Uno studio per valutare la sicurezza e gli effetti terapeutici del trapianto di MNV-BM-BLD in pazienti pediatrici con sindrome di Pearson
30 agosto 2021 aggiornato da: Minovia Therapeutics Ltd.
Uno studio clinico di fase I/II, in aperto, a dose singola per valutare la sicurezza e gli effetti terapeutici del trapianto di MNV-BM-BLD (cellule cd34+ autologhe arricchite con mitocondri derivati dal sangue) in pazienti pediatrici con sindrome di Pearson
Le malattie mitocondriali sono un gruppo geneticamente eterogeneo di disturbi causati da mutazioni o delezioni nel DNA mitocondriale (mtDNA) che mostrano un'ampia gamma di gravità e fenotipi.
Queste malattie possono essere ereditate dalla madre (eredità mitocondriale) o non ereditarie.
Queste ultime sono malattie pediatriche ultra rare causate da una mutazione o delezione del mtDNA, che si sviluppano in una malattia multiorgano sistemica e infine nella morte.
MNV-BM-BLD è un processo terapeutico per l'arricchimento delle cellule staminali ematopoietiche periferiche del paziente con mitocondri normali e sani derivati dalle cellule del sangue del donatore.
Il processo, chiamato terapia di aumento dei mitocondri, mira a ridurre i sintomi delle malattie mitocondriali.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
7
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Ramat Gan, Israele
- Sheba Medical Center Hospital- Tel Hashomer
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 3 anni a 18 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione
- Paziente con diagnosi di Sindrome di Pearson, verificata mediante identificazione molecolare di un difetto nel DNA mitocondriale.
- Mitocondri materni normali come verificato dal sequenziamento del mtDNA.
- Maschi e femmine di età pari o superiore a 3 anni e fino al 18° compleanno.
- Il paziente è indipendente dalle trasfusioni.
Il paziente ha almeno uno dei seguenti coinvolgimenti sistematici:
- Alti livelli basali di lattato
- Episodi di crisi metabolica nell'ultimo anno prima del pre-screening
- Insufficienza renale (non dipendente dalla dialisi) o evidenza di tubulopatia prossimale
- Ritardo della crescita o ritardo della crescita
Criteri di esclusione
- Assenza di mutazioni o delezioni rilevabili nei mitocondri.
- Il paziente o la madre del paziente hanno un test microbiologico positivo
- Il paziente non è in grado di sottoporsi a leucaferesi.
- Il paziente soffre di infezione grave cronica, malattia maligna o qualsiasi altra malattia o condizione che possa mettere a rischio il paziente o interferire con la capacità di interpretare i risultati dello studio.
- Il paziente è stato trattato in precedenza con qualsiasi terapia cellulare o genica.
- Il paziente ha partecipato a un altro studio di trattamento clinico o ha ricevuto altri farmaci sperimentali al di fuori di uno studio clinico entro 1 mese prima dell'inizio di questo studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Cellule CD34+ di intervento arricchite con MNV-BLD
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Trapianto di cellule staminali autologhe arricchite con MNV-BLD (mitocondri derivati dal sangue)
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento valutati da CTCAE v5.0 dopo MNV-BM-BLD durante un periodo di follow-up di 12 mesi dopo il trattamento.
Lasso di tempo: 1 anno
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La gravità verrà classificata in base a CTCAE, versione 5.0
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1 anno
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IPMDS (Scala internazionale delle malattie mitocondriali pediatriche)
Lasso di tempo: 1 anno
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Confrontare la variazione del punteggio IPMDS (International Pediatric Mitochondrial Disease Scale) durante un periodo di follow-up di 12 mesi dopo il trattamento.
Il punteggio totale IPMDS varia da 0 a 243.
Il punteggio è espresso come percentuale di elementi che era possibile eseguire.
Più basso è il punteggio, maggiore è la funzione del bambino
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1 anno
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Il peso
Lasso di tempo: 1 anno
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Per confrontare le modifiche (chilogrammi) al valore di riferimento
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1 anno
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Quantificazione dei livelli di mtDNA normale nel sangue e nelle urine
Lasso di tempo: 1 anni
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Per confrontare le modifiche alla linea di base
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1 anni
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Occorrenza di eventi di crisi metabolica rispetto a due anni prima dello studio.
Lasso di tempo: 3 anni
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Per confrontare i cambiamenti durante 3 anni (2 anni prima dell'ingresso nello studio e 1 anno di follow-up)
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3 anni
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Alterazione della funzione renale
Lasso di tempo: 1 anno
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Misurazione della creatinina ematica in un campione di siero
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1 anno
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Cambiamento nel coinvolgimento del cervello
Lasso di tempo: 1 anno
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Picco del lattato come valutato da MRS
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1 anno
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Altezza
Lasso di tempo: 1 anno
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Per confrontare le modifiche (in metri) alla linea di base
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1 anno
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Alterazione della funzione cardiaca
Lasso di tempo: 1 anno
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Valutazione della frazione di eiezione ventricolare sinistra tramite ecocardiografia
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1 anno
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Monitoraggio per malattie del fegato
Lasso di tempo: 1 anno
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Misurazione del livello di Aspartato Aminotransferasi e Alanina aminotransferasi
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1 anno
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Eventi di ricovero
Lasso di tempo: 1 anno
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Per confrontare i cambiamenti dall'anamnesi al follow-up di 1 anno
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1 anno
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Cambiamento dello stato funzionale
Lasso di tempo: 1 anno
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Distanza percorsa durante il 6MWT (metri)
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1 anno
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Modifica del parametro ematologico
Lasso di tempo: 1 anno
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Misurazione del livello di emoglobina
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1 anno
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Modifica del parametro ematologico
Lasso di tempo: 1 anno
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Misurazione della conta assoluta dei neutrofili
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1 anno
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Modifica del parametro ematologico
Lasso di tempo: 1 anno
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Misurazione della conta piastrinica
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1 anno
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Controllo della concentrazione di glucosio nel sangue
Lasso di tempo: 1 anno
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Emoglobina A1c% nel sangue intero
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1 anno
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Contenuto dell'ATP.
Lasso di tempo: 1 anno
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Per confrontare le modifiche alla linea di base
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1 anno
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
13 febbraio 2019
Completamento primario (Effettivo)
9 marzo 2021
Completamento dello studio (Effettivo)
9 marzo 2021
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
30 novembre 2017
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
24 dicembre 2017
Primo Inserito (Effettivo)
27 dicembre 2017
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
31 agosto 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
30 agosto 2021
Ultimo verificato
1 giugno 2020
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie metaboliche
- Malattie del sistema nervoso
- Patologia
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie neuromuscolari
- Metabolismo, errori congeniti
- Disturbi del metabolismo lipidico
- Sindrome
- Malattie mitocondriali
- Malattie muscolari
- Metabolismo lipidico, errori congeniti
Altri numeri di identificazione dello studio
- MNV-BM-BLD-001-IL
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Indeciso
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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