Une étude sur l'UCB et les MSC chez les enfants atteints de PC : ACCeNT-CP (ACCeNT-CP)
17 août 2021 mis à jour par: Joanne Kurtzberg, MD
Une étude de phase I/II sur les infusions allogéniques de sang de cordon ombilical et de tissus de cordon ombilical dérivés de cellules stromales mésenchymateuses chez des enfants atteints de paralysie cérébrale
L'objectif principal de cette étude est d'estimer le changement de la fonction motrice 12 mois après le traitement avec une dose unique de sang de cordon ombilical allogénique (AlloCB) ou des doses répétées de cellules stromales mésenchymateuses dérivées du tissu de cordon ombilical (hCT-MSC) chez les enfants atteints de paralysie.
En outre, cette étude fournira des données indispensables à la communauté des essais cliniques sur l'histoire naturelle de la fonction motrice dans la CP sur des périodes à court terme (moins d'un an) pertinentes pour la conduite d'essais cliniques et évaluera l'innocuité d'AlloCB et perfusion de hCT-MSC chez les enfants atteints de paralysie cérébrale.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Cette étude est un essai ouvert de phase I/II, prospectif, randomisé, conçu pour déterminer l'ampleur de l'effet du changement du score GMFM-66 chez les sujets traités par hCT-MSC ou CB allogénique et évaluer l'innocuité de doses répétées de hCT- MSC chez les enfants atteints de paralysie cérébrale.
Les enfants âgés de 2 à 5 ans atteints de paralysie cérébrale due à une encéphalopathie ischémique hypoxique, un accident vasculaire cérébral ou une leucomalacie périventriculaire peuvent être éligibles pour participer.
Tous les participants seront finalement traités avec un produit cellulaire allogénique à un moment donné de l'étude.
Les participants seront randomisés dans l'un des trois bras : (1) le bras "AlloCB" recevra une perfusion de CB allogénique lors de la visite de référence ; (2) le bras « MSC » recevra trois perfusions de hCT-MSC, une au départ, une à trois mois et une à six mois ; (3) le bras "histoire naturelle" ne recevra pas de perfusion au départ mais recevra une perfusion de CB allogénique à 12 mois.
Les mesures des résultats moteurs seront évaluées au départ, à six mois et à un an.
La sécurité sera évaluée à chaque visite de perfusion et à distance pendant 12 mois supplémentaires après la dernière visite.
La durée de la participation à l'étude sera de 24 mois à compter de la visite de référence.
La randomisation dans les bras de traitement sera stratifiée selon le niveau GMFCS à l'entrée dans l'étude et l'étiologie de la PC (AVC vs. Autre).
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
91
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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North Carolina
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Durham, North Carolina, États-Unis, 27705
- Duke University Medical Center
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
2 ans à 5 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Âge ≥ 24 mois et ≤ 60 mois âge ajusté au moment de l'inscription.
- Diagnostic : paralysie cérébrale hypertonique unilatérale ou bilatérale secondaire à un accident vasculaire cérébral/hémorragie in utero ou périnatal, encéphalopathie ischémique hypoxique (y compris, mais sans s'y limiter, asphyxie à la naissance) et/ou leucomalacie périventriculaire.
- Statut de performance : classification de la fonction motrice globale Niveaux de score I à IV
- L'examen de l'imagerie cérébrale (obtenue comme norme de soins avant l'entrée dans l'étude) ne suggère pas une maladie génétique ou une malformation cérébrale.
- Consentement du représentant légal autorisé.
Critère d'exclusion:
- Unité de sang de cordon autologue qualifiée disponible.
- Paralysie cérébrale hypotonique ou ataxique sans spasticité.
- Autisme et troubles du spectre autistique.
- Hypsarythmie.
- Légalement aveugle
- Crises réfractaires provoquant une encéphalopathie épileptique.
- Preuve d'une maladie neurologique progressive.
- A une infection systémique active et non contrôlée ou documente son statut VIH+.
- Maladie génétique connue ou preuve phénotypique d'une maladie génétique à l'examen physique.
- Maladie génétique ou acquise concomitante ou comorbidité(s) pouvant nécessiter une future allogreffe de cellules souches.
- Nécessite une assistance ventilatoire, y compris un ventilateur domestique, CPAP, BiPAP ou de l'oxygène supplémentaire.
- Insuffisance rénale ou hépatique telle que déterminée par la créatinine sérique> 1,5 mg / dL et / ou la bilirubine totale> 1,3 mg / dL, sauf chez les patients atteints de la maladie de Gilbert connue.
- Immunosuppression possible, définie comme WBC < 3 000 cellules/mL ou nombre absolu de lymphocytes (ALC) < 1 500 avec des sous-ensembles de lymphocytes T anormaux.
- L'état de santé du patient ne permet pas un voyage en toute sécurité.
- A déjà reçu toute forme de thérapie cellulaire.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Seul
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Sang de cordon ombilical allogénique
Les sujets recevront une seule perfusion intraveineuse d'un maximum de 10x107/kg de cellules allogéniques de sang de cordon ombilical (CB)
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Les sujets recevront une seule perfusion de sang de cordon ombilical allogénique lors de la visite de référence.
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Expérimental: Cellules stromales mésenchymateuses du tissu ombilical
Les sujets recevront trois perfusions intraveineuses de 2x106/kg de cellules de tissu de cordon ombilical humain (hCT-MSC), fabriquées à partir de donneurs allogéniques de cordon ombilical
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Les sujets recevront 3 perfusions de MSC (baseline, 3 mois et 6 mois).
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Comparateur actif: Histoire naturelle
Les sujets ne recevront aucune perfusion du produit à l'étude avant la fin de l'évaluation de 12 mois.
Lors de la visite de 12 mois, ils recevront une perfusion de cellules sanguines de cordon ombilical allogéniques afin que tous les participants à l'étude reçoivent un type de thérapie cellulaire.
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Les sujets recevront une seule perfusion de sang de cordon ombilical allogénique lors de la visite de référence.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement dans la mesure de la fonction motrice globale (GMFM-66) en excès du changement attendu
Délai: De base à 12 mois
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Le GMFM-66 est utilisé pour évaluer la fonction motrice globale chez les enfants atteints de paralysie cérébrale et est noté à l'aide d'un logiciel propriétaire appelé Gross Motor Ability Estimator qui produit un score continu au niveau de l'intervalle allant de 0 à 100.
Des scores plus élevés indiquent une meilleure fonction motrice.
Le critère d'évaluation principal de cette étude a été calculé à partir du score GMFM-66 en trois étapes : 1) Le changement « observé » de la fonction motrice de la ligne de base au mois 12 a été calculé (les valeurs positives indiquent une amélioration, les valeurs négatives indiquent une réduction et zéro indique aucune changement) pour chaque participant ; et 2) Le changement attendu de la fonction motrice a été déterminé pour chaque participant sur la base des courbes de croissance publiées ; et 3) Le changement attendu dans le GMFM-66 a été soustrait du changement observé pour donner le résultat primaire final.
Les valeurs positives indiquent un changement plus important que prévu, zéro indique un changement comme prévu et les valeurs négatives indiquent une quantité de changement plus faible que ce à quoi on pourrait s'attendre.
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De base à 12 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre d'événements indésirables
Délai: 12 mois
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Le critère d'évaluation secondaire de cette étude est le nombre d'événements indésirables survenus sur une période de 12 mois après le traitement par hCT-MSC ou AlloCB.
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12 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
10 avril 2018
Achèvement primaire (Réel)
26 février 2020
Achèvement de l'étude (Réel)
31 mai 2021
Dates d'inscription aux études
Première soumission
15 mars 2018
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
15 mars 2018
Première publication (Réel)
22 mars 2018
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
19 août 2021
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
17 août 2021
Dernière vérification
1 août 2021
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- Pro00089362
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Non
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .