Исследование UCB и MSC у детей с ДЦП: ACCeNT-CP (ACCeNT-CP)
17 августа 2021 г. обновлено: Joanne Kurtzberg, MD
Исследование фазы I/II аллогенной пуповинной крови и инфузий мезенхимальных стромальных клеток, полученных из ткани пуповины, у детей с церебральным параличом
Основная цель этого исследования — оценить изменение двигательной функции через 12 месяцев после лечения однократной дозой аллогенной пуповинной крови (AlloCB) или многократными дозами мезенхимальных стромальных клеток, полученных из ткани пуповины (hCT-MSC), у детей с церебральной паралич.
Кроме того, это исследование предоставит сообществу, проводящему клинические испытания, столь необходимые данные о естественном течении двигательной функции при ХП в течение краткосрочных (менее 1 года) периодов времени, имеющих отношение к проведению клинических испытаний, и оценке безопасности AlloCB. и инфузия hCT-MSC у детей с церебральным параличом.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это исследование представляет собой проспективное, рандомизированное, открытое исследование фазы I/II, предназначенное для определения величины эффекта изменения показателя GMFM-66 у субъектов, получавших hCT-MSC или аллогенный CB, и оценки безопасности повторных доз hCT- МСК у детей с детским церебральным параличом.
Дети в возрасте 2-5 лет с церебральным параличом вследствие гипоксически-ишемической энцефалопатии, инсульта или перивентрикулярной лейкомаляции могут иметь право на участие.
В конечном итоге все участники будут получать аллогенный клеточный продукт в какой-то момент во время исследования.
Участники будут рандомизированы в одну из трех групп: (1) группа «AlloCB» получит одну инфузию аллогенного CB при исходном посещении; (2) группа «МСК» получит три инфузии чХТ-МСК, по одной на исходном уровне, через три месяца и через шесть месяцев; (3) группа «естественное течение» не будет получать инфузию на исходном уровне, но получит инфузию аллогенного CB через 12 месяцев.
Показатели двигательных результатов будут оцениваться на исходном уровне, через шесть месяцев и через год.
Безопасность будет оцениваться при каждом инфузионном визите и дистанционно в течение дополнительных 12 месяцев после последнего визита.
Продолжительность участия в исследовании составит 24 месяца с момента исходного визита.
Рандомизация групп лечения будет стратифицирована по уровню GMFCS при включении в исследование и этиологии ХП (инсульт или другое).
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
91
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705
- Duke University Medical Center
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 2 года до 5 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Возраст ≥24 месяцев и ≤60 месяцев с поправкой на возраст на момент зачисления.
- Диагноз: односторонний или двусторонний гипертонический церебральный паралич, вторичный по отношению к внутриутробному или перинатальному инсульту/кровотечению, гипоксически-ишемическая энцефалопатия (включая, помимо прочего, асфиксию при рождении) и/или перивентрикулярная лейкомаляция.
- Статус производительности: классификация общей двигательной функции, уровни баллов I–IV.
- Обзор изображений головного мозга (полученный в качестве стандарта медицинской помощи до включения в исследование) не предполагает генетического заболевания или порока развития головного мозга.
- Согласие законного уполномоченного представителя.
Критерий исключения:
- Доступна квалифицированная единица аутологичной пуповинной крови.
- Гипотонический или атаксический церебральный паралич без спастичности.
- Аутизм и расстройства аутистического спектра.
- Гипсаритмия.
- Юридически слепой
- Некупируемые судороги, вызывающие эпилептическую энцефалопатию.
- Признаки прогрессирующего неврологического заболевания.
- Имеет активную неконтролируемую системную инфекцию или подтвержденный ВИЧ-статус.
- Известное генетическое заболевание или фенотипические признаки генетического заболевания при медицинском осмотре.
- Сопутствующее генетическое или приобретенное заболевание или сопутствующие заболевания, которые могут потребовать в будущем аллогенной трансплантации стволовых клеток.
- Требуется вспомогательная вентиляция легких, включая домашнюю вентиляцию легких, CPAP, BiPAP или дополнительный кислород.
- Нарушение функции почек или печени, определяемое уровнем креатинина в сыворотке >1,5 мг/дл и/или общего билирубина >1,3 мг/дл, за исключением пациентов с известной болезнью Жильбера.
- Возможна иммуносупрессия, определяемая как количество лейкоцитов <3000 клеток/мл или абсолютное количество лимфоцитов (ALC) <1500 с аномальными субпопуляциями Т-клеток.
- Состояние здоровья пациента не позволяет безопасно путешествовать.
- Ранее получал какие-либо формы клеточной терапии.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Одинокий
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Аллогенная пуповинная кровь
Субъекты получат однократное внутривенное вливание максимум 10x107/кг аллогенных клеток пуповинной крови (CB).
|
Субъекты получат однократное вливание аллогенной пуповинной крови при исходном посещении.
|
|
Экспериментальный: Мезенхимальные стромальные клетки пуповинной ткани
Субъекты получат три внутривенных вливания 2x106/кг клеток ткани пуповины человека (hCT-MSC), изготовленных из аллогенных доноров пуповины.
|
Субъекты получат 3 инфузии МСК (базовый уровень, 3 месяца и 6 месяцев).
|
|
Активный компаратор: Естественная история
Субъекты не будут получать какие-либо инфузии исследуемого продукта до окончания 12-месячной оценки.
Во время визита через 12 месяцев им сделают инфузию аллогенных клеток пуповинной крови, чтобы все участники исследования получили какой-либо тип клеточной терапии.
|
Субъекты получат однократное вливание аллогенной пуповинной крови при исходном посещении.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение показателей общей двигательной функции (GMFM-66) сверх ожидаемого изменения
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 месяцев
|
GMFM-66 используется для оценки общей двигательной функции у детей с церебральным параличом и оценивается с помощью специальной программы под названием Gross Motor Ability Estimator, которая дает непрерывную оценку интервального уровня в диапазоне от 0 до 100.
Более высокие баллы указывают на лучшую двигательную функцию.
Первичная конечная точка в этом исследовании была рассчитана по шкале GMFM-66 в три этапа: 1) Было рассчитано «наблюдаемое» изменение двигательной функции от исходного уровня до 12-го месяца (положительные значения указывают на улучшение, отрицательные значения указывают на снижение, а ноль указывает на отсутствие изменений). изменение) для каждого участника; и 2) ожидаемое изменение двигательной функции определялось для каждого участника на основе опубликованных кривых роста; и 3) ожидаемое изменение GMFM-66 было вычтено из наблюдаемого изменения, чтобы получить окончательный первичный результат.
Положительные значения указывают на большее изменение, чем ожидалось, ноль указывает на ожидаемое изменение, а отрицательные значения указывают на меньшую величину изменения, чем можно было бы ожидать.
|
Исходный уровень до 12 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество нежелательных явлений
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Вторичной конечной точкой этого исследования является количество нежелательных явлений, возникающих в течение 12-месячного периода после лечения hCT-MSC или AlloCB.
|
12 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
10 апреля 2018 г.
Первичное завершение (Действительный)
26 февраля 2020 г.
Завершение исследования (Действительный)
31 мая 2021 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
15 марта 2018 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
15 марта 2018 г.
Первый опубликованный (Действительный)
22 марта 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
19 августа 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
17 августа 2021 г.
Последняя проверка
1 августа 2021 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- Pro00089362
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Нет
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .