Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af sikkerheden og de terapeutiske virkninger af transplantation af MNV-BM-BLD hos pædiatriske patienter med Pearsons syndrom

30. august 2021 opdateret af: Minovia Therapeutics Ltd.

Et fase I/II, åbent, enkeltdosis klinisk studie til evaluering af sikkerhed og terapeutiske virkninger af transplantation af MNV-BM-BLD (autologe cd34+ celler beriget med blodafledte mitokondrier) hos pædiatriske patienter med Pearsons syndrom

Mitokondrielle sygdomme er en genetisk heterogen gruppe af lidelser forårsaget af mutationer eller deletioner i mitokondrie-DNA (mtDNA), der viser en bred vifte af sværhedsgrad og fænotyper. Disse sygdomme kan være arvet fra moderen (mitokondriel arv) eller ikke-arvelige. Sidstnævnte er ultra-sjældne pædiatriske sygdomme forårsaget af en mutation eller deletion af mtDNA, som udvikler sig til en systemisk multiorgansygdom og til sidst død. MNV-BM-BLD er en terapeutisk proces til berigelse af patientens perifere hæmatopoietiske stamceller med normale og sunde mitokondrier afledt af donorblodceller. Processen, kaldet mitokondrier augmentation therapy, har til formål at reducere symptomerne på mitokondriesygdomme.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

7

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Israel
      • Ramat Gan, Israel
        • Sheba Medical Center Hospital- Tel Hashomer

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier

  1. Patient diagnosticeret med Pearsons syndrom, som bekræftet ved molekylær identifikation af en defekt i mitokondrielt DNA.
  2. Normale maternelle mitokondrier som verificeret ved mtDNA-sekventering.
  3. Hanner og kvinder mellem 3 år eller ældre og op til 18 års fødselsdag.
  4. Patienten er transfusionsuafhængig.

  5. Patienten har mindst én af følgende systematiske involveringer:

    1. Høje baseline laktatniveauer
    2. Episoder af metabolisk krise i det sidste år før præscreening
    3. Nyresvigt (ikke afhængig af dialyse) eller tegn på proksimal tubulopati
    4. Væksthæmning eller manglende trives

Eksklusionskriterier

  1. Fravær af påviselig mitokondriermutation eller deletion.
  2. Patienten eller patientens mor har en positiv test for mikrobiologisk
  3. Patienten er ikke i stand til at gennemgå leukaferese.
  4. Patienten lider af kronisk alvorlig infektion, ondartet sygdom eller enhver anden sygdom eller tilstand, der kan risikere patienten eller forstyrre evnen til at fortolke undersøgelsesresultaterne.
  5. Patienten er tidligere blevet behandlet med en hvilken som helst celle- eller genterapi.
  6. Patienten har deltaget i et andet klinisk behandlingsforsøg eller modtaget anden eksperimentel medicin uden for et klinisk forsøg inden for 1 måned før starten af ​​denne undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Intervention CD34+-celler beriget med MNV-BLD
Biologisk: CD34+-celler beriget med MNV-BLD
Transplantation af autologe stamceller beriget med MNV-BLD (blodafledte mitokondrier)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger vurderet af CTCAE v5.0 efter MNV-BM-BLD i en opfølgningsperiode på 12 måneder efter behandling.
Tidsramme: 1 år
Sværhedsgraden vurderes i henhold til CTCAE, version 5.0
1 år
IPMDS (International Pediatric Mitochondrial Disease Scale)
Tidsramme: 1 år
At sammenligne ændringen i International Pediatric Mitochondrial Disease Scale (IPMDS) score i løbet af en opfølgningsperiode på 12 måneder efter behandling. IPMDS samlet score spænder fra 0 til 243. Scoren er udtrykt som procentdelen af ​​emner, der var gennemførlige at udføre. Jo lavere scoren er, jo højere er barnets funktion
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vægt
Tidsramme: 1 år
For at sammenligne ændringerne (kilogram) med baseline
1 år
Kvantificering af niveauer af normalt mtDNA i blod og urin
Tidsramme: 1 år
For at sammenligne ændringerne med Baseline
1 år
Forekomst af metaboliske kriser sammenlignet med to år før undersøgelsen.
Tidsramme: 3 år
For at sammenligne ændringerne i løbet af 3 år (2 år før studiestart og 1 års opfølgning)
3 år
Ændring i nyrefunktionen
Tidsramme: 1 år
Måling af blodkreatinin i en serumprøve
1 år
Ændring i hjerneinvolvering
Tidsramme: 1 år
Laktattop som vurderet ved MRS
1 år
Højde
Tidsramme: 1 år
For at sammenligne ændringerne (i meter) med Baseline
1 år
Ændring i hjertefunktion
Tidsramme: 1 år
Vurdering af venstre ventrikulær ejektionsfraktion via ekkokardiografi
1 år
Overvågning for leversygdom
Tidsramme: 1 år
Måling af niveauet af aspartataminotransferase og alaninaminotransferase
1 år

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Indlæggelseshændelser
Tidsramme: 1 år
At sammenligne ændringerne fra sygehistorie til 1 års opfølgning
1 år
Ændring i funktionsstatus
Tidsramme: 1 år
Rejst distance i løbet af 6MWT (meter)
1 år
Ændring i hæmatologisk parameter
Tidsramme: 1 år
Måling af hæmoglobinniveau
1 år
Ændring i hæmatologisk parameter
Tidsramme: 1 år
Måling af absolut neutrofiltal
1 år
Ændring i hæmatologisk parameter
Tidsramme: 1 år
Måling af blodpladetal
1 år
Kontrol af blodsukkerkoncentrationen
Tidsramme: 1 år
Hæmoglobin A1c% i fuldblod
1 år
ATP indhold.
Tidsramme: 1 år
For at sammenligne ændringerne med Baseline
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Minovia Therapeutics Ltd.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. februar 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

9. marts 2021

Studieafslutning (Faktiske)

9. marts 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. november 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. december 2017

Først opslået (Faktiske)

27. december 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

31. august 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. august 2021

Sidst verificeret

1. juni 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MNV-BM-BLD-001-IL

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Mitokondrielle sygdomme

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Italy

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner