska krishändelser inträffade jämfört med två år före studien.
Tidsram: 3 år
|
Att jämföra förändringarna under 3 år (2 år före studiestart och 1 års uppföljning)
|
3 år
|
|
Förändring i njurfunktionen
Tidsram: 1 år
|
Mätning av blodkreatinin i ett serumprov
|
1 år
|
|
Förändring i hjärnans engagemang
Tidsram: 1 år
|
Laktattoppen bedömd av MRS
|
1 år
|
|
Höjd
Tidsram: 1 år
|
För att jämföra ändringarna (i meter) med Baseline
|
1 år
|
|
Förändring i hjärtfunktionen
Tidsram: 1 år
|
Bedömning av vänster ventrikulär ejektionsfraktion via ekokardiografi
|
1 år
|
|
Övervakning av leversjukdom
Tidsram: 1 år
|
Mätning av nivån av aspartataminotransferas och alaninaminotransferas
|
1 år
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Sjukhushändelser
Tidsram: 1 år
|
Att jämföra förändringarna från medicinsk historia till 1 års uppföljning
|
1 år
|
|
Ändring av funktionsstatus
Tidsram: 1 år
|
Tillryggalagd sträcka under 6MWT (meter)
|
1 år
|
|
Förändring i hematologisk parameter
Tidsram: 1 år
|
Mätning av hemoglobinnivå
|
1 år
|
|
Förändring i hematologisk parameter
Tidsram: 1 år
|
Mätning av absolut antal neutrofiler
|
1 år
|
|
Förändring i hematologisk parameter
Tidsram: 1 år
|
Mätning av trombocytantal
|
1 år
|
|
Kontroll av blodsockerkoncentrationen
Tidsram: 1 år
|
Hemoglobin A1c% i helblod
|
1 år
|
|
ATP-innehåll.
Tidsram: 1 år
|
För att jämföra ändringarna med Baseline
|
1 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
13 februari 2019
Primärt slutförande (Faktisk)
9 mars 2021
Avslutad studie (Faktisk)
9 mars 2021
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
30 november 2017
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
24 december 2017
Första postat (Faktisk)
27 december 2017
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
31 augusti 2021
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
30 augusti 2021
Senast verifierad
1 juni 2020
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- MNV-BM-BLD-001-IL
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Obeslutsam
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .