CP 소아의 UCB 및 MSC 연구: ACCeNT-CP (ACCeNT-CP)
2021년 8월 17일 업데이트: Joanne Kurtzberg, MD
뇌성마비 소아의 동종 제대혈 및 제대 조직 유래 중간엽 간질 세포 주입에 대한 I/II상 연구
본 연구의 주요 목적은 뇌성마비 소아에서 동종이계 제대혈(AlloCB) 1회 투여 또는 반복 투여된 탯줄조직유래 중간엽기질세포(hCT-MSC)로 치료 후 12개월 후 운동기능의 변화를 추정하는 것이다. 바람.
또한, 이 연구는 임상 시험 수행과 관련된 단기(1년 미만) 기간 동안 CP의 운동 기능의 자연사에 대한 임상 시험 커뮤니티에 필요한 많은 데이터를 제공하고 AlloCB의 안전성을 평가할 것입니다. 및 뇌성마비 아동의 hCT-MSC 주입.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 hCT-MSC 또는 동종이계 CB로 치료받은 피험자에서 GMFM-66 점수 변화의 효과 크기를 결정하고 hCT-MSC 반복 투여의 안전성을 평가하기 위해 설계된 1/2상, 전향적, 무작위, 공개 라벨 시험입니다. 뇌성 마비 아동의 MSC.
저산소성 허혈성 뇌병증, 뇌졸중 또는 뇌실주위 백질연화증으로 인한 뇌성마비를 앓고 있는 2~5세 어린이는 참여할 수 있습니다.
모든 참가자는 궁극적으로 연구 중 어느 시점에서 동종이계 세포 제품으로 치료를 받게 됩니다.
참가자는 3개 부문 중 하나로 무작위 배정됩니다: (1) "AlloCB" 부문은 기준선 방문 시 1회 동종이계 CB 주입을 받게 됩니다. (2) "MSC" 아암은 기준선, 3개월 및 6개월에 각각 하나씩 3개의 hCT-MSC 주입을 받게 됩니다. (3) "자연사" 암은 기준선에서 주입을 받지 않지만 12개월에 동종이계 CB 주입을 받을 것입니다.
운동 결과 측정은 기준선, 6개월 및 1년 시점에서 평가됩니다.
안전성은 각 주입 방문 시 그리고 최종 방문 후 추가 12개월 동안 원격으로 평가됩니다.
연구 참여 기간은 기준선 방문 시점으로부터 24개월입니다.
치료 부문에 대한 무작위화는 연구 진입 시 GMFCS 수준 및 CP의 병인(뇌졸중 대 기타)에 의해 계층화될 것이다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
91
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27705
- Duke University Medical Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 연령 ≥24개월 및 ≤60개월은 등록 당시 조정된 연령입니다.
- 진단: 자궁내 또는 출산전후 뇌졸중/출혈, 저산소성 허혈성 뇌병증(출산 질식을 포함하되 이에 국한되지 않음) 및/또는 뇌실주위 백질연화증에 이차적인 편측 또는 양측 고장성 뇌성마비.
- 수행 상태: 대운동 기능 분류 점수 수준 I - IV
- 뇌 영상의 검토(연구 시작 전에 치료 표준으로 획득)는 유전적 상태나 뇌 기형을 암시하지 않습니다.
- 법적 대리인 동의.
제외 기준:
- 유효한 자격을 갖춘 자가 제대혈 장치.
- 경직이 없는 저긴장성 또는 운동실조성 뇌성마비.
- 자폐증 및 자폐 스펙트럼 장애.
- 부정맥.
- 법적으로 맹인
- 간질성 뇌병증을 유발하는 난치성 발작.
- 진행성 신경계 질환의 증거.
- 활동적이고 통제되지 않는 전신 감염이 있거나 HIV+ 상태에 대한 문서가 있습니다.
- 알려진 유전 질환 또는 신체 검사에서 유전 질환의 표현형 증거.
- 향후 동종이계 줄기 세포 이식이 필요할 수 있는 동시 유전적 또는 후천적 질병 또는 동반이환.
- 가정용 인공 호흡기, CPAP, BiPAP 또는 보충 산소를 포함한 환기 지원이 필요합니다.
- 알려진 길버트병 환자를 제외하고 혈청 크레아티닌 >1.5mg/dL 및/또는 총 빌리루빈 >1.3mg/dL에 의해 결정된 손상된 신장 또는 간 기능.
- WBC <3,000 세포/mL 또는 비정상 T 세포 하위 집합이 있는 절대 림프구 수(ALC) <1500으로 정의되는 가능한 면역억제.
- 환자의 건강 상태가 안전한 여행을 허용하지 않습니다.
- 이전에 모든 형태의 세포 치료를 받은 적이 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 하나의
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 동종 제대혈
피험자는 최대 10x107/kg의 동종이계 제대혈(CB) 세포를 1회 정맥 주입받습니다.
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피험자는 기준선 방문에서 동종이계 제대혈의 단일 주입을 받게 됩니다.
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실험적: 척수 조직 중간엽 간질 세포
피험자는 동종이계 제대 기증자로부터 제조된 2x106/kg 인간 제대 조직 세포(hCT-MSC)를 3회 정맥 주입받습니다.
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피험자는 MSC를 3회 주입합니다(기준선, 3개월 및 6개월).
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활성 비교기: 자연사
피험자는 12개월 평가 후까지 어떠한 연구 제품 주입도 받지 않을 것입니다.
12개월 방문 시 동종이계 제대혈 세포를 주입하여 모든 연구 참가자가 일종의 세포 치료를 받게 됩니다.
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피험자는 기준선 방문에서 동종이계 제대혈의 단일 주입을 받게 됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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예상되는 변화를 초과하는 총 운동 기능 측정(GMFM-66)의 변화
기간: 12개월 기준
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GMFM-66은 뇌성마비 아동의 총 운동 기능을 평가하는 데 사용되며 0~100 범위의 간격 수준 연속 점수를 생성하는 대근육 운동 능력 추정기(Gross Motor Ability Estimator)라는 적절한 소프트웨어 프로그램을 사용하여 점수를 매깁니다.
점수가 높을수록 더 나은 운동 기능을 나타냅니다.
이 연구의 1차 종료점은 GMFM-66 점수에서 세 단계로 계산되었습니다. 1) 기준선에서 12개월까지 운동 기능의 "관찰된" 변화가 계산되었습니다(양수 값은 개선을 나타내고 음수 값은 감소를 나타내며 0은 없음을 나타냅니다. 변경) 각 참가자에 대해; 2) 예상되는 운동 기능의 변화는 공개된 성장 곡선을 기반으로 각 참가자에 대해 결정되었습니다. 3) 관찰된 변화에서 GMFM-66의 예상되는 변화를 빼 최종 1차 결과를 산출했습니다.
양수 값은 예상보다 큰 변화를 나타내고, 0은 예상대로 변화를 나타내며, 음수 값은 예상보다 작은 변화량을 나타냅니다.
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12개월 기준
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용의 수
기간: 12 개월
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이 연구의 2차 종점은 hCT-MSC 또는 AlloCB로 치료한 후 12개월 동안 발생하는 부작용의 수입니다.
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12 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 4월 10일
기본 완료 (실제)
2020년 2월 26일
연구 완료 (실제)
2021년 5월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 3월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 3월 15일
처음 게시됨 (실제)
2018년 3월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 8월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 8월 17일
마지막으로 확인됨
2021년 8월 1일
추가 정보
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