Studie k hodnocení bezpečnosti a terapeutických účinků transplantace MNV-BM-BLD u dětských pacientů s Pearsonovým syndromem
30. srpna 2021 aktualizováno: Minovia Therapeutics Ltd.
Fáze I/II, otevřená klinická studie s jednou dávkou k vyhodnocení bezpečnosti a terapeutických účinků transplantace MNV-BM-BLD (autologní cd34+ buňky obohacené mitochondriemi získanými z krve) u dětských pacientů s Pearsonovým syndromem
Mitochondriální onemocnění jsou geneticky heterogenní skupinou poruch způsobených mutacemi nebo delecemi v mitochondriální DNA (mtDNA), které vykazují širokou škálu závažnosti a fenotypů.
Tato onemocnění mohou být zděděná od matky (mitochondriální dědičnost) nebo nedědičná.
Posledně jmenované jsou ultravzácná dětská onemocnění způsobená mutací nebo delecí mtDNA, která se vyvinou v systémové multiorgánové onemocnění a nakonec smrt.
MNV-BM-BLD je terapeutický proces pro obohacení periferních hematopoetických kmenových buněk pacienta normálními a zdravými mitochondriemi získanými z dárcovských krevních buněk.
Proces, nazývaný mitochondriální augmentační terapie, má za cíl snížit příznaky mitochondriálních onemocnění.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
7
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Ramat Gan, Izrael
- Sheba Medical Center Hospital- Tel Hashomer
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
3 roky až 18 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení
- Pacient s diagnózou Pearsonův syndrom, ověřený molekulární identifikací defektu v mitochondriální DNA.
- Normální mateřské mitochondrie ověřené sekvenováním mtDNA.
- Muži a ženy ve věku od 3 let do 18 let.
- Pacient je nezávislý na transfuzi.
Pacient má alespoň jedno z následujících systematických zapojení:
- Vysoká výchozí hladina laktátu
- Epizody metabolické krize v posledním roce před pre-screeningem
- Selhání ledvin (nezávislé na dialýze) nebo známky proximální tubulopatie
- Zpomalení růstu nebo neprospívání
Kritéria vyloučení
- Absence detekovatelné mutace nebo delece mitochondrií.
- Pacient nebo matka pacienta mají pozitivní mikrobiologický test
- Pacient není schopen podstoupit leukaferézu.
- Pacient trpí chronickou závažnou infekcí, maligním onemocněním nebo jakýmkoli jiným onemocněním nebo stavem, který může pacienta ohrozit nebo narušit schopnost interpretovat výsledky studie.
- Pacient byl dříve léčen jakoukoli buněčnou nebo genovou terapií.
- Pacient se účastnil jiného klinického hodnocení léčby nebo dostával jiné experimentální léky mimo klinické hodnocení během 1 měsíce před zahájením této studie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Intervenční CD34+ buňky obohacené MNV-BLD
|
Transplantace autologních kmenových buněk obohacených o MNV-BLD (mitochondrie odvozené z krve)
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou podle hodnocení CTCAE v5.0 po MNV-BM-BLD během období sledování 12 měsíců po léčbě.
Časové okno: 1 rok
|
Závažnost bude odstupňována podle CTCAE, verze 5.0
|
1 rok
|
|
IPMDS (International Pediatric Mitochondrial Disease Scale)
Časové okno: 1 rok
|
Porovnat změnu skóre International Pediatric Mitochondrial Disease Scale (IPMDS) během období sledování 12 měsíců po léčbě.
Celkové skóre IPMDS se pohybuje od 0 do 243.
Skóre je vyjádřeno jako procento položek, které bylo možné provést.
Čím nižší je skóre, tím vyšší je funkce dítěte
|
1 rok
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hmotnost
Časové okno: 1 rok
|
Chcete-li porovnat změny (v kilogramech) se základní linií
|
1 rok
|
|
Kvantifikace hladin normální mtDNA v krvi a moči
Časové okno: 1 rok
|
Chcete-li porovnat změny se základní linií
|
1 rok
|
|
Výskyt metabolických krizových událostí ve srovnání se dvěma roky před studií.
Časové okno: 3 roky
|
Porovnat změny během 3 let (2 roky před vstupem do studie a 1 rok sledování)
|
3 roky
|
|
Změna funkce ledvin
Časové okno: 1 rok
|
Měření kreatininu v krvi ve vzorku séra
|
1 rok
|
|
Změna v zapojení mozku
Časové okno: 1 rok
|
Laktátový pík podle hodnocení MRS
|
1 rok
|
|
Výška
Časové okno: 1 rok
|
Chcete-li porovnat změny (v metrech) se základní linií
|
1 rok
|
|
Změna srdeční funkce
Časové okno: 1 rok
|
Stanovení ejekční frakce levé komory pomocí echokardiografie
|
1 rok
|
|
Sledování onemocnění jater
Časové okno: 1 rok
|
Měření hladiny aspartátaminotransferázy a alaninaminotransferázy
|
1 rok
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hospitalizační akce
Časové okno: 1 rok
|
Porovnat změny od anamnézy po 1 rok sledování
|
1 rok
|
|
Změna funkčního stavu
Časové okno: 1 rok
|
Vzdálenost ujetá během 6MWT (metry)
|
1 rok
|
|
Změna hematologického parametru
Časové okno: 1 rok
|
Měření hladiny hemoglobinu
|
1 rok
|
|
Změna hematologického parametru
Časové okno: 1 rok
|
Měření absolutního počtu neutrofilů
|
1 rok
|
|
Změna hematologického parametru
Časové okno: 1 rok
|
Měření počtu krevních destiček
|
1 rok
|
|
Kontrola koncentrace glukózy v krvi
Časové okno: 1 rok
|
Hemoglobin A1c% v plné krvi
|
1 rok
|
|
Obsah ATP.
Časové okno: 1 rok
|
Chcete-li porovnat změny se základní linií
|
1 rok
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
13. února 2019
Primární dokončení (Aktuální)
9. března 2021
Dokončení studie (Aktuální)
9. března 2021
Termíny zápisu do studia
První předloženo
30. listopadu 2017
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
24. prosince 2017
První zveřejněno (Aktuální)
27. prosince 2017
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
31. srpna 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
30. srpna 2021
Naposledy ověřeno
1. června 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- MNV-BM-BLD-001-IL
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Nerozhodný
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .