BC2059의 안전성을 평가하기 위한 공개 라벨 비무작위 연구 1상

포함 기준

1. WHO 기준에 따라 현재 이차원적으로 측정 가능한 종양이 있는 조직학적으로 입증된 원발성 또는 재발성 데스모이드 종양이 있는 환자.

2. 절제가 불가능하거나 환자가 수술을 거부하지만 현재 진행 중인 질환이 있는 환자:

   • 6개월 이내에 종양 부피가 20% 증가 또는
   • 수술 후 1년 이내에 재발한 질병 또는
   • PRO 설문지 및 증상이 이전 치료가 아니라 데스모이드와 관련이 있다는 문서로 문서화된 데스모이드 관련 증상.
3. 치료 전 및 치료 중에 종양 생검을 제공하려는 의지
4. 환자는 이전에 수술, 방사선, 고주파 절제 또는 냉동 수술과 같은 국소 요법으로 치료를 받았을 수 있습니다. 단, 등록 최소 4주 전에 완료되었고 요법 관련 독성에서 CTCAE 등급 2 미만으로 회복되었으며 종양의 개선이 보이지 않았습니다. 크기 또는 증상 점수.
5. 환자는 티로신 키나제 억제제, 호르몬 억제제 또는 비스테로이드성 항염증제(NSAID)와 같은 전신 요법으로 치료를 받았을 수 있습니다. 단, 이는 등록 최소 4주 전에 완료되었고 모든 요법 관련 독성에서 CTCAE 2등급 미만으로 회복되었습니다. 종양 크기 또는 증상 점수에 개선이 없음을 보여줍니다.
6. 환자는 등록 최소 8주 전에 완료되고 CTCAE 등급 2 미만으로 모든 요법 관련 독성에서 회복되고 종양 크기의 개선이 없는 경우 세포 독성, 생물학적 제제 또는 기타 분류되지 않은 실험 요법과 같은 전신 요법으로 치료를 받았을 수 있습니다. 또는 증상 점수.
7. 이전 12개월 이내에 백신, 수지상 또는 기타 전세포 요법, 종양용해 또는 기타 바이러스 접근법과 같은 면역 요법으로 치료를 받은 환자는 적격성을 결정하기 위해 선별 및 연구에 등록하기 전에 의료 모니터와 논의해야 합니다.
8. 연령: 18세 이상(사춘기 전 환자 없음)
9. ECOG 수행 상태: 0-1

10. 가임기 여성(WOCBP) 및 WOCBP와 성적으로 활동적인 남성은 호르몬 피임제(예: 복합 경구 피임약, 패치, 질 링, 주사제 및 임플란트); 자궁내 장치(IUD) 또는 자궁내 시스템(IUS); 정관 절제술 또는 난관 결찰; 및 남성용 콘돔, 여성용 콘돔, 자궁경부 캡, 다이어프램 또는 피임 스폰지를 포함하는 하나의 효과적인 피임 방법 또는 연구 참여 기간 동안 및 BC2059 투여 완료 후 4개월 동안 성관계를 삼가십시오. 여성이 자신 또는 파트너가 이 연구에 참여하는 동안 임신했거나 임신이 의심되는 경우 즉시 담당 의사에게 알려야 합니다. 자세한 내용은 섹션 8.7.3을 참조하십시오.

    피임에는 다음이 포함됩니다.

    • 완전한 금욕(이것이 환자의 선호되고 일상적인 생활 방식과 일치하는 경우. 주기적인 금욕(예: 달력, 배란, 증상체온, 배란 후 방법) 및 금단은 허용되는 피임 방법이 아닙니다.
    • 연구 치료를 받기 최소 6주 전에 여성 불임술(자궁절제술을 포함하거나 포함하지 않는 외과적 양측 난소절제술을 받았음), 전체 자궁절제술 또는 난관 결찰. 난소절제 단독의 경우, 여성의 가임 상태가 호르몬 수치 추적 평가를 통해 확인된 경우에 한함
    • 남성 불임 수술(스크리닝 전 최소 6개월). 연구에 참여하는 여성 환자의 경우 정관 수술을 받은 남성 파트너가 해당 환자의 유일한 파트너여야 합니다.
    • 경구(에스트로겐 및 프로게스테론), 주사 또는 이식 복합 호르몬 피임법의 사용 또는 자궁내 장치(IUD) 또는 자궁내 시스템(IUS)의 배치 또는 유사한 효능(실패율)을 갖는 다른 형태의 호르몬 피임법
    • 성적으로 활동적인 남성은 약물을 복용하는 동안 및 연구 치료 중단 후 4개월 동안 성교 중에 콘돔을 사용해야 하며 이 기간 동안 아이를 낳아서는 안 됩니다. 정액을 통해 약물이 전달되는 것을 방지하기 위해 정관 수술을 받은 남성도 콘돔을 사용해야 합니다.

    경구 피임약을 사용하는 경우 여성은 연구 치료를 받기 전 최소 3개월 동안 동일한 알약을 안정적으로 복용해야 합니다.

    여성은 폐경 후로 간주되며 적절한 임상 프로필(예: 적절한 연령, 혈관 운동 증상의 병력) 또는 적어도 6주 전에 외과적 양측 난소 절제술(자궁 절제술 유무에 관계없이) 또는 난관 결찰술을 받았습니다. 난소절제술 단독의 경우 여성의 가임 상태가 후속 호르몬 수치 평가를 통해 확인된 경우에만 가임 가능성이 없는 것으로 간주됩니다.

11. 조혈:

    • 절대 과립구 수 ≥ 1,500/mm3
    • 혈소판 수 ≥ 100,000/mm3
    • 헤모글로빈 최소 10.0g/dL(수혈 허용, 수혈 또는 성장 인자가 필요한 피험자는 헤모글로빈 ≥ 10g/dL의 연속 7일 동안 안정적인 헤모글로빈을 입증해야 함)

12. 간:

    • 문서화된 길버트 증후군이 없는 경우 빌리루빈이 기관 정상 상한의 1.5배 이하
    • 아미노전이효소는 정상 상한치(ULN)의 3배 이하
    • ULN의 3배 이하인 알칼리성 포스파타제
13. 신장: Cockcroft-Gault에 의한 크레아티닌 청소율 ≥75mL/분

14. 폐:

    • 일산화탄소(DLCO)에 대한 폐의 확산 능력이 단일 호흡 검사에서 75% 이상 예측됨
    • 모세관 산소 포화도(O2 sat) > 산소 포화도 측정 기준 95%

제외 기준

1. 임상적으로 중요하지 않은 것으로 간주되는 환자를 제외하고 이전 치료와 관련된 부작용으로부터 1등급으로 회복되지 않은 환자(예: 림프구 감소증).
2. BC2059와 유사한 화학적 또는 생물학적 구성의 화합물 또는 연구에 사용된 다른 제제에 기인한 알레르기 반응의 병력
3. 대사성 골질환 환자(ex. 부갑상선기능항진증, 파제트병 또는 골연화증)
4. 임상적으로 유의미하고 조절되지 않는 심장 질환 및/또는 심장 재분극 이상 또는 QTc > 480msec
5. 다음을 포함하되 이에 국한되지 않는 제어되지 않은 동시 질병: 진행 중이거나 활성 감염(바이러스, 박테리아, 진균 또는 기타)
6. 연구 요건 준수를 제한하는 정신 질환/사회적 상황
7. 임산부 및 모유 수유 여성은 이 연구에서 제외됩니다. 발달중인 인간 태아에 대한 BC2059의 영향은 최기형성 또는 낙태 효과의 가능성이 있습니다. BC2059로 산모를 치료한 후 영아에게 이차적으로 부작용이 발생할 수 있는 알려지지 않았지만 잠재적인 위험이 있습니다.
8. 항레트로바이러스 병용 요법을 받는 HIV 양성 환자는 BC2059와의 약동학적 상호작용 가능성 때문에 부적격
9. 위에서 설명한 특정 한계 이외의 비정상적인 혈청 화학 수치를 가진 환자는 연구자가 임상적으로 중요하다고 생각하는 환자는 연구에 등록하기 전에 의료 모니터와 논의해야 합니다.
10. 말초 정맥 또는 중심 정맥 접근의 부족 또는 약물 투여 또는 연구 샘플 수집을 방해할 수 있는 상태

11. 다음을 제외한 악성 개인 병력:

    • 자궁경부 상피내 신생물;
    • 피부 기저 세포 암종;
    • PSA로 국소 전립선 암 치료
    • 신생물은 적어도 5년 동안 치료 의도로 치료되었으며 재발 위험이 낮은 것으로 간주됩니다.
12. 가족성 선종성 용종증 환자.