En studie for å evaluere sikkerhet og terapeutiske effekter av transplantasjon av MNV-BM-BLD hos pediatriske pasienter med Pearsons syndrom
30. august 2021 oppdatert av: Minovia Therapeutics Ltd.
En fase I/II, åpen etikett, enkeltdose klinisk studie for å evaluere sikkerhet og terapeutiske effekter av transplantasjon av MNV-BM-BLD (autologe cd34+ celler beriket med blodavledede mitokondrier) hos pediatriske pasienter med Pearson syndrom
Mitokondrielle sykdommer er en genetisk heterogen gruppe lidelser forårsaket av mutasjoner eller delesjoner i mitokondrielt DNA (mtDNA) som viser et bredt spekter av alvorlighetsgrad og fenotyper.
Disse sykdommene kan være arvet fra moren (mitokondriell arv) eller ikke-arvet.
Sistnevnte er ultrasjeldne pediatriske sykdommer forårsaket av en mutasjon eller sletting av mtDNA, som utvikler seg til en systemisk multiorgansykdom og til slutt død.
MNV-BM-BLD er en terapeutisk prosess for berikelse av pasientens perifere hematopoietiske stamceller med normale og sunne mitokondrier avledet fra donorblodceller.
Prosessen, kalt mitokondriforstørrelsesterapi, har som mål å redusere symptomene på mitokondriesykdommer.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
7
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Ramat Gan, Israel
- Sheba Medical Center Hospital- Tel Hashomer
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
3 år til 18 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier
- Pasient diagnostisert med Pearsons syndrom, som bekreftet ved molekylær identifikasjon av en defekt i mitokondrielt DNA.
- Normale maternelle mitokondrier som verifisert ved mtDNA-sekvensering.
- Menn og kvinner mellom 3 år eller eldre og opp til 18-årsdagen.
- Pasienten er transfusjonsuavhengig.
Pasienten har minst én av følgende systematiske involveringer:
- Høye laktatnivåer ved baseline
- Episoder av metabolsk krise det siste året før forhåndsscreening
- Nyresvikt (ikke avhengig av dialyse) eller tegn på proksimal tubulopati
- Veksthemning eller svikt i å trives
Eksklusjonskriterier
- Fravær av påvisbar mitokondriermutasjon eller -sletting.
- Pasienten eller pasientens mor har en positiv test for mikrobiologisk
- Pasienten er ikke i stand til å gjennomgå leukaferese.
- Pasienten lider av kronisk alvorlig infeksjon, ondartet sykdom eller annen sykdom eller tilstand som kan risikere pasienten eller forstyrre evnen til å tolke studieresultatene.
- Pasienten har tidligere blitt behandlet med hvilken som helst celle- eller genterapi.
- Pasienten har deltatt i en annen klinisk behandlingsstudie eller mottatt andre eksperimentelle medisiner utenfor en klinisk studie innen 1 måned før starten av denne studien.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Intervensjon CD34+-celler beriket med MNV-BLD
|
Transplantasjon av autologe stamceller beriket med MNV-BLD (blodavledede mitokondrier)
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger som vurdert av CTCAE v5.0 etter MNV-BM-BLD i løpet av en oppfølgingsperiode på 12 måneder etter behandling.
Tidsramme: 1 år
|
Alvorlighetsgrad vil graderes i henhold til CTCAE, versjon 5.0
|
1 år
|
|
IPMDS (International Pediatric Mitochondrial Disease Scale)
Tidsramme: 1 år
|
For å sammenligne endringen i International Pediatric Mitochondrial Disease Scale (IPMDS) poengsum i løpet av en oppfølgingsperiode på 12 måneder etter behandling.
IPMDS totalscore varierer fra 0 til 243.
Poengsummen er uttrykt som prosentandelen av elementer som var mulig å utføre.
Jo lavere skåren er, jo høyere funksjon har barnet
|
1 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Vekt
Tidsramme: 1 år
|
For å sammenligne endringene (kilogram) med Baseline
|
1 år
|
|
Kvantifisering av nivåer av normalt mtDNA i blod og urin
Tidsramme: 1 år
|
For å sammenligne endringene med Baseline
|
1 år
|
|
Forekomst av metabolske kriser sammenlignet med to år før studien.
Tidsramme: 3 år
|
For å sammenligne endringene i løpet av 3 år (2 år før studiestart og 1 års oppfølging)
|
3 år
|
|
Endring i nyrefunksjon
Tidsramme: 1 år
|
Måling av blodkreatinin i en serumprøve
|
1 år
|
|
Endring i hjerneinvolvering
Tidsramme: 1 år
|
Laktat topp som vurdert av MRS
|
1 år
|
|
Høyde
Tidsramme: 1 år
|
For å sammenligne endringene (i meter) med Baseline
|
1 år
|
|
Endring i hjertefunksjon
Tidsramme: 1 år
|
Vurdering av venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon via ekkokardiografi
|
1 år
|
|
Overvåking for leversykdom
Tidsramme: 1 år
|
Måling av nivået av aspartataminotransferase og alaninaminotransferase
|
1 år
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sykehusinnleggelseshendelser
Tidsramme: 1 år
|
For å sammenligne endringene fra sykehistorie til 1 års oppfølging
|
1 år
|
|
Endring i funksjonsstatus
Tidsramme: 1 år
|
Tilbakelagt distanse i løpet av 6MWT (meter)
|
1 år
|
|
Endring i hematologisk parameter
Tidsramme: 1 år
|
Måling av hemoglobinnivå
|
1 år
|
|
Endring i hematologisk parameter
Tidsramme: 1 år
|
Måling av absolutt nøytrofiltall
|
1 år
|
|
Endring i hematologisk parameter
Tidsramme: 1 år
|
Måling av antall blodplater
|
1 år
|
|
Kontroll av blodsukkerkonsentrasjonen
Tidsramme: 1 år
|
Hemoglobin A1c% i fullblod
|
1 år
|
|
ATP-innhold.
Tidsramme: 1 år
|
For å sammenligne endringene med Baseline
|
1 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
13. februar 2019
Primær fullføring (Faktiske)
9. mars 2021
Studiet fullført (Faktiske)
9. mars 2021
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
30. november 2017
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
24. desember 2017
Først lagt ut (Faktiske)
27. desember 2017
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
31. august 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
30. august 2021
Sist bekreftet
1. juni 2020
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- MNV-BM-BLD-001-IL
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Ubestemt
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på CD34+-celler beriket med MNV-BLD
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...FullførtKronisk granulomatøs sykdomForente stater